FDA 批准用于脊髓性肌萎缩症的新高剂量方案 SPINRAZA® (nusinersen)

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美国食品药品监督管理局(FDA)已批准用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的 SPINRAZA(nusinersen)新型高剂量方案。该批准基于关键性 DEVOTE 研究的数据,显示患者的运动功能有显著改善,并为 SMA 患者提供了新的治疗选择。高剂量方案将在未来几周内提供,并已获得欧盟、瑞士和日本的批准。

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