Liste des tâches de fin d'année dans la biotech

Avant d’accueillir 2020, décembre s’annonce propice à des variations spectaculaires des cours des actions de sociétés de biotechnologie. 2019 a commencé sur les chapeaux de roues, s’est essoufflée, puis a regagné de l’élan au fil d’une série de résultats d’essais cliniques couronnés de succès, de plusieurs annonces d’acquisition et de décisions positives d’autorisation de médicaments intervenues souvent des mois avant les propres échéances de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

De plus, l’inconnue imminente de savoir qui sera le prochain responsable de la FDA a trouvé une réponse lorsque le président Trump a nommé cette semaine le Dr Stephen Hahn.

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Que doivent surveiller les investisseurs à partir de maintenant jusqu’à la fin de l’année ? Les résultats d’essais cliniques, et en grand nombre. Mais d’abord, un mot de prudence.

Le 3 décembre, Cara Therapeutics (CARA +0.00%) et Protagonist Therapeutics (PTGX 1.30%) ont toutes deux annoncé des résultats positifs d’essais cliniques de phase 2. Malgré le fait que le candidat-médicament de l’entreprise montre une amélioration statistiquement significative de la sévérité des démangeaisons chez des patients atteints d’une maladie rénale chronique, l’action de Cara a chuté d’environ 30 %. Pourquoi ? Les investisseurs s’attendaient à un niveau de bénéfice plus important par rapport au placebo dans l’essai portant sur 240 patients.

À l’inverse, Protagonist a présenté des résultats préliminaires positifs d’essais cliniques de phase 2 pour son médicament PTG-300 comme traitement de l’anémie falciforme bêta-thalassémique dépendante de transfusions, et le cours de l’action de la société a bondi de 80 % avant de redescendre à « seulement » une hausse de 60 %.

Avec ce contexte de réactions boursières divergentes à deux essais cliniques positifs de milieu de parcours, passons à ce qui vous attend.

Résultats d’essais de phase 3 décisifs attendus prochainement

Athenex (ATNX +0.00%) et Biohaven Pharmaceuticals (BHVN +0.00%) ont informé les investisseurs que les résultats d’essais pivots seront communiqués avant la fin de l’année.

Athenex avait auparavant salué un essai clinique de phase 3 réussi dans le cancer du sein pour sa version orale du paclitaxel, une chimiothérapie ancienne, largement utilisée, généralement administrée par perfusion. Toutefois, les détails étaient limités. Les investisseurs devraient obtenir des données plus précises lorsque les résultats seront présentés au San Antonio Breast Cancer Symposium la semaine prochaine. Une forme orale de paclitaxel pourrait améliorer radicalement la commodité pour les patients en supprimant la nécessité de se rendre dans un cabinet pour recevoir le médicament perfusé.

Biohaven prévoit d’annoncer des résultats d’essais pivots de phase 2/3 pour son médicament contre la migraine administré par inhalation, le vazegepant. Mais ce n’est pas tout. La société a également indiqué qu’elle pourrait annoncer des résultats de phase 3 soit en décembre, soit au début de 2020, avec son médicament oral contre la migraine appelé Zydis. Les deux agissent en interagissant avec un récepteur dans l’une des voies clés de la douleur. Bien que l’on puisse considérer que ce domaine est déjà très occupé, des options de traitement plus efficaces, avec moins d’effets secondaires, seront les bienvenues pour les millions de personnes dans le monde qui souffrent de migraines.

Essais cliniques de phase 2 destinés à communiquer des résultats

Le développeur de médicaments contre la fibrose kystique Proteostasis Therapeutics (PTI +0.00%) et la société de cancérologie Puma Biotechnology (PBYI +5.63%) prévoient de dévoiler des données issues de leurs essais de milieu de parcours respectifs. Un recrutement plus rapide que prévu a conduit Proteostasis à avancer le calendrier des résultats de phase 2 à ce trimestre plutôt qu’à l’année prochaine. L’essai se concentre sur soit deux, soit trois des médicaments de l’entreprise en association, comme traitement pour des patients atteints de fibrose kystique présentant certaines mutations connues.

Le principal médicament de Puma, Nerlynx, a obtenu l’approbation de la FDA en 2017 pour prolonger la survie sans maladie chez les patients atteints d’un cancer du sein après un traitement antérieur. Puma continue d’investir dans Nerlynx en menant des essais dans d’autres contextes de cancer. Comme l’a souligné son communiqué de résultats du troisième trimestre, les données issues de l’essai de contrôle de phase 2 et de l’essai « basket » de phase 2 seront annoncées d’ici la fin de l’année. L’essai basket inclut des patients présentant une mutation génétique spécifique, indépendamment de l’endroit où se situe le cancer, comme le sein ou l’estomac. Cela pourrait élargir la variété des cancers contre lesquels Nerlynx pourrait être utilisé.

Résultats en phase précoce avec potentiel de faire bouger le titre

La maladie neurodégénérative axée sur Alector (ALEC +19.07%) et la société de thérapie génique Rocket Pharmaceuticals (RCKT +1.82%) prévoient de dévoiler des résultats cliniques précoces sous peu. Alector a présenté des données de phase 1 avec son médicament d’anticorps contre la maladie d’Alzheimer AL002 le 6 décembre, lors de la conférence Clinical Trials in Alzheimer’s Disease organisée à San Diego. De manière similaire, le communiqué de résultats du troisième trimestre de Rocket a mis en avant de nouvelles données d’ici la fin de l’année provenant de sa thérapie génique RP-L102 utilisant un nouveau procédé qui élimine le besoin d’utiliser des médicaments cytotoxiques pour préconditionner les patients. L’indication initiale est l’anémie de Fanconi, une anémie génétique rare. Rocket s’attend en outre à communiquer des données RP-L201 chez deux patients atteints de la maladie rare appelée déficit en adhésion des leucocytes-I.

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La FDA approuvera-t-elle ces médicaments d’ici la fin de l’année ?

De nouvelles demandes d’autorisation de médicaments émanant de Allergan (AGN +0.00%), Amarin (AMRN +0.45%) et Intra-Cellular Therapies (ITCI +0.00%) s’accumulent toujours sur les bureaux des évaluateurs de la FDA, avec des échéances vers la fin du mois de décembre. Récemment, la FDA a approuvé plusieurs médicaments, y compris des médicaments contre la drépanocytose provenant de Global Blood Therapeutics et de Novartis, et ce des mois avant leurs échéances. Les actions d’Amarin et d’Intra-Cellular réagiront probablement de manière plus positive aux approbations que celles d’Allergan, simplement parce que cette dernière est de taille plus importante : les approbations auront bien plus de poids pour les petites sociétés.

Investir dans la biotech comporte des risques, et même des « résultats positifs » annoncés par les entreprises peuvent être considérés comme des échecs. La récompense du risque pourrait se traduire par des variations spectaculaires de valorisation, susceptibles de renforcer votre portefeuille à mesure que 2019 touche à sa fin.