La thérapie génique de Sangamo pour la maladie de Fabry franchit une étape majeure de la FDA avec la soumission progressive du BLA

Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) a obtenu une approbation réglementaire importante de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, qui a accepté un processus de soumission progressive pour sa demande de licence biologique (BLA) évaluant l’isaralgagene civaparvovec — une thérapie génique expérimentale ciblant la maladie de Fabry chez l’adulte.

Comprendre la maladie et l’approche thérapeutique

La maladie de Fabry représente un trouble rare de stockage lysosomal déclenché par des mutations génétiques affectant l’enzyme alpha-galactosidase (GLA). Cette carence entraîne des dommages progressifs à plusieurs systèmes d’organes — reins, cœur, système nerveux, yeux, peau et tractus gastro-intestinal. Les options thérapeutiques actuelles se concentrent sur la gestion des symptômes plutôt que sur la correction de la cause génétique sous-jacente.

L’isaralgagene civaparvovec de Sangamo adopte une approche fondamentalement différente. Le candidat à la thérapie génique est conçu pour offrir une intervention unique qui traite directement la physiopathologie de la maladie. Plutôt que de gérer les symptômes de manière continue, la thérapie vise à fournir des bénéfices durables à plusieurs organes affectés simultanément — un avantage significatif par rapport aux standards actuels de soins.

Preuves cliniques soutenant le processus d’approbation

L’étude de phase 1/2 STAAR de la société a produit des données convaincantes justifiant la voie d’examen accéléré de la FDA. Plus particulièrement, l’étude a démontré une pente positive de la vitesse de filtration glomérulaire estimée (eGFR) à 52 semaines lors de l’évaluation, sur l’ensemble de la cohorte de patients traités. La FDA a déterminé que ce critère servira de mesure principale de l’efficacité pour l’évaluation de l’approbation.

Les bénéfices cliniques multi-organes observés dans les données d’essai soulignent le potentiel de cette approche à administration unique pour changer fondamentalement les paradigmes de traitement des patients atteints de la maladie de Fabry.

Désignations réglementaires et calendrier

Le candidat thérapeutique a accumulé un momentum réglementaire substantiel. L’isaralgagene civaparvovec détient des désignations de médicament orphelin, de voie rapide (Fast Track) et de RMAT (Thérapie Avancée en Médecine Régénérative) de la FDA. Au niveau international, il a obtenu le statut de médicament orphelin et l’éligibilité PRIME de l’Agence européenne des médicaments, ainsi que la reconnaissance du chemin d’accès à l’innovation (Innovative Licensing and Access Pathway) de l’autorité réglementaire du Royaume-Uni.

Sangamo prévoit de commencer les soumissions progressives de la BLA à partir du quatrième trimestre 2025, en utilisant la voie d’approbation accélérée de la FDA pour accélérer l’accès au marché de cette thérapie potentiellement transformative.