Liste des tâches de fin d'année dans la biotech

Avant de sonner l’arrivée de 2020, décembre sera propice à des variations spectaculaires des cours des actions de la biotech. 2019 a commencé fort, a ensuite ralenti, puis a retrouvé de l’élan au milieu d’une série de résultats d’essais cliniques couronnés de succès, de plusieurs annonces d’acquisitions et de décisions positives d’approbation de médicaments, intervenant souvent plusieurs mois avant les propres échéances de la Food and Drug Administration américaine.

Par ailleurs, la question encore dans le flou de savoir qui sera le prochain directeur de la FDA a été tranchée cette semaine, lorsque le président Trump a nommé le Dr. Stephen Hahn.

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Que devraient surveiller les investisseurs d’ici la fin de l’année ? Les résultats d’essais cliniques, et en grand nombre. Mais d’abord, un mot de prudence.

Le 3 décembre, Cara Therapeutics (CARA +0.00%) et Protagonist Therapeutics (PTGX 1.88%) ont toutes deux annoncé des résultats positifs d’essais cliniques de phase 2. Malgré le fait que le candidat-médicament de la société ait montré une amélioration statistiquement significative de la sévérité des démangeaisons chez des patients atteints d’une maladie rénale chronique, l’action de Cara a chuté d’environ 30 %. Pourquoi ? Les investisseurs s’attendaient à un niveau de bénéfice plus important que sous placebo dans l’essai portant sur 240 patients.

À l’opposé, Protagonist a présenté des résultats préliminaires positifs d’essais cliniques de phase 2 pour son médicament PTG-300, envisagé comme traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, et le cours de l’action de la société a bondi de 80 % avant de retomber, « seulement », à une hausse de 60 %.

Avec ce contexte de réactions boursières divergentes face à deux essais cliniques positifs à un stade intermédiaire, passons à ce qui nous attend.

Résultats d’essais de phase 3 déterminants attendus prochainement

Athenex (ATNX +0.00%) et Biohaven Pharmaceuticals (BHVN +0.00%) ont informé les investisseurs que les résultats des essais déterminants seront disponibles avant la fin de l’année.

Athenex avait auparavant salué un essai clinique déterminant de phase 3 réussi dans le cancer du sein pour sa version orale du paclitaxel, un agent de chimiothérapie vieux de plusieurs décennies, largement utilisé, généralement administré par perfusion. Cependant, les détails étaient limités. Les investisseurs devraient obtenir des données plus précises lorsque les résultats seront présentés la semaine prochaine au San Antonio Breast Cancer Symposium. Une forme orale de paclitaxel pourrait améliorer de façon spectaculaire la commodité pour les patients en supprimant la nécessité de se rendre dans une clinique pour recevoir le médicament perfusé.

Biohaven prévoit d’annoncer des résultats d’essais déterminants de phase 2/3 pour son médicament de migraine inhalé, le vazegepant. Mais ce n’est pas tout. La société a aussi indiqué qu’elle pourrait annoncer des résultats de phase 3 en décembre ou au début de 2020 grâce à son médicament de migraine oral appelé Zydis. Les deux agissent en interagissant avec un récepteur situé dans l’une des principales voies de la douleur. Bien que le domaine soit, à juste titre, assez concurrentiel, des options de traitement plus efficaces avec moins d’effets secondaires seront les bienvenues pour les millions de personnes dans le monde qui souffrent de migraines.

Essais cliniques de phase 2 pour lesquels des résultats sont attendus

Le développeur de médicaments contre la fibrose kystique Proteostasis Therapeutics (PTI +0.00%) et la société de cancérologie Puma Biotechnology (PBYI +0.16%) prévoient de dévoiler des données issues de leurs essais à un stade intermédiaire respectifs. Une inscription plus rapide que prévu a conduit Proteostasis à avancer la publication des résultats de phase 2 à ce trimestre plutôt qu’à l’année prochaine. L’essai porte sur l’association de deux ou trois des médicaments de la société comme traitement pour des patients atteints de fibrose kystique présentant certaines mutations connues.

Le médicament principal de Puma, Nerlynx, a obtenu l’approbation de la FDA en 2017 comme traitement visant à prolonger la survie sans maladie des patientes atteintes d’un cancer du sein après une thérapie antérieure. Puma continue d’investir dans Nerlynx en menant des essais dans d’autres contextes oncologiques. Comme l’a souligné sa publication de résultats du troisième trimestre, des données provenant de l’essai de contrôle de phase 2 et de l’essai « basket » de phase 2 seront annoncées d’ici la fin de l’année. L’essai « basket » inclut des patients présentant une mutation génétique spécifique, indépendamment de l’emplacement du cancer, qu’il s’agisse du sein ou de l’estomac. Cela pourrait accroître la diversité des cancers contre lesquels Nerlynx pourrait être utilisé.

Résultats en phase précoce avec un potentiel de faire bouger le titre

Axée sur les maladies neurodégénératives Alector (ALEC 2.83%) et société de thérapie génique Rocket Pharmaceuticals (RCKT 10.02%) prévoient de dévoiler rapidement des résultats cliniques initiaux. Alector a présenté des données de phase 1 avec son médicament anticorps contre la maladie d’Alzheimer AL002 le 6 décembre, lors de la conférence Clinical Trials in Alzheimer’s Disease tenue à San Diego. De manière similaire, la publication des résultats du troisième trimestre de Rocket a mis en avant de nouvelles données d’ici la fin de l’année concernant sa thérapie génique RP-L102, reposant sur un nouveau procédé qui élimine la nécessité d’utiliser des médicaments cytotoxiques pour préconditionner les patients. L’indication initiale est l’anémie de Fanconi, une anémie génétique rare. Rocket prévoit en outre de communiquer des données RP-L201 chez deux patients atteints de la maladie rare, le déficit en leucocyte adhesion-I.

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La FDA approuvera-t-elle ces médicaments d’ici la fin de l’année ?

De nouvelles demandes de mise sur le marché de Allergan (AGN +0.00%), Amarin (AMRN 1.47%) et Intra-Cellular Therapies (ITCI +0.00%) restent empilées sur les bureaux des examinateurs de la FDA, avec des échéances vers la fin décembre. Récemment, la FDA a approuvé plusieurs médicaments, y compris des traitements contre la drépanocytose de Global Blood Therapeutics et Novartis, plusieurs mois avant leurs dates limites. Les actions d’Amarin et d’Intra-Cellular réagiront probablement plus positivement aux approbations que ne le fera Allergan, simplement parce qu’elle est plus petite : les approbations auront bien plus de poids pour les sociétés de plus petite taille.

Investir dans la biotech est semé de risques, et même des « résultats positifs » annoncés par les sociétés peuvent être considérés comme des échecs. La récompense du risque pourrait être spectaculaire, avec des variations marquées de valorisation susceptibles de booster votre portefeuille alors que 2019 touche à sa fin.