Bước đột phá trong điều trị ung thư bàng quang: thử nghiệm giai đoạn 3 EV-304 của Astellas và Pfizer mang lại kết quả chưa từng có

Astellas Pharma Inc. và Pfizer Inc. đã công bố một bước tiến lớn trong chăm sóc ung thư, với dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 EV-304 tích cực (cũng được biết đến như KEYNOTE-B15) thể hiện tiềm năng điều trị đáng kể trong ung thư bàng quang xâm lấn cơ (MIBC). Nghiên cứu đánh giá một phương pháp kết hợp mới sử dụng PADCEV (enfortumab vedotin), một kháng thể-kháng độc conjugate hướng Nectin-4, kết hợp với Keytruda® (pembrolizumab), một chất ức chế PD-1.

Định nghĩa lại tiêu chuẩn điều trị xung quanh phẫu thuật

Điều làm cho thành tựu giai đoạn 3 EV-304 này đặc biệt đáng chú ý là việc đánh giá sự kết hợp này trong cả hai bối cảnh tiền phẫu (tiền phẫu thuật) và hậu phẫu (sau phẫu thuật)—một phương pháp toàn diện so sánh với tiêu chuẩn truyền thống dựa trên hóa trị cisplatin. Đánh giá hai giai đoạn này cung cấp bằng chứng rõ ràng hơn cho quyết định lâm sàng trong toàn bộ giai đoạn điều trị phẫu thuật.

Thành công về các tiêu chí chính và phụ

Nghiên cứu đã thành công trong việc đạt được mục tiêu chính bằng cách chứng minh những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và thống kê trong thời gian sống không xảy ra sự kiện (EFS). Ngoài ra, sự kết hợp này còn đạt được một tiêu chí phụ quan trọng, cho thấy sự nâng cao đáng kể trong thời gian sống tổng thể (OS)—một kết quả nhấn mạnh lợi ích lâm sàng thực sự thay vì chỉ các chỉ số trung gian.

Một phát hiện đặc biệt quan trọng xuất hiện trong tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mặt mô học (pCR), nơi các bệnh nhân nhận PADCEV cộng với Keytruda cho thấy lợi thế có ý nghĩa lâm sàng và thống kê so với những người chỉ nhận hóa trị tiền phẫu chuẩn. Chỉ số này gợi ý khả năng kiểm soát khối u tốt hơn ở mức độ mô học.

Lợi thế không dùng platinum

Có lẽ điều quan trọng nhất, kết quả giai đoạn 3 EV-304 xác lập PADCEV kết hợp với Keytruda là chế độ không dùng platinum đầu tiên và duy nhất đồng thời cải thiện cả thời gian sống không xảy ra sự kiện và thời gian sống tổng thể ở bệnh nhân đủ điều kiện dùng cisplatin với MIBC khi được sử dụng quanh phẫu thuật. Điều này loại bỏ nhu cầu sử dụng các phương pháp dựa trên cisplatin truyền thống trong khi vẫn duy trì hiệu quả vượt trội—một bước chuyển đổi ý nghĩa trong triết lý điều trị cho nhóm bệnh nhân này.

An toàn và hướng đi tiếp theo về quy định

Hồ sơ an toàn của sự kết hợp này vẫn phù hợp với các đặc điểm đã được ghi nhận trước đó, cho thấy hồ sơ dung nạp có thể quản lý được. Kết hợp với các phát hiện tích cực từ thử nghiệm EV-303 trước đó, kết quả giai đoạn 3 EV-304 định vị PADCEV cộng với Keytruda như một tiêu chuẩn mới không dùng platinum tiềm năng cho việc điều trị ung thư bàng quang giai đoạn sớm hơn.

Các kết quả thử nghiệm sẽ được trình bày tại các hội nghị y học sắp tới và chia sẻ với các cơ quan quản lý toàn cầu để hỗ trợ các đơn xin phê duyệt trong tương lai, có thể định hình lại thực hành lâm sàng trong điều trị ung thư bàng quang.