デナリCEOの「最も誇らしい瞬間」が到来、希少疾患治療薬の発売へ

Denali TherapeuticsのCEO、ライアン・ワッツは、ハンター症候群の薬であるアブレヤのFDA承認を、「人生で最も偉大なプロフェッショナルな瞬間」と表現し、血液脳関門に関する20年にわたる研究の集大成としています。2026年3月25日の承認は、激しい道のりの末に得られたもので、「事務的な誤り」により3か月の遅れが生じましたが、脳に薬を届けるためのデナリのTransportVehicle技術の正当性を証明しています。ワッツは、この成功を活用して、他の希少疾患や一般的な神経疾患の治療法を開発し、デナリを独立した商業バイオテクノロジー企業に育て上げることを目指しています。

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