サノフィのリルザブリチニブ（ブランド名：Wayrilz）は、米国のFDAからブレークスルー治療薬の指定を受け、日本では温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の治療において孤児薬の指定を受けました。これらの指定は、希少な自己免疫疾患であるwAIHAに対する治療の緊急の未充足ニーズを示しており、進行中のLUMINA 2第2b相試験の臨床データによって裏付けられています。リルザブリチニブは経口BTK阻害剤であり、すでにいくつかの地域で免疫性血小板減少症（ITP）の治療薬として承認されており、他の希少な免疫媒介疾患の治療も検討されています。
プレスリリース：サノフィの rilzabrutinib が米国でブレークスルー治療薬に指定され、日本では孤児薬に認定 温式自己免疫性溶血性貧血の治療薬として
サノフィのリルザブリチニブ（ブランド名：Wayrilz）は、米国のFDAからブレークスルー治療薬の指定を受け、日本では温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の治療において孤児薬の指定を受けました。これらの指定は、希少な自己免疫疾患であるwAIHAに対する治療の緊急の未充足ニーズを示しており、進行中のLUMINA 2第2b相試験の臨床データによって裏付けられています。リルザブリチニブは経口BTK阻害剤であり、すでにいくつかの地域で免疫性血小板減少症（ITP）の治療薬として承認されており、他の希少な免疫媒介疾患の治療も検討されています。