Diamyd Medical fait progresser la thérapie du diabète de type 1 : la FDA autorise un calendrier plus rapide pour les résultats de la phase 3

L’attente est cruciale dans les essais cliniques. Diamyd Medical a récemment accéléré de manière significative le développement de son traitement contre le diabète de type 1. La société biotech a obtenu l’approbation de la FDA pour modifier le point de référence principal de l’efficacité dans l’essai de phase 3 DIAGNODE-3, passant de 24 mois à 15 mois — réduisant ainsi le délai d’attente de neuf mois.

L’accélération de l’essai : Qu’est-ce qui a changé

L’essai DIAGNODE-3 teste Diamyd, une approche de médecine de précision conçue pour préserver la production d’insuline endogène chez les patients atteints du diabète de type 1 au stade 3. L’étude implique environ 300 participants génétiquement définis. À l’origine, les résultats devaient être disponibles au bout de deux ans, mais suite à une réunion de type C avec les régulateurs, la FDA a accepté d’utiliser les données à 15 mois comme point de référence principal pour l’efficacité.

Cette accélération ne signifie pas abandonner complètement le calendrier initial. La lecture intermédiaire de l’efficacité annoncée précédemment à 15 mois — recueillant des données auprès d’environ 170 participants — reste prévue pour la fin mars 2026. L’évaluation à 24 mois servira désormais de critère secondaire, mesurant la durabilité de l’effet du traitement dans le temps.

Pourquoi cela est important pour le traitement du diabète de type 1

Les deux principaux critères d’efficacité évalués sont la surface sous la courbe de la C-peptide (AUC), un marqueur de la capacité du corps à maintenir la production d’insuline endogène, et l’HbA1c, qui mesure le contrôle glycémique à long terme. En atteignant ces objectifs à 15 mois au lieu de 24, Diamyd pourrait être éligible à une voie accélérée de demande de licence de biologiques (BLA).

La FDA a déjà accordé à Diamyd trois désignations importantes : la désignation Fast Track pour les stades 1 à 3 du diabète de type 1, la désignation Orphan Drug pour le stade 3, et la confirmation officielle que la C-peptide constitue un critère de substitution acceptable soutenant une approbation accélérée. Ces avantages réglementaires réduisent considérablement le délai d’approbation habituel.

Les implications plus larges

Pour les patients atteints de diabète de type 1 en attente de nouvelles options thérapeutiques, cette accélération représente un réel progrès. Les immunothérapies de médecine de précision ciblant des stades spécifiques de la maladie nécessitent une validation rigoureuse, mais avancer le point de référence principal de neuf mois signifie que les preuves d’efficacité pourraient parvenir aux régulateurs et aux cliniciens plus rapidement. Ce changement témoigne également de la confiance de la FDA dans la conception de l’essai et dans l’approche thérapeutique de Diamyd — un signal positif pour le domaine plus large de l’immunothérapie spécifique à l’antigène dans les conditions auto-immunes.