HUTCHMED fait progresser le traitement du cholangiocarcinome avec le statut de voie rapide prioritaire de Fanregratinib en Chine

HUTCHMED (China) Limited (HCM) a réalisé des progrès significatifs dans son pipeline en oncologie suite à l’octroi par la NMPA chinoise du statut de revue prioritaire pour sa demande de nouveau médicament pour Fanregratinib. La voie d’approbation vise les patients adultes souffrant d’un cholangiocarcinome intra-hépatique (ICC) avancé, métastatique ou non résécable, caractérisé par des fusions ou réarrangements du gène FGFR2, ayant reçu un traitement systémique préalable.

La justification clinique pour Fanregratinib

Le cholangiocarcinome intra-hépatique représente un besoin médical non satisfait critique, représentant 8,2-15 % de tous les cancers primaires du foie dans le monde, avec un taux de survie à cinq ans proche de 9 %. Parmi les patients atteints d’ICC, les altérations génétiques de FGFR2 apparaissent dans environ 10-15 % des cas dans le monde, faisant de ce sous-ensemble une opportunité thérapeutique distincte. Fanregratinib (HMPL-453), un inhibiteur oral sélectif de FGFR1/2/3, a été conçu pour cibler cette anomalie moléculaire spécifique.

La soumission de NDA repose sur des preuves cliniques convaincantes de la phase 2, générées par un essai multicentrique, en bras unique, en ouvert, réalisé en Chine. L’étude a réussi à atteindre son critère d’efficacité principal — le taux de réponse objective (ORR) — tout en démontrant des résultats secondaires favorables, notamment la survie sans progression, le taux de contrôle de la maladie, la durabilité de la réponse et les métriques de survie globale. La présentation complète des données est prévue pour une prochaine conférence médicale.

Expansion du pipeline et performance des revenus

Le portefeuille en oncologie de HUTCHMED comprend plusieurs actifs commercialisés en Chine : ELUNATE (fruquintinib) pour le cancer colorectal métastatique, SULANDA (Surufatinib) ciblant les tumeurs neuroendocrines pancréatiques et non pancréatiques, et ORPATHYS (Savolitinib) pour le cancer du poumon à MET. La société maintient également un partenariat stratégique avec Epizyme (now partie d’Ipsen) pour la commercialisation de TAZVERIK en Grande Chine et à Taïwan, axé sur le traitement du lymphome folliculaire.

Pour le premier semestre 2025, HUTCHMED a déclaré un chiffre d’affaires consolidé de 277,7 millions de dollars, en baisse par rapport à 305,7 millions de dollars pour la même période en 2024. La société dispose d’un bilan solide avec 1,36 milliard de dollars en liquidités, équivalents et investissements à court terme au 30 juin 2025.

Étapes clés de développement à venir

Plusieurs programmes prioritaires progressent vers des catalyseurs à court terme. Sovleplenib (ITP) passe par des voies réglementaires post-Phase 3, avec une resoumission NDA prévue pour la thrombocytopénie immunitaire de deuxième ligne, parallèlement à un dépôt sNDA pour l’anémie hémolytique auto-immune chaude au premier semestre 2026. Savolitinib (ORPATHYS) poursuit son expansion dans les tumeurs solides à altération MET, avec la fin prévue de l’enrôlement de l’essai Phase III SANOVO Chine au second semestre 2025. Tazemetostat (TAZVERIK), approuvé conditionnellement pour le lymphome folliculaire en rechute/réfractaire de troisième ligne avec mutations EZH2, progresse dans l’enrôlement Phase III SYMPHONY-1 pour des applications de deuxième ligne, avec des mises à jour attendues en 2026. Ranosidenib (HMPL-306), ciblant les hémopathies malignes mutées IDH1/2, continue son enrôlement en Phase III.

Perspective du marché

L’action HCM a évolué dans une fourchette de 11,51 $ à 19,50 $ au cours des douze derniers mois, clôturant la séance de vendredi à 13,76 $, ce qui représente une hausse de 1,70 %. La désignation de revue prioritaire pour Fanregratinib souligne l’élan réglementaire et positionne la société pour une approbation potentielle à court terme, renforçant ainsi sa franchise émergente en oncologie.