だから、こういうことだ。CRISPRは2023年に市場に登場したノーベル賞受賞の画期的な薬、Casgevyで有名になった。これは鎌状赤血球症や輸血依存性βサラセミアを治療するもので、革命的なものだ、間違いなく。しかし、面白いのはここからだ - Casgevyは現時点でCRISPRの唯一の収益源にほかならない。これが全体の収益ストーリーだ。

なぜ人々がこれに興奮するのか理解できる。遺伝子編集療法は本当に病気の治療方法を変える可能性がある。その潜在性は確かに大きい。でも、Casgevyの商業的現実は？複雑だ。アメリカでは1回の治療に220万ドルかかり、専門の治療センターが必要で、複雑な細胞採取と改変のプロセスを伴う。保険会社は当然慎重になる。だから、革命的であるにもかかわらず、収益はほとんどなく、CRISPRは引き続き赤字を出し続けている。

一方、Vertex Pharmaceuticalsもある。多くの人は彼らを純粋な遺伝子編集企業とは考えないが、それこそが彼らの面白さだ。VertexはCasgevyでCRISPRと提携しているが、それは彼らのポートフォリオのほんの一部にすぎない。実際に安定した利益と収益を生み出している製品ラインナップが複数ある。Casgevyはほぼおまけのようなものだ。

この違いは重要だ。もしあなたがボラティリティに神経質なタイプなら、CRISPRは確実にあなたを傷つけるだろう。彼らのパイプラインには可能性がある - LDLコレステロールやリポ蛋白(a)のCTX310は、臨床試験をクリアすれば本当に変革的になり得る。しかし、その候補がつまずけば、株価は大きく下落する。すべてか無かの勝負だ。

一方、Vertexは全く異なる存在だ。確かにCRISPRほどの大きな夢は持っていないが、その分、 setbacksを吸収できる安定性がある。数年以内に承認を見込める中・後期段階の候補も複数ある。遺伝子編集へのエクスポージャーを持ちながらも、すべてをその一つのバスケットに賭ける必要はない。

これが本当の洞察だ。遺伝子編集はまだ初期段階で、採用と償還の仕組みも模索中だ。すべてがうまくいけば、CRISPRは爆発的に成長するかもしれない。でも、Vertexは今のビジネスを維持しながら、遺伝子編集のブレークスルーにエクスポージャーを持つことができる。多くの投資家にとって、それがより賢明な選択だろう。

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