Rocket Pharmaceuticals (RCKT) L'action grimpe suite à une victoire historique à la FDA dans le domaine de la thérapie génique

TLDR

• La FDA a accordé une approbation accélérée pour KRESLADI, la thérapie génique de Rocket Pharmaceuticals pour la déficience d’adhésion leucocytaire sévère-I (LAD-I) chez les enfants.
• L’action RCKT a grimpé jusqu’à 9 % lors des échanges avant l’ouverture et s’est stabilisée autour de 6 % plus haut vendredi.
• KRESLADI est la première thérapie génique approuvée par la FDA pour la LAD-I sévère, une condition immunitaire rare et potentiellement mortelle chez les enfants.
• La FDA a également décerné à Rocket un bon de priorité d’examen pour les maladies pédiatriques rares, que l’entreprise prévoit de monétiser.
• L’approbation est intervenue après une nouvelle soumission suite à un rejet de la FDA en juin 2024 qui demandait plus de données.

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La FDA a approuvé la thérapie génique KRESLADI de Rocket Pharmaceuticals vendredi, faisant grimper RCKT jusqu’à 9 % lors des échanges avant l’ouverture avant de se stabiliser autour de 6 % plus haut à l’ouverture.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

L’approbation a été accélérée, ce qui signifie qu’elle a été accordée sur la base de preuves préliminaires — en particulier une augmentation de l’expression de surface des neutrophiles CD18 et CD11a. La confirmation complète du bénéfice clinique dépendra des données à long terme d’une étude en cours et d’un registre post-commercialisation.

#NOUVELLES : Rocket Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui l’approbation par la FDA des États-Unis de la première #ThérapieGénique pour les patients pédiatriques atteints de déficience d’adhésion leucocytaire sévère-I (LAD-I).

Plus : pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 mars 2026

KRESLADI, également connu sous le nom de marnetegragene autotemce, est une thérapie génique basée sur des cellules souches hématopoïétiques autologues. Il est approuvé pour les patients pédiatriques atteints de LAD-I sévère causée par des variants bialléliques dans le gène ITGB2 qui n’ont pas de donneur de cellules souches apparenté compatible HLA disponible.

La LAD-I est une immunodéficience génétique ultra-rare. Elle provoque des infections récurrentes et entraîne une mortalité infantile précoce élevée sans traitement. Aux États-Unis, l’incidence est estimée à environ un cas sur 100 000 à un cas sur 200 000 naissances vivantes, avec environ deux tiers de ces cas classés comme sévères.

KRESLADI est désormais la première thérapie génique approuvée par la FDA pour cette condition.

L’approbation n’est pas venue sans un chemin semé d’embûches. La FDA a rejeté la demande de licence biologique en juin 2024, demandant à Rocket de soumettre des données supplémentaires avant de pouvoir finaliser son examen.

Rocket a soumis à nouveau la BLA, et la FDA l’a acceptée en octobre 2024, fixant le 28 mars 2026 comme date d’action cible — une date limite que l’agence a respectée.

Le bon de maladie pédiatrique rare ajoute un avantage financier

Avec l’approbation, la FDA a accordé à Rocket un bon de priorité d’examen pour les maladies pédiatriques rares. Ces bons peuvent être vendus à d’autres entreprises pharmaceutiques pour des centaines de millions de dollars et sont considérés comme un bonus financier significatif en plus de l’approbation elle-même.

Rocket a déclaré qu’elle prévoit d’évaluer les options pour monétiser le bon afin d’accroître sa flexibilité financière.

“L’approbation de KRESLADI représente une étape importante pour la communauté atteinte de LAD-I sévère,” a déclaré le PDG Gaurav Shah.

Contexte sur la recherche

La recherche soutenant le développement de KRESLADI a été financée en partie par l’Institut californien de médecine régénérative. Le médicament cible le gène ITGB2, qui code une protéine essentielle pour que les globules blancs combattent les infections.

La biotechnologie basée à Cranbury, New Jersey, travaille à cette approbation depuis plusieurs années.

La date d’action de la FDA pour la BLA soumise à nouveau était le 28 mars 2026, et l’agence a approuvé la thérapie juste à temps.

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