La FDA approuve la leucovorin comme premier médicament pour une maladie génétique rare, après l'avoir présentée comme traitement de l'autisme

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L’Agence américaine des médicaments (FDA) a approuvé mardi une vitamine prescrite depuis des décennies, appelée leucovorin, comme premier traitement pour une maladie génétique rare chez certains adultes et enfants.

Cette décision intervient quelques mois après que l’administration Trump a présenté le leucovorin comme une thérapie potentielle pour un groupe plus large de patients présentant des symptômes du trouble du spectre autistique. La revendication a suscité du scepticisme parmi certains membres de la communauté médicale et de la recherche, mais a également alimenté l’enthousiasme chez les familles, entraînant une hausse des prescriptions du médicament aux États-Unis.

Un responsable de la FDA a déclaré lundi aux journalistes que « nous ne disposons pas de données suffisantes pour établir l’efficacité du leucovorin pour l’autisme de manière plus large », mais que l’agence reste ouverte à l’intérêt des entreprises pour étudier le leucovorin dans la population autistique.

Ce médicament, également appelé acide folinique, est une forme synthétique de la vitamine B9 utilisée pour traiter les effets secondaires toxiques de la chimiothérapie. Seules quelques petites études ont suggéré que le leucovorin pourrait être efficace en tant que traitement hors AMM pour les enfants autistes, et certaines familles ont rapporté qu’il avait aidé leurs enfants non verbaux à développer davantage de compétences linguistiques et sociales.

Des responsables de la FDA, qui ont demandé à rester anonymes pour discuter de la décision, ont indiqué lundi qu’ils avaient commencé par une revue approfondie du leucovorin en tant que traitement de l’autisme avant de limiter son approbation à une population plus restreinte souffrant de déficit en folate cérébral, une mutation génétique rare empêchant le folate — une vitamine essentielle — d’atteindre correctement le cerveau.

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Le commissaire de la FDA, Dr. Makary, sur l’approbation des traitements pour les maladies rares, la politique interne de l’agence

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Cette condition partage des caractéristiques communes avec l’autisme, se développe généralement chez les jeunes enfants de moins de 2 ans et peut entraîner de graves retards de développement, des crises d’épilepsie, un manque de contrôle musculaire et d’autres complications neurologiques graves.

Les responsables ont indiqué que la FDA a trouvé que l’utilisation du leucovorin chez ces patients produisait les « données de la plus haute qualité » pour soutenir une approbation élargie, qui s’appliquera à la fois aux versions génériques du médicament et à l’ancien médicament de marque de GSK, Wellcovorin.

« C’était les données où nous avons observé les plus grands effets », a déclaré un responsable de la FDA lors de l’appel. « Nous avons donc ciblé cette population, car nous estimions que c’était la justification scientifique la plus solide ainsi que les effets thérapeutiques les plus importants, ce qui permettrait de surmonter certaines limitations des sources de données. »

L’approbation s’appuie sur une revue systématique de la littérature publiée dans ce domaine, y compris des rapports de cas de patients, mais pas sur un essai clinique contrôlé randomisé. Le même responsable a reconnu que des biais peuvent exister dans les revues systématiques, mais a souligné que les effets du traitement étaient si importants qu’ils compensaient ces préoccupations.

La FDA encourage les fabricants existants de leucovorin à augmenter leur production pour répondre à la demande croissante pour ce médicament, ont ajouté les responsables. Bien que GSK ait commercialisé le médicament de 1983 à 1997, la société a déclaré en septembre qu’elle n’avait pas l’intention de relancer ou de fabriquer le produit elle-même.

Dans un communiqué mardi, la Dr. Tracy Beth Hoeg, directrice par intérim du Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA, a déclaré que cette approbation témoigne de l’engagement de la FDA à « identifier rapidement des traitements efficaces pour des maladies ultra-rares tout en maintenant les mêmes normes de preuve pour l’approbation. »

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