Genentech thông báo kết quả tích cực cho fenebrutinib trong các dạng tái phát của bệnh xơ cứng cục bộ.

Genentech, chi nhánh của gã khổng lồ dược phẩm Thụy Sĩ Roche, vừa công bố những kết quả hứa hẹn liên quan đến nghiên cứu giai đoạn II FENopta về fenebrutinib đường uống ở người lớn mắc các dạng tái phát của bệnh đa xơ cứng (SEP).

Fenebrutinib, một chất ức chế BTK uống, có tính hồi phục và không liên kết, đã cho thấy những hiệu quả đáng kể trong nghiên cứu toàn cầu ngẫu nhiên, mù đôi và có kiểm soát giả dược này. Thử nghiệm, được thực hiện trong 12 tuần, bao gồm 109 người lớn từ 18 đến 55 tuổi mắc bệnh đa xơ cứng tái phát.

Tôi đặc biệt ấn tượng với hiệu quả của loại thuốc đã giảm đáng kể tổn thương não ở bệnh nhân. Nghiên cứu đã đạt được các mục tiêu chính và phụ, cho thấy fenebrutinib đã giảm đáng kể các chỉ số hình ảnh cộng hưởng từ (IRM) của hoạt động bệnh trong não so với giả dược.

Cụ thể hơn, liệu pháp đã giảm tổng số tổn thương não mới T1 được tăng cường bởi gadolinium cũng như tổng số tổn thương não T2 mới hoặc mở rộng.

Dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy fenebrutinib là một chất mạnh và có tính chọn lọc cao. Thực tế, đây là chất ức chế hồi phục duy nhất hiện đang trong thử nghiệm giai đoạn III cho bệnh đa xơ cứng, điều này có thể mang lại cho nó một lợi thế cạnh tranh trên thị trường.

Về mặt an toàn, hồ sơ của fenebrutinib dường như nhất quán với các thử nghiệm lâm sàng trước đây và hiện tại, đã bao gồm hơn 2.400 người cho đến nay. Không có vấn đề an toàn mới nào được xác định trong nghiên cứu FENopta, điều này là an tâm nhưng vẫn cần có sự giám sát liên tục.

Levi Garraway, giám đốc y tế và người chịu trách nhiệm phát triển sản phẩm toàn cầu, cho biết cơ chế tác động của fenebrutinib, có thể ức chế cả tế bào B và microglia, có thể không chỉ làm giảm hoạt động của bệnh, như các đợt tái phát, mà còn ảnh hưởng đến sự tiến triển của bệnh.

Tuy nhiên, tôi vẫn thận trọng - những kết quả này, mặc dù hứa hẹn, sẽ phải được xác nhận bởi các thử nghiệm Phase III đang diễn ra về bệnh đa xơ cứng tái phát và bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát trước khi tuyên bố chiến thắng.