CERo: FDA Memberikan Penunjukan Jalur Cepat kepada CER-1236

FDA baru saja memberikan kemenangan signifikan kepada CERo Therapeutics (CERO) dengan memberikan Penunjukan Jalur Cepat untuk senyawa investigasi utama mereka, CER-1236, yang menargetkan Leukemia Mieloid Akut. Ini merupakan tambahan dari Penunjukan Obat Yatim yang sudah ada untuk senyawa tersebut, yang berpotensi mempercepat jalannya ke pasar.

Saya telah mengamati perkembangan ini dengan seksama, dan perlu dicatat bahwa CERo saat ini sedang melakukan studi fase 1/1b terbuka multi-pusat pertama pada manusia. Mereka mengevaluasi tidak hanya keamanan tetapi juga efikasi awal di beberapa populasi pasien: mereka yang menderita leukemia mieloid akut yang kambuh/refrakter, pasien dalam remisi dengan penyakit sisa yang terukur, dan pasien baru didiagnosis dengan MDS/AML yang bermutasi TP53 atau AML.

Meskipun berita ini telah mengirimkan gelombang di kalangan investasi biotek, saya dengan hati-hati optimis. Penunjukan Fast Track tentu saja memotong birokrasi regulasi, tetapi kami telah melihat pengobatan leukemia yang menjanjikan terhambat dalam uji coba tahap akhir sebelumnya. Saham perusahaan kemungkinan akan mengalami volatilitas seiring dengan hasil klinis yang masuk sedikit demi sedikit dalam beberapa bulan mendatang.

Pertanyaan sebenarnya adalah apakah mekanisme aksi CER-1236 akan diterjemahkan menjadi manfaat kelangsungan hidup yang berarti bagi pasien dengan bentuk leukemia agresif ini, terutama mereka yang memiliki mutasi TP53 yang terkenal resisten terhadap pengobatan. Dukungan regulasi menjanjikan, tetapi hasil klinis pada akhirnya akan menentukan apakah ini menjadi terobosan atau hanya catatan kaki lainnya dalam penelitian kanker.