Il s’agit d’un communiqué de presse payant. Contactez directement le distributeur du communiqué pour toute demande.

Ultragenyx annonce ses résultats financiers du quatrième trimestre et de l’année complète 2025 ainsi qu’une mise à jour de la société

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ven, 13 février 2026 à 6:01 AM GMT+9 8 min de lecture

Dans cet article :

RARE

-1,59%

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Chiffre d’affaires total de 673 millions de dollars en 2025,
Recettes de Crysvita® de 481 millions de dollars et de Dojolvi® de 96 millions de dollars

Le chiffre d’affaires total pour 2026, provenant des produits actuels, devrait se situer entre 730 et 760 millions de dollars

Le plan de restructuration stratégique a été lancé pour réduire et concentrer considérablement les dépenses et les effectifs, tout en réaffirmant la voie vers la rentabilité en 2027

Les catalyseurs de 2026 incluent deux approbations potentielles et des données clés de l’étude pivot Phase 3 GTX-102 Aspire pour le syndrome d’Angelman

NOVATO, Californie, 12 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de thérapies innovantes pour des maladies génétiques rares et ultra-rares graves, a aujourd’hui publié ses résultats financiers pour le trimestre et l’année se terminant le 31 décembre 2025.

« L’année à venir marque un tournant important pour la société, alors que nous approchons de deux lancements de produits potentiels et d’une lecture de données pivot qui, ensemble, pourraient considérablement accélérer notre trajectoire de revenus commerciaux », a déclaré Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., directeur général et président d’Ultragenyx. « Nous mettons en œuvre un plan de restructuration stratégique pour réduire nos dépenses opérationnelles et aligner nos ressources sur nos opportunités à fort impact, tout en menant l’avenir des maladies rares avec plusieurs traitements jamais vus auparavant. »

Tableaux de données financières sélectionnées du quatrième trimestre 2025 et résultats financiers

Revenus (en millions de dollars), (non audité)

Revenus
Ultragenyx a déclaré un chiffre d’affaires total de 207 millions de dollars pour le quatrième trimestre 2025, en hausse de 25 % par rapport à la même période en 2024. Les recettes de Crysvita au quatrième trimestre 2025 s’élèvent à 145 millions de dollars, comprenant des ventes de produits de 40 millions de dollars en Amérique latine et Turquie. Les recettes de Dojolvi pour ce trimestre étaient de 32 millions de dollars. Les recettes d’Evkeeza s’élèvent à 17 millions de dollars pour le même trimestre.

Suite de l'article  

Le chiffre d’affaires total pour l’année se terminant le 31 décembre 2025 s’élève à 673 millions de dollars, en hausse de 20 % par rapport à l’année précédente. Le chiffre d’affaires annuel 2025 de Crysvita s’élève à 481 millions de dollars, en croissance de 17 % par rapport à l’année précédente. Cela inclut des ventes de 177 millions de dollars en Amérique latine et Turquie, soit une croissance de 31 % par rapport à l’année précédente. Les recettes de Dojolvi en 2025 étaient de 96 millions de dollars, en hausse de 9 %. Les recettes d’Evkeeza en 2025 ont atteint 59 millions de dollars, en augmentation de 84 %, la demande continuant de croître suite aux lancements dans les territoires de la société en dehors des États-Unis.

Données financières sélectionnées (en millions de dollars, sauf montants par action), (non audité)

Charges d’exploitation

Les dépenses d’exploitation totales pour le quatrième trimestre 2025 s’élèvent à 321 millions de dollars. Pour l’année se terminant le 31 décembre 2025, elles atteignent 1,2 milliard de dollars, incluant 153 millions de dollars de rémunération en actions non monétaire.

Perte nette

La perte nette pour le quatrième trimestre 2025 s’élève à 129 millions de dollars, soit 1,29 dollar par action de base et diluée, comparée à une perte nette de 133 millions de dollars, soit 1,39 dollar par action, pour le quatrième trimestre 2024. La perte nette pour l’année se terminant le 31 décembre 2025 est de 575 millions de dollars, soit 5,83 dollars par action de base et diluée, contre 569 millions de dollars, soit 6,29 dollars par action, pour l’année précédente.

Solde de trésorerie et flux de trésorerie net utilisé dans les opérations

La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les valeurs mobilières étaient de 737 millions de dollars au 31 décembre 2025. Sur le trimestre terminé le 31 décembre 2025, le flux de trésorerie net utilisé dans les opérations était de 100 millions de dollars, et pour l’année, de 466 millions de dollars.

Orientation financière et plan de restructuration stratégique

Projection de revenus pour 2026

Revenus totaux, hors revenus potentiels issus de nouveaux lancements de produits, compris entre 730 et 760 millions de dollars, soit une augmentation de 8 à 13 % par rapport à 2025

Recettes de Crysvita comprises entre 500 et 520 millions de dollars, reflétant une demande mondiale croissante, partiellement compensée par le calendrier des commandes prévu au Brésil

Recettes de Dojolvi comprises entre 100 et 110 millions de dollars  

Plan de restructuration stratégique et voie vers la rentabilité en 2027

Ultragenyx a lancé un plan de restructuration stratégique visant à réduire ses effectifs et ses dépenses, et à concentrer ses ressources sur ses principaux leviers de valeur. La réduction significative et la réinvestissement partiel des dépenses, ainsi que la croissance prévue des revenus issus des lancements actuels et futurs, visent à maintenir la société sur la voie de la rentabilité en 2027.

Dans le cadre de ce plan, la société a annoncé une réduction de 10 % de ses effectifs, impactant environ 130 employés.

Selon l’évolution de l’entreprise et les réductions liées au plan de restructuration :

En 2026, les dépenses combinées de R&D et SG&A devraient rester stables ou diminuer légèrement par rapport à 2025. Cela inclut l’impact des réductions de dépenses et environ 50 millions de dollars pour les indemnités de départ, la fabrication et autres charges de restructuration non récurrentes.

En 2027, les dépenses de R&D devraient diminuer de 38 % par rapport à 2025, soit environ 280 millions de dollars, grâce à l’achèvement de plusieurs études de phase 3 et à la réduction des efforts de recherche précoce. Les dépenses de SG&A devraient augmenter pour soutenir les nouveaux lancements et les produits déjà approuvés. Au total, les dépenses combinées de R&D et SG&A en 2027 devraient diminuer d’au moins 15 % par rapport à 2025.  

Catalyseurs cliniques et réglementaires pour 2026

**DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), thérapie génique AAV8 pour la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa) :** La soumission de la demande de licence biologiques (BLA) a été complétée en décembre 2025, avec une date d’action PDUFA anticipée au troisième trimestre 2026.  

**UX111 (rebisufligene etisparvovec), thérapie génique AAV9 pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) :** La BLA a été resoumise en janvier 2026 avec des données à long terme substantielles, récemment présentées lors du WORLD_Symposium_ 2026, sur plusieurs mesures de bénéfice neurologique pour soutenir une étape clinique intermédiaire pour approbation accélérée, renforcée par des biomarqueurs comme l’heparane sulfate dans le LCR, conformément à l’accord avec la FDA lors de la dernière revue clinique.  
Plus tôt aujourd’hui, la société a reçu une lettre de réponse incomplète (IRL) concernant sa BLA resoumise. L’IRL demande des documents de soutien supplémentaires liés aux réponses CMC du CRL, que la société fournira lors d’une nouvelle soumission.  

**GTX-102 (apazunersen), oligonucleotide antisens (ASO) pour le traitement du syndrome d'Angelman (AS) :** Les données de l’étude pivot de phase 3 _Aspire_, entièrement recrutée, chez des patients avec un diagnostic génétique confirmé de délétion UBE3A, sont attendues dans la seconde moitié de 2026. L’enrôlement dans l’étude de phase 2/3 _Aurora_ est également en cours chez d’autres génotypes et âges, avec le premier patient dosé en octobre 2025.  

**UX701 (rivunatpagene miziparvovec), thérapie génique AAV9 pour la maladie de Wilson :** L’enrôlement est terminé pour la quatrième cohorte de l’étude _Cyprus2+_, en phase de recherche de dose. Les données de cette étape sont attendues en 2026.  

Informations sur la conférence téléphonique et le webcast

Ultragenyx organisera une conférence téléphonique aujourd’hui, jeudi 12 février 2026, à 14h PT / 17h HE pour discuter des résultats financiers du quatrième trimestre et de l’année 2025, ainsi que pour fournir une mise à jour de la société. La webdiffusion en direct et en replay sera accessible via le site web de la société. La rediffusion sera disponible pendant trois mois.

À propos d’Ultragenyx

Ultragenyx est une société biopharmaceutique engagée à apporter des thérapies innovantes aux patients atteints de maladies génétiques rares et ultra-rares graves. La société a constitué un portefeuille diversifié de médicaments approuvés et de candidats-médicaments visant à traiter des maladies avec un besoin médical non satisfait élevé et une biologie claire, pour lesquelles il n’existe généralement pas de thérapies approuvées traitant la maladie sous-jacente.

L’équipe de direction, expérimentée dans le développement et la commercialisation de traitements pour maladies rares, mène la stratégie d’Ultragenyx, basée sur un développement rapide et économique, avec pour objectif de fournir des thérapies sûres et efficaces aux patients dans les plus brefs délais.

Pour plus d’informations sur Ultragenyx, veuillez consulter le site web de la société : www.ultragenyx.com.

Déclarations prospectives et utilisation des médias numériques

_Sauf pour les informations historiques contenues ici, les éléments présentés dans ce communiqué, y compris les déclarations concernant les attentes et projections d’Ultragenyx concernant ses résultats opérationnels futurs et sa performance financière, notamment ses attentes de rentabilité en 2027, les réductions de coûts ou de dépenses anticipées, y compris les bénéfices et économies attendus du plan de restructuration stratégique, le calendrier, la progression et les plans de ses programmes et études cliniques, ses interactions réglementaires futures, les composants et le calendrier des soumissions réglementaires, la capacité de la société à fournir la documentation demandée et à répondre aux commentaires du CRL pour UX111 à la satisfaction de la FDA, le calendrier d’examen par la FDA de ses soumissions BLA, le calendrier et le résultat de toute inspection FDA relative à UX111 ou d’autres candidats-médicaments, le calendrier des interactions réglementaires futures concernant ses candidats-médicaments cliniques, relèvent de déclarations prospectives au sens des dispositions de “safe harbor” du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations comportent des risques et incertitudes importants pouvant entraîner des écarts significatifs entre les résultats réels de la société, le succès commercial de ses produits et candidats-médicaments, la collaboration continue avec des tiers, ses résultats futurs, ses performances ou ses réalisations, et ceux exprimés ou implicites dans ces déclarations. Parmi ces risques et incertitudes figurent notamment, sans s’y limiter, l’incertitude du développement clinique, la longueur et l’imprévisibilité du processus d’obtention des approbations réglementaires, les risques liés aux effets secondaires graves ou indésirables de nos candidats-médicaments, la capacité de la société à atteindre ses objectifs de développement dans les délais prévus, la dépendance à l’égard de partenaires tiers pour certaines activités, notre expérience limitée en matière de génération de revenus par la vente de produits, les risques liés aux poursuites pour responsabilité du produit, notre dépendance à Kyowa Kirin pour la commercialisation de Crysvita dans certains marchés majeurs, y compris aux États-Unis et au Canada, ainsi que pour notre approvisionnement commercial en Crysvita dans ces marchés, les fluctuations dans les modes d’achat ou de distribution par les distributeurs et pharmacies spécialisées, la taille potentiellement inférieure aux attentes du marché pour nos produits et candidats-médicaments, les risques liés à la fabrication, notre capacité à gérer avec succès l’expansion de notre société, les retards ou coûts imprévus liés au plan de restructuration stratégique, la concurrence d’autres thérapies ou produits, la surveillance réglementaire de nos produits et candidats-médicaments, notre expérience limitée en gestion de nos propres installations de fabrication, l’acceptation par le marché de nos produits, l’incertitude concernant la couverture d’assurance et le remboursement, ainsi que d’autres facteurs pouvant affecter la suffisance de nos liquidités, de nos équivalents de trésorerie et de nos investissements à court terme pour financer nos opérations, nos résultats opérationnels futurs et notre performance financière, le calendrier des activités d’essais cliniques et la publication de leurs résultats, ainsi que la disponibilité ou le potentiel commercial de nos produits et candidats-médicaments. Ultragenyx ne s’engage pas à mettre à jour ou à réviser ces déclarations prospectives. _

Pour une description plus détaillée des risques et incertitudes pouvant entraîner un écart entre les résultats réels et ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que des risques liés à l’activité d’Ultragenyx en général, voir le rapport trimestriel de Ultragenyx sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 5 novembre 2025, ainsi que ses rapports périodiques ultérieurs.

En plus de ses dépôts auprès de la SEC, ses communiqués de presse et ses conférences publiques, Ultragenyx utilise son site web dédié aux relations investisseurs et ses réseaux sociaux pour publier des informations importantes sur la société, y compris celles pouvant être considérées comme matérielles pour les investisseurs, et pour respecter ses obligations de divulgation conformément au règlement FD. Les informations financières et autres concernant Ultragenyx sont régulièrement publiées et accessibles sur le site web des relations investisseurs de la société () et sur LinkedIn ().

| Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | | | | | | | | | | | | | | | | | | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | — | | | Données financières sélectionnées du compte de résultat | | | | | | | | | | | | | | | | | | (en millions, sauf montants par action) | | | | | | | | | | | | | | | | | | (non audité) | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Trimestre terminé le 31 décembre | | | | | | Année terminée le 31 décembre | | | | | | | | | 2025 | | | 2024 | | | 2025 | | | 2024 | | | Données du compte de résultat : | | | | | | | | | | | | | | | | | | Revenus : | | | | | | | | | | | | | | | | | | Ventes de produits | $ | 102 | | | $ | 72 | | | $ | 369 | | | $ | 285 | | | | Redevances | | 105 | | | $ | 93 | | | | 304 | | | | 275 | | | | Revenus totaux | | 207 | | | | 165 | | | | 673 | | | | 560 | | | | Dépenses d’exploitation : | | | | | | | | | | | | | | | | | | Coût des ventes | | 29 | | | | 17 | | | | 109 | | | | 77 | | | | Recherche et développement | | 203 | | | | 188 | | | | 750 | | | | 698 | | | | Ventes, administration générale | | 89 | | | | 82 | | | | 349 | | | | 321 | | | | Total des dépenses d’exploitation | | 321 | | | | 287 | | | | 1 208 | | | | 1 096 | | | | Perte d’exploitation | | (114 | ) | | | (122 | ) | | | (535 | ) | | | (536 | ) | | | Intérêts non monétaires sur dettes pour ventes futures | | | | | | | | | | | | | | | | | | Redevances | | (19 | ) | | | (15 | ) | | | (62 | ) | | | (63 | ) | | | Autres revenus, net | | 5 | | | | 4 | | | | 26 | | | | 32 | | | | Perte avant impôts | | (128 | ) | | | (133 | ) | | | (571 | ) | | | (567 | ) | | | Provision pour impôts | | (1 | ) | | | — | | | | (4 | ) | | | (2 | ) | | | Perte nette | $ | (129 | ) | | $ | (133 | ) | | $ | (575 | ) | | $ | (569 | ) | | | Perte nette par action, de base et diluée | $ | (1,29 | ) | | $ | (1,39 | ) | | $ | (5,83 | ) | | $ | (6,29 | ) | | | Nombre d’actions utilisé pour le calcul de la perte nette par action, de base et diluée | | 99,9 | | | | 95,7 | | | | 98,6 | | | | 90,5 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |

**
Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
**
Investisseurs
Joshua Higa
ir@ultragenyx.com

Médias
Jess Rowlands
media@ultragenyx.com

Mentions légales et Politique de confidentialité

Tableau de bord de la confidentialité

Plus d’infos