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Solid Biosciences Rapporte des Résultats Encourageants en Phase 1/2 pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne
Solid Biosciences (SLDB) a annoncé des données intermédiaires positives de son essai de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE pour SGT-003, une thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Les données ont montré une expression robuste de microdystrophine, une amélioration des biomarqueurs de l’intégrité musculaire, ainsi qu’une stabilisation ou une amélioration de la fonction cardiaque. La société a également conclu un accord avec la FDA pour son essai de phase 3 IMPACT DUCHENNE, avec un dépistage en cours et une première administration prévue au premier trimestre 2026.