CERo: FDA надала прискорену оцінку CER-1236

FDA щойно надала CERo Therapeutics (CERO) значну перемогу, надавши прискорене схвалення (Fast Track Designation) їхньому провідному дослідницькому препарату, CER-1236, який націлений на гострий мієлоїдний лейкоз. Це додається до вже існуючого статусу препарату як сирітного лікарського засобу (Orphan Drug Designation), що потенційно прискорює його вихід на ринок.

Я уважно слідкую за цим розвитком і варто зазначити, що CERo наразі проводить перше в історії дослідження на людях, багатопрофільне, відкрите дослідження фази 1/1b. Вони оцінюють не лише безпеку, але й попередню ефективність у кількох групах пацієнтів: тих, хто страждає на рецидивуючий/резистентний гострий мієлоїдний лейкоз, пацієнтів у ремісії з вимірювальними залишковими хворобами та новоназначених пацієнтів з мутацією TP53 у MDS/AML або AML.

Хоча ці новини викликали хвилювання у колах інвестицій у біотехнології, я обережно оптимістичний. Призначення Fast Track, безумовно, допомагає обійти регуляторні перешкоди, але ми вже бачили, як обнадійливі лікування лейкемії спотикалися на пізніх етапах випробувань. Акції компанії, ймовірно, зазнають волатильності, оскільки клінічні результати будуть надходити протягом наступних місяців.

Справжнє питання полягає в тому, чи механізм дії CER-1236 призведе до значних переваг у виживанні для пацієнтів з цими агресивними формами лейкемії, особливо для тих, хто має відомі мутації TP53, стійкі до лікування. Регуляторний стимул є багатообіцяючим, але клінічні результати в кінцевому підсумку визначать, чи стане це проривом або просто ще однією приміткою в дослідженнях раку.