CERo : la FDA accorde la désignation Fast Track à CER-1236

La FDA vient d'accorder à CERo Therapeutics (CERO) une victoire significative en lui conférant le statut de Fast Track pour son principal composé expérimental, CER-1236, ciblant la leucémie myéloïde aiguë. Cela s'ajoute au statut de médicament orphelin déjà existant du composé, ce qui pourrait accélérer son chemin vers le marché.

J'ai suivi ce développement de près, et il convient de noter que CERo mène actuellement une étude de Phase 1/1b, ouverte et multicentrique, en première sur l'homme. Ils évaluent non seulement la sécurité mais aussi l'efficacité préliminaire dans plusieurs populations de patients : ceux atteints de leucémie myéloïde aiguë en rechute/résistance, les patients en rémission avec une maladie résiduelle mesurable, et les patients nouvellement diagnostiqués avec un MDS/AML ou AML muté TP53.

Bien que cette nouvelle ait provoqué des remous dans les cercles d'investissement en biotechnologie, je suis prudemment optimiste. La désignation Fast Track permet certainement de contourner la paperasse réglementaire, mais nous avons déjà vu des traitements prometteurs pour la leucémie trébucher lors des essais de phase avancée. L'action de l'entreprise connaîtra probablement de la volatilité à mesure que les résultats cliniques arriveront au cours des mois à venir.

La véritable question reste de savoir si le mécanisme d'action du CER-1236 se traduira par des avantages significatifs en termes de survie pour les patients atteints de ces formes agressives de leucémie, en particulier ceux présentant les mutations TP53 notoirement résistantes au traitement. Le soutien réglementaire est prometteur, mais les résultats cliniques détermineront finalement si cela devient une avancée ou simplement une autre note de bas de page dans la recherche sur le cancer.