Biogen gần đây đã tiết lộ, nhận được một thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), liên quan đến thuốc điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) mà họ đang tìm kiếm phê duyệt - nusinersen liều cao. Mặc dù FDA không có ý kiến gì về dữ liệu lâm sàng, nhưng họ yêu cầu Biogen cập nhật các chi tiết kỹ thuật trong phần sản xuất và kiểm soát hóa học (CMC) của hồ sơ xin.

Biogen cho biết, sẽ sử dụng thông tin hiện có để nhanh chóng nộp lại đơn đăng ký, nhằm đáp ứng yêu cầu của FDA. Công ty cũng nhấn mạnh rằng họ đang hợp tác với các cơ quan quản lý toàn cầu để thúc đẩy các phương án liều cao, nhằm cung cấp nhiều lựa chọn điều trị hơn cho bệnh nhân SMA. Đáng chú ý, phương án liều cao SPINRAZA (nusinersen) đã được phê duyệt tại Nhật Bản và đang được xem xét tích cực bởi Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu (EMA) và các cơ quan quản lý toàn cầu khác.

Hiện tại, SPINRAZA (nusinersen) 12mg/5 mL đã được phê duyệt tại hơn 71 quốc gia để điều trị cho bệnh nhân SMA là trẻ sơ sinh, trẻ em và người lớn.