BB-301 démontre des bénéfices thérapeutiques soutenus lors d'une évaluation clinique prolongée pour la dystrophie musculaire oculopharyngée

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) a révélé des données de suivi prolongé convaincantes issues de son essai de phase 1b/2a de BB-301, un candidat à la thérapie génique ciblant les symptômes de dysphagie associés à la dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD). Les résultats soulignent l’impact durable du traitement sur la fonction de déglutition et la qualité de vie des patients.

Durabilité prolongée confirmée dans la cohorte des patients principaux

Une évaluation emblématique de 24 mois du premier patient inscrit dans la Cohorte 1 révèle un bénéfice thérapeutique soutenu au-delà de la période de traitement initiale. Le patient a montré une amélioration progressive de la residue pharyngée post-avalement — un indicateur clé de difficulté de déglutition — couplée à une réduction mesurable de la charge globale des symptômes de dysphagie. Notamment, ces améliorations ont persisté et se sont même approfondies par rapport à l’état de référence avant traitement et au point de contrôle à 12 mois, validées par des évaluations objectives de déglutition par radiographie et des résultats rapportés par les patients sur le Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).

Taux de réponse robuste dans l’ensemble de la population de patients

S’appuyant sur cette étape unique, l’ensemble complet des données de la Cohorte 1 — comprenant quatre patients inscrits — a atteint le statut de réponse complète lors de l’évaluation statistique à 12 mois. Chaque participant a répondu aux critères d’efficacité prédéfinis par Benitec, qui exigent une amélioration démontrable dans au moins deux des cinq catégories d’évaluation standardisées de la déglutition. Cette classification cohérente des répondants dans toute la cohorte précoce suggère que BB-301 offre un bénéfice clinique reproductible plutôt que des cas isolés de réponse exceptionnelle.

De plus, une évaluation séparée du patient à l’intervalle de 12 mois a confirmé une activité modifiant la maladie puissante, renforçant le signal de durabilité évident dans la population plus large de la Cohorte 1.

Contexte du marché

L’activité boursière de BNTC le 9 janvier a reflété une pression modérée, clôturant à 11,84 $ par action, soit une baisse de 0,34 $ ou 2,79 % par rapport à la séance précédente.