热门话题
查看更多13.24万 热度
21.45万 热度
10.62万 热度
124.69万 热度
36.03万 热度
置顶
✍️ Gate 广场「创作者认证激励计划」进行中！
我们欢迎优质创作者积极创作，申请认证
赢取豪华代币奖池、Gate 精美周边、流量曝光等超 $10,000+ 丰厚奖励！
立即报名 👉 https://www.gate.com/questionnaire/7159
📕 认证申请步骤：
1️⃣ App 首页底部进入【广场】 → 点击右上角头像进入个人主页
2️⃣ 点击头像右下角【申请认证】进入认证页面，等待审核
让优质内容被更多人看到，一起共建创作者社区！
活动详情：https://www.gate.com/announcements/article/47889#Gate广场四月发帖挑战 狂欢开启！🧧
发帖即赚，天天都有红包领，新人100%中奖！
🎁 福利亮点：
✅ 新人礼： 发布广场首帖，100% 必中红包！
✅ 发帖奖： 发帖越多，互动越多，红包金额越大！
✅ 分享王： 转发活动链接到广场或外部平台，送 Gate 开瓶器 + 200U！
✅ 冲榜单： Top 100 都有奖，Gate 13 周年限定礼盒、红牛夹克等您拿！
立即行动，发布你的四月广场第一帖！
👉️ https://www.gate.com/post
🗓 截止日期： 4 月 15 日
详情：https://www.gate.com/announcements/article/50520
刚刚得知BridgeBio的(BBIO)股票在其软骨发育不良试验数据公布后表现强劲。PROPEL 3的结果对于infigratinib来说相当不错——服药的儿童比安慰剂组多出大约1.74厘米/年的生长，这实际上是治疗侏儒症时希望看到的改善。公司计划在今年下半年向FDA提交申请。
有趣的是时间点。Ascendis也有自己的药物在研发中，并且已经在2月达到了PDUFA的目标行动日期，流程已经启动。BioMarin多年前就获得了Voxzogo的批准，竞争压力是真实存在的。但如果BridgeBio的数据经得起检验，他们在这个领域可能会拥有一个有意义的选择。
股价上涨了近7%，目前在$78 左右，接近52周高点84.94美元。真正的考验将是监管机构在审查NDA时的反应。PDUFA的目标行动日期通常需要几个月时间，所以如果一切顺利，预计在2026年末或2027年初会有决定。耐受性方面也表现良好——试验中没有出现严重的药物相关问题，这对于罕见疾病的治疗来说总是一个加分项。