Le cours de Rocket Pharmaceuticals a augmenté suite à l'approbation de la thérapie génique par la FDA

Investing.com – Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) a vu son action augmenter de 6 % vendredi, après que la Food and Drug Administration américaine a accéléré l’approbation du traitement génique KRESLADI de la société pour les patients pédiatriques atteints de déficit en adhésion leucocytaire de type I sévère.

KRESLADI est un traitement génique basé sur des cellules souches hématopoïétiques autologues, destiné à traiter les patients pédiatriques atteints de LAD-I sévère en raison de variations bialléliques du gène ITGB2, et ces patients ne peuvent pas obtenir de donneurs de cellules souches hématopoïétiques allogéniques avec un antigène leucocytaire humain correspondant. Cette approbation marque la première approbation par la FDA d’un traitement génique pour le traitement des enfants atteints de LAD-I sévère.

Cette approbation accélérée est basée sur l’augmentation de l’expression de surface des neutrophiles CD18 et CD11a. La confirmation des bénéfices cliniques dépendra des études cliniques en cours et des données de suivi à long terme après commercialisation.

Le LAD-I sévère est une maladie immunitaire héréditaire pédiatrique extrêmement rare et potentiellement mortelle, causée par une mutation du gène ITGB2. Cette maladie se caractérise par des infections répétées, et sans traitement, le taux de mortalité précoce chez les enfants est très élevé. Aux États-Unis, l’incidence du LAD-I est estimée à environ un cas pour 100 000 à 200 000 naissances vivantes, dont environ deux tiers des patients sont classés comme sévères.

Avec cette approbation, la FDA a accordé à Rocket Pharmaceuticals un certificat de priorité pour les maladies pédiatriques rares. La société a déclaré qu’elle prévoyait d’évaluer des options stratégiques pour monétiser ce certificat, afin d’accroître sa flexibilité financière et de maximiser la valeur pour les actionnaires.

Le PDG de Rocket Pharmaceuticals, Gaurav Shah, a déclaré : “L’approbation de KRESLADI est une étape importante pour la communauté des patients atteints de LAD-I sévère.”

Une partie de la recherche soutenant le développement de KRESLADI a été financée par l’Institut californien de recherche en médecine régénérative.

Article traduit avec l’aide de l’intelligence artificielle. Pour plus d’informations, veuillez consulter nos conditions d’utilisation.