Je viens de voir que l'action de BridgeBio (BBIO) connaît une journée solide après la publication de leurs données d'essai sur l'achondroplasie. Les résultats de PROPEL 3 semblent assez solides pour l'infgratininib - les enfants sous médicament ont montré environ 1,74 cm de croissance supplémentaire par an par rapport au placebo, ce qui est honnêtement le genre d'amélioration que l'on souhaite voir dans le traitement du nanisme. Ils parlent de déposer une demande auprès de la FDA dans la seconde moitié de cette année.

Ce qui est intéressant, c'est le timing ici. Ascendis a son propre médicament en cours de développement et a déjà atteint la date cible d'action PDUFA en février, donc cela est déjà en marche. BioMarin a obtenu l'approbation de Voxzogo il y a plusieurs années, donc la pression concurrentielle est réelle. Mais si les données de BridgeBio tiennent, ils pourraient avoir une option significative dans ce domaine.

L'action a augmenté de presque 7 % et tourne autour de $78 right en ce moment, très proche de ce sommet annuel de 84,94 $. Le vrai test sera ce que pensent les régulateurs lorsqu'ils examineront la NDA. Le processus de date cible PDUFA prend généralement quelques mois, donc nous regardons probablement fin 2026 ou début 2027 pour une décision si tout se passe bien. La tolérance semblait également bonne - pas de problèmes graves liés au médicament dans l'essai, ce qui est toujours un plus pour les traitements des maladies rares.