Récemment, les actions de PepGen Inc. ont grimpé de plus de 115 % dans les échanges après la clôture, atteignant 5,74 $ par action. Cette hausse est principalement due aux excellents résultats des données du groupe de dosage de 15 mg/kg de l'essai FREEDOM-DM1 en cours.

FREEDOM-DM1 est une étude de phase I, à doses uniques et contrôlée par placebo, impliquant plusieurs pays, visant à évaluer la sécurité et la tolérance du médicament phare de PepGen, le PGN-EDODM1, chez les adultes atteints de myotonie dystrophique de type 1 (DM1). L'étude commence avec des groupes de doses de 5 mg/kg et 10 mg/kg, et augmente progressivement jusqu'à 15 mg/kg.

Selon les résultats d'une étude récemment publiée, les patients ayant reçu une dose de 15 mg/kg ont montré un taux de correction d'épissage moyen de 53,7 %. Ce chiffre représente une amélioration significative par rapport aux groupes de doses précédentes de 5 mg/kg et 10 mg/kg, qui avaient des taux de 12,3 % et 29,1 % respectivement. Étant donné que l'épissage erroné est la cause fondamentale de la DM1, la société estime qu'un niveau élevé de correction d'épissage a le potentiel d'inverser les défauts moléculaires et d'apporter diverses améliorations fonctionnelles, telles que le soulagement de la myotonie et de la faiblesse musculaire, dans les études de doses répétées.

La DM1, également appelée maladie de Steinert, est une maladie génétique qui provoque une raideur musculaire, une faiblesse ainsi que des anomalies du cœur et du système respiratoire. On estime que 40 000 personnes aux États-Unis, 75 000 en Europe et 15 000 au Japon sont touchées par cette maladie. Les recherches ont montré qu'une dose de 15 mg/kg de PGN-EDODM1 présente une bonne tolérance globale, sans événements indésirables graves liés au traitement dans l'essai.

En parallèle, l'essai FREEDOM2-DM1 est en cours, il s'agit d'un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et à dose multiple, prévu pour environ 24 patients adultes atteints de DM1. La société prévoit de publier le premier ensemble de données de l'essai FREEDOM2-DM1 au premier trimestre 2026.

Après que les données du FREEDOM-DM1 aient suscité une large attention, la société a annoncé l'émission de 31,25 millions d'actions ordinaires au prix de 3,20 $ par action. Cette émission souscrite devrait être finalisée le 26 septembre 2025 et devrait permettre de lever un total de 100 millions de dollars. De plus, le souscripteur a la possibilité d'acheter jusqu'à 4,69 millions d'actions ordinaires supplémentaires dans les 30 jours, au prix d'offre public moins la remise de souscription.

La société prévoit d'utiliser les fonds nets provenant de cette émission pour soutenir des travaux de recherche et de développement clinique en cours, y compris FREEDOM-DM1 et FREEDOM2-DM1, ainsi que pour des fonds de roulement et d'autres usages généraux de l'entreprise.

Au cours de l'année écoulée, le prix de transaction de PEPG a varié entre 0,88 $ et 9,93 $. Hier, son prix a clôturé à 2,66 $, en hausse de 36,41 %. Que pensez-vous de cette tendance à la hausse ? Hé, les amis qui ont vécu des expériences similaires, laissez un commentaire pour en discuter~ 😊