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BridgeBio annonce des résultats positifs de la phase 3 pour l’infgratinib oral avec les premières améliorations statistiquement significatives de la proportion corporelle chez les personnes atteintes d’achondroplasie

BridgeBio Pharma, Inc.

Jeu, 12 février 2026 à 21h30 GMT+9 11 min de lecture

Dans cet article :

BBIO

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BridgeBio Pharma, Inc.

• PROPEL 3 a atteint avec succès l’objectif principal de changement par rapport à la ligne de base de la vitesse de croissance en hauteur (AHV) à la semaine 52 (p<0,0001)

• La variation de l’AHV par rapport à la ligne de base était supérieure à celle du placebo à la semaine 52, avec une différence moyenne de traitement par rapport au placebo de +2,10 cm/an ; la moyenne ajustée (LS mean) était de +1,74 cm/an

• Dans une analyse exploratoire pré-spécifiée de l’objectif secondaire clé, l’infgratinib oral a obtenu la première amélioration statistiquement significative de la proportion corporelle par rapport au placebo chez les enfants atteints d’achondroplasie, avec une différence moyenne ajustée de -0,05 (p<0,05) contre le placebo chez les enfants de moins de 8 ans (>50 % des participants)

• PROPEL 3 a atteint avec succès l’objectif secondaire clé de changement par rapport à la ligne de base du score Z en taille (population de référence pour l’achondroplasie) à la semaine 52 (p<0,0001), avec une augmentation moyenne ajustée de +0,41 écart-type (SD)

• L’infgratinib oral a été bien toléré, sans arrêts ni événements indésirables graves liés au médicament, 3 cas (4 %) d’hyperphosphatémie considérés comme bénins et transitoires, sans qu’aucun ne nécessite une réduction de dose ou un arrêt, et aucun événement indésirable associé à l’inhibition de FGFR1 ou 2 (par exemple, rétinien ou cornéen)

• Soumissions NDA et MAA prévues dans la seconde moitié de 2026 pour l’achondroplasie ; l’infgratinib oral est la seule option thérapeutique en développement pour l’achondroplasie à bénéficier de la désignation de traitement innovant par la FDA

• Compte tenu de la solidité de ces données, BridgeBio prévoit d’accélérer le développement de l’infgratinib oral dans l’hypochondroplasie, et recrute pour la phase d’observation préliminaire de l’essai de phase 3

PALO ALTO, Californie, 12 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq : BBIO) (« BridgeBio » ou « la Société »), une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments pour les conditions génétiques, a annoncé aujourd’hui des résultats positifs de l’étude de phase 3 PROPEL 3, l’étude pivot mondiale de l’infgratinib oral chez les enfants atteints d’achondroplasie. BridgeBio organisera une conférence téléphonique pour investisseurs le 12 février 2026 à 14h00 ET pour discuter de ces résultats.

“L’achondroplasie est une condition génétique causée par FGFR3 qui affecte plus que la stature, avec des conséquences sur la fonction physique et l’indépendance pouvant avoir un impact tout au long de la vie d’une personne”, a déclaré Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D. du Murdoch Children’s Research Institute à Melbourne, Australie, et investigateur principal mondial de PROPEL 3. “L’infgratinib est la première thérapie orale conçue pour cibler FGFR3 et traiter directement la cause sous-jacente de l’achondroplasie. Sur la gamme d’âge la plus large étudiée à ce jour, l’infgratinib oral a démontré l’amélioration la plus importante et la plus significative de la vitesse de croissance annuelle, ainsi que la première amélioration statistiquement significative de la proportion corporelle, chez les enfants de 3 à 8 ans, rapportée pour toute thérapie approuvée ou en développement pour cette condition. Ces résultats, de premier ordre, soulignent le potentiel transformateur de l’infgratinib pour traiter des aspects de l’achondroplasie au-delà de la taille linéaire, avec un produit administré par voie orale.”

Suite de l'article  

PROPEL 3 était une étude clinique mondiale, randomisée en ratio 2:1, en double aveugle, contrôlée par placebo, d’une durée d’un an, évaluant l’efficacité et la sécurité de l’infgratinib chez des enfants atteints d’achondroplasie âgés de 3 à moins de 18 ans avec des plaques de croissance ouvertes. Les résultats clés jusqu’à la semaine 52 incluent :

Objectif principal :

 

*    
    
    La variation par rapport à la ligne de base de la vitesse de croissance en hauteur annuelle (AHV) était supérieure à celle du placebo, avec une différence moyenne ajustée (LS mean) de +1,74 cm/an (p<0,0001) et une différence moyenne de traitement de +2,10 cm/an

Objectifs secondaires :

 

*    
    
    Conformément à l'objectif principal, l'AHV absolue à la semaine 52 a montré une amélioration significative avec l'infgratinib par rapport au placebo, avec le bras infgratinib atteignant la plus haute LS mean d'AHV absolue rapportée à ce jour dans un essai randomisé chez l'achondroplasie (5,96 cm/an contre 4,22 cm/an pour le placebo)
    
     
*    
    
    La variation par rapport à la ligne de base du score Z en taille (population de référence pour l'achondroplasie) était supérieure à celle du placebo, avec une différence moyenne ajustée de +0,32 SD (p<0,0001), la plus grande différence observée dans un essai randomisé chez l'achondroplasie ; la variation moyenne ajustée de la ligne de base sur le bras de traitement était de +0,41 SD, la plus grande amélioration observée dans un essai randomisé pour cette condition
    
     
*    
    
    Dans une analyse exploratoire pré-spécifiée (enfants de moins de 8 ans ; >50 % des participants) de l'objectif secondaire clé de changement par rapport à la ligne de base de la proportion corporelle haut/bas à la semaine 52, l'infgratinib oral est la première option thérapeutique à montrer une signification statistique contre le placebo dans un essai randomisé pour l'achondroplasie, avec une diminution moyenne ajustée de -0,05 par rapport au placebo (p<0,05)
    
     
    
    *    
        
        Dans la population globale, l'infgratinib a obtenu une diminution moyenne ajustée de -0,05, la plus grande réduction observée dans un bras de traitement lors d'un essai randomisé sur l'achondroplasie, avec une différence favorable de -0,02 par rapport au placebo à la semaine 52 (p=0,1849)

L'infgratinib a été bien toléré, avec :

*    
    
    Aucun arrêt lié au médicament

     
*    
    
    Aucun événement indésirable grave lié au médicament

     
*    
    
    3 cas (4 %) d'hyperphosphatémie, tous bénins, transitoires, asymptomatiques, ne nécessitant ni réduction de dose ni arrêt

     
*    
    
    Aucun événement indésirable associé à l'inhibition de FGFR1 ou 2 (par exemple, rétinien ou cornéen)
    
     
*    
    
    Aucun événement indésirable lié aux analogues CNP : hypotension symptomatique, réactions au site d'injection ou hypertrichose  

« Il existe encore un besoin important de options thérapeutiques efficaces, pratiques et moins invasives pour les enfants atteints d’achondroplasie », a déclaré Daniela Rogoff, M.D., directrice médicale de la dysplasie squelettique chez BridgeBio. « Les données de PROPEL 3 soutiennent le potentiel d’un médicament oral ciblant directement la suractivité de FGFR3 pour répondre à des besoins cliniques importants, tout en s’intégrant dans la vie quotidienne des familles recherchant une option non injectable. Ces résultats représentent une avancée significative pour ceux qui attendent une meilleure approche, et nous sommes impatients de faire progresser ce programme vers des soumissions mondiales. Nous remercions les participants à l’étude, leurs familles, les investigateurs et le personnel de l’étude qui nous ont fait confiance et nous ont accompagnés dans cette démarche. »

Sur la base de ces résultats, BridgeBio prévoit de rencontrer les autorités réglementaires pour discuter des plans de soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) et d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour l’infgratinib dans la seconde moitié de 2026 afin d’obtenir une approbation. La société prévoit également d’accélérer le développement de l’infgratinib pour l’hypochondroplasie, et recrute des participants pour la phase d’observation préliminaire de l’essai de phase 3. La société mène également un essai clinique en cours sur l’infgratinib chez les nouveau-nés de moins de 3 ans atteints d’achondroplasie dans l’essai PROPEL Infant & Toddler. L’infgratinib a reçu la désignation de traitement innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA pour l’achondroplasie, ainsi que la désignation de médicament orphelin (FDA & EMA), la désignation Fast Track et la désignation de maladie pédiatrique rare.

« L’annonce d’aujourd’hui marque une étape supplémentaire dans la recherche sur l’achondroplasie et, sous réserve de l’examen réglementaire, élargit les options de soins disponibles en incluant une option thérapeutique orale, offrant aux individus et aux familles un choix supplémentaire dans la prise en charge de leur santé », a déclaré Michael Hughes, président du comité de liaison de l’industrie biotechnologique chez Little People of America. « L’engagement de BridgeBio à dialoguer avec la communauté des personnes de petite taille et à apprendre de leur expérience reflète une volonté d’écouter leurs vécus et de prendre en compte leurs priorités diverses dans la recherche. Dans ce contexte, l’amélioration observée de la proportion corporelle après un an de traitement dans l’étude PROPEL 3 est un résultat que les individus et les familles ont jugé significatif, susceptible d’être pertinent pour la fonction physique, et qui continue d’être évalué pour en comprendre la portée plus large. »

Les informations sur l’essai PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) sont disponibles ici sur clinicaltrials.gov. Les informations sur ACCEL, l’étude d’observation préliminaire de la société pour l’infgratinib dans l’étude de phase 3 sur l’hypochondroplasie (NCT06410976), sont disponibles ici, et celles sur ACCEL 2/3, l’étude clinique de phase 2/3 de BridgeBio sur l’infgratinib dans l’hypochondroplasie (NCT06873035), sont disponibles ici. BridgeBio s’engage à explorer le potentiel de l’infgratinib sur les impacts médicaux et fonctionnels plus larges de l’achondroplasie, de l’hypochondroplasie et d’autres dysplasies squelettiques, qui présentent des besoins non satisfaits importants pour les familles.

Informations sur la webdiffusion
BridgeBio organisera une conférence téléphonique pour investisseurs et une webdiffusion simultanée pour discuter des résultats de l’étude de phase 3 PROPEL 3 de l’infgratinib chez les enfants atteints d’achondroplasie le 12 février 2026 à 14h00 ET. Un lien vers la webdiffusion sera accessible depuis la page du calendrier des événements du site web de BridgeBio à https://investor.bridgebio.com/… La rediffusion de la conférence et de la webdiffusion sera archivée sur le site de la société et sera disponible pendant au moins 30 jours après l’événement.

À propos de l’achondroplasie
L’achondroplasie est la cause la plus fréquente de stature courte disproportionnée, affectant environ 55 000 personnes aux États-Unis et dans l’Union européenne (UE), dont jusqu’à 10 000 enfants et adolescents avec des plaques de croissance ouvertes. Elle impacte la santé globale et la qualité de vie, entraînant des complications médicales telles que l’apnée obstructive du sommeil, la dysfonction de l’oreille moyenne, la cyphose et la sténose du canal rachidien. La condition est uniformément causée par une variante activatrice de FGFR3.

À propos de BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio a pour mission de développer des médicaments transformateurs pour les conditions génétiques. Des millions de personnes dans le monde vivant avec des conditions génétiques n’ont pas d’options de traitement, souvent parce que le développement de médicaments pour de petites populations de patients peut être difficile d’un point de vue commercial. Nous visons à combler le fossé entre les avancées de la science génétique et des médicaments significatifs pour les populations sous-desservies. Notre modèle décentralisé, basé sur un réseau de centres, est conçu pour la rapidité, la précision et l’évolutivité. Des équipes autonomes et responsabilisées se concentrent sur des conditions spécifiques, tandis qu’un centre central fournit les capacités cliniques, réglementaires et commerciales nécessaires pour mettre l’innovation sur le marché. Pour plus d’informations, visitez bridgebio.com et suivez-nous sur LinkedIn, X, Facebook, Instagram, YouTube et TikTok.

Déclarations prospectives de BridgeBio
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Les déclarations dans ce communiqué peuvent inclure des affirmations qui ne sont pas des faits historiques et qui sont considérées comme prospectives au sens de la Section 27A du Securities Act de 1933, telle que modifiée (Securities Act), et de la Section 21E du Securities Exchange Act de 1934, telle que modifiée (Exchange Act), généralement identifiées par des mots tels que « prévoit », « croit », « continue », « estime », « s’attend », « espère », « a l’intention », « peut », « prévoit », « projette », « reste », « cherche », « devrait », « va » et leurs variantes ou expressions similaires, ou la négation de ces termes ou autres termes comparables, destinés à identifier des déclarations prospectives, bien que toutes ne contiennent pas nécessairement ces mots. Nous entendons que ces déclarations prospectives soient couvertes par les dispositions de sécurité pour les déclarations prospectives contenues dans la Section 27A du Securities Act et la Section 21E de l’Exchange Act. Ces déclarations, y compris celles explicites ou implicites concernant les résultats de PROPEL 3, l’étude pivot de phase 3 mondiale de l’infgratinib oral chez les enfants atteints d’achondroplasie, l’efficacité, la sécurité et le potentiel clinique, thérapeutique et commercial de l’infgratinib oral, nos interactions prévues avec les autorités réglementaires, nos plans de soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) et d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour l’infgratinib auprès de la FDA et de l’EMA, dans la seconde moitié de 2026, nos plans d’accélérer le développement de l’infgratinib dans l’hypochondroplasie, la progression de nos essais cliniques en cours et prévus pour les groupes d’âge de nouveau-nés à moins de 3 ans dans l’achondroplasie dans l’essai PROPEL Infant & Toddler, les déclarations concernant les bénéfices cliniques potentiels de l’infgratinib oral pour les patients atteints d’achondroplasie dans les citations du Dr Savarirayan, du Dr Rogoff et de M. Hughes, et notre engagement à explorer le potentiel de l’infgratinib sur des impacts médicaux et fonctionnels plus larges de l’achondroplasie, de l’hypochondroplasie et d’autres conditions de dysplasie squelettique, reflètent nos opinions actuelles sur nos plans, intentions, attentes et stratégies, qui sont basées sur les informations actuellement disponibles et sur des hypothèses que nous avons formulées. Bien que nous croyions que nos plans, intentions, attentes et stratégies tels que reflétés ou suggérés par ces déclarations prospectives sont raisonnables, nous ne pouvons garantir que ces plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés. De plus, les résultats réels peuvent différer de manière significative de ceux décrits dans ces déclarations prospectives et seront influencés par de nombreux risques, incertitudes et hypothèses, notamment, mais sans s’y limiter, à la non-représentativité des données initiales et continues de nos études précliniques et cliniques, à la taille potentielle des populations de patients cibles que nos candidats-médicaments sont destinés à traiter, à la conception et au succès de nos essais cliniques en cours et prévus, aux difficultés d’enrôlement, aux événements indésirables pouvant survenir, aux soumissions réglementaires futures, aux approbations et ventes, malgré nos interactions en cours ou futures avec la FDA ou d’autres agences réglementaires pour discuter des voies potentielles d’enregistrement, à un désaccord de la FDA ou d’autres agences réglementaires avec nos stratégies d’approbation, à la suffisance des données soumises, à la réussite continue de nos collaborations, à notre capacité à obtenir des financements supplémentaires, à la volatilité potentielle de notre cours en bourse, aux impacts des événements macroéconomiques et géopolitiques actuels, y compris les hostilités en Ukraine, en Israël et dans la bande de Gaza, l’augmentation des taux d’inflation et la variation des taux d’intérêt, sur nos opérations et attentes globales, ainsi qu’aux risques énumérés dans la section Facteurs de Risque de notre dernier rapport annuel sur le formulaire 10-K, nos rapports trimestriels ultérieurs sur le formulaire 10-Q et nos autres dépôts auprès de la SEC. Sauf obligation légale, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives, que ce soit suite à de nouvelles informations, événements futurs ou autres.

Contact média de BridgeBio :
Bubba Murarka, Vice-président exécutif
contact@bridgebio.com  
(650)-789-8220

Contact investisseurs de BridgeBio :
Chinmay Shukla, Vice-président principal, Finances stratégiques
ir@bridgebio.com

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