Щойно я помітив щось цікаве у сфері біотехнологій, на що варто звернути увагу. Kiora Pharmaceuticals щойно опублікувала свої результати фази 1 для KIO-301 у Nature Medicine — це молекулярний фотосвітчейнджер, розроблений для відновлення світлочутливості у пацієнтів із ретинітною пігментною дистрофією.

Що робить це особливим — це механізм дії. KIO-301 націлений на сітківкові ганглійні клітини, що знаходяться нижче пошкоджених фоторецепторів, і фактично робить іонні канали чутливими до світла знову. Тому навіть коли світлочутливі клітини зникли, препарат створює обхідний шлях, який безпосередньо сигналізує мозку. Фаза 1 дослідження у пацієнтів із ретинітною пігментною дистрофією показала відсутність серйозних побічних ефектів, токсичності, що обмежує дозу, і лише легкі, тимчасові побічні явища, що відповідали процедурі ін’єкції.

Цікаві дані — у дослідженні спостерігалися коливання у сприйнятті світла та функціональних показниках зору у деяких учасників. МРТ-сканування виявило зміни у нейральній активності в зоровій корі, викликані світлом — фактична фармакодинамічна активність, яку можна побачити на сканах мозку. А самі учасники повідомляли про покращення якості життя під час дослідження.

Звісно, це рання стадія. Вони обробили 12 очей у 6 учасників, а основною метою було лише безпека протягом 30 днів. Але вже розпочато фазу 2, під назвою ABACUS-2, яка є рандомізованою та контрольованою. Мета — випробувати вищі дози та фактично виміряти покращення функціонального зору у порівнянні з контрольною групою.

Що потенційно важливо — це ширше застосування. Технологія фотосвітчейнджерів теоретично може працювати для різних типів мутацій ретинітної пігментної дистрофії та, можливо, інших дегенеративних захворювань сітківки. Підхід до дозування — повторні внутрішньоочні ін’єкції — вже є стандартом у лікуванні сітківки, тому механізм доставки не є новим, що фактично зменшує ризики розвитку.

Компанія також розробляє KIO-104 для запалення сітківки. Варто стежити за цим, якщо ви слідкуєте за біотехнологічними компаніями у галузі офтальмології або просто за прогресом молекулярних фотосвітчейнджерів від лабораторних досліджень до реальних клінічних даних.