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Le pari majeur de Sarepta sur les actifs siRNA d'Arrowhead donne des premiers résultats
Sarepta Therapeutics a publié des données cliniques initiales pour deux candidats siRNA, SRP-1001 pour FSHD1 et SRP-1003 pour DM1, acquis auprès d’Arrowhead Pharmaceuticals. Les données des essais de phase 1/2 à dose unique suggèrent que la technologie délivre efficacement le construit dans le muscle et a montré une suppression prometteuse des gènes cibles. Ces premiers résultats sont critiques pour Sarepta, car les analystes considèrent que les programmes siRNA sont vitaux pour l’avenir de l’entreprise face aux défis de son activité principale.