6月4日，小型生物科技公司Kezar Life Sciences（KZR 2.36%）公布了一项临床研究的更新版1/2期结果。该研究评估KZR-616用于治疗患有系统性红斑狼疮（SLE），且有无狼疮性肾炎（LN）的患者。投资者似乎很喜欢这些数据。收盘时，股价上涨73.38%至7.75美元，推动该公司的市值逼近3亿美元。次周，股价又回落至5.58美元。
公司会在满足这一重大的医学需求方面，成为开发治疗候选药物的“特立独行者”吗？让我们拭目以待。
图片来源：Getty Images。
KZR-616属于首创同类的选择性免疫蛋白酶体抑制剂，也是Kezar迄今唯一进入临床试验阶段的实验性药物。公司将其称为“调和免疫系统的一种新方法”。除了SLE和LN之外，该药物还在另外四种自身免疫适应症中进行研究，包括皮肌炎、多发性肌炎、自身免疫性溶血性贫血和免疫性血小板减少症。在美国和欧盟，这些适应症的获批治疗手段寥寥无几，而仅在美国，患者可及规模就达到360,000人。
目前，KZR-616的所有临床试验都处于1/2期。公司预计，除SLE/LN那项之外的所有研究数据将于2021年之后发布“顶线（top-line）数据”。至于SLE/LN，在39名受试者的试验中，其阶段性顶线数据已于6月4日发布。
在一个队列中，两名接受LN治疗的患者中有两名都报告：以尿蛋白与肌酐比值（UPCR）衡量，蛋白尿减少了50%。不过，这个数值是否具有疗效指示意义，仍存在很大争议。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）要求以LN为靶点的实验性药物必须证明达到完全肾脏反应，作为获批前提条件。在“完全肾脏反应”终点指标之一中，符合条件的患者UPCR应低于0.5 mg/mg。
不幸的是，这两名接受KZR-616的患者在治疗后，其UPCR均未降至0.5 mg/mg以下。众所周知，对于接受标准治疗方案以治疗LN的患者，其中30%到50%在治疗后会出现UPCR减少50%的情况。因此，KZR-616究竟能否达到或超过当前标准治疗的疗效，仍有待观察。
与此同时，16名可评估的SLE患者确实在七项指标上出现了显著下降：疾病活动度、疾病严重程度、压痛关节数、肿胀关节数，以及疾病进展的三项评估。因此，Kezar在这里的研究工作可能确实找到了些东西与其说是有门道。
公司预计在全年还会有更多阶段性数据发布，包括来自一个接受安慰剂的患者队列。此外，Kezar的资产负债表上现金及投资超过1.23亿美元，这足以覆盖其每季度1,000万美元的运营亏损。因此，在公司完成针对患有SLE、且有无LN患者的KZR-616 1/2期临床试验之前，投资者不应期待任何股份稀释。
总体而言，我对KZR-616用于治疗这些患者的潜力持谨慎乐观态度。首先，迄今它至少在16名患有不同类型SLE的患者中展示出了疗效（尽管尚未进行统计学验证）。此外，在经过较长的治疗疗程后，它还能将患者的UPCR水平降至0.6 mg/mg（但无法低于FDA要求的0.5 UPCR阈值），而来自安慰剂队列的结果仍在等待中。因此，若投资者对失败有较高容忍度，他们可能会希望在预期1/2期结果获得全面利好之前先在Kezar开立仓位。
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这只火热的生物科技股值得买吗？
6月4日，小型生物科技公司Kezar Life Sciences（KZR 2.36%）公布了一项临床研究的更新版1/2期结果。该研究评估KZR-616用于治疗患有系统性红斑狼疮（SLE），且有无狼疮性肾炎（LN）的患者。投资者似乎很喜欢这些数据。收盘时，股价上涨73.38%至7.75美元，推动该公司的市值逼近3亿美元。次周，股价又回落至5.58美元。
公司会在满足这一重大的医学需求方面，成为开发治疗候选药物的“特立独行者”吗？让我们拭目以待。
图片来源：Getty Images。
KZR-616属于首创同类的选择性免疫蛋白酶体抑制剂，也是Kezar迄今唯一进入临床试验阶段的实验性药物。公司将其称为“调和免疫系统的一种新方法”。除了SLE和LN之外，该药物还在另外四种自身免疫适应症中进行研究，包括皮肌炎、多发性肌炎、自身免疫性溶血性贫血和免疫性血小板减少症。在美国和欧盟，这些适应症的获批治疗手段寥寥无几，而仅在美国，患者可及规模就达到360,000人。
目前，KZR-616的所有临床试验都处于1/2期。公司预计，除SLE/LN那项之外的所有研究数据将于2021年之后发布“顶线（top-line）数据”。至于SLE/LN，在39名受试者的试验中，其阶段性顶线数据已于6月4日发布。
数据看起来如何？
在一个队列中，两名接受LN治疗的患者中有两名都报告：以尿蛋白与肌酐比值（UPCR）衡量，蛋白尿减少了50%。不过，这个数值是否具有疗效指示意义，仍存在很大争议。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）要求以LN为靶点的实验性药物必须证明达到完全肾脏反应，作为获批前提条件。在“完全肾脏反应”终点指标之一中，符合条件的患者UPCR应低于0.5 mg/mg。
不幸的是，这两名接受KZR-616的患者在治疗后，其UPCR均未降至0.5 mg/mg以下。众所周知，对于接受标准治疗方案以治疗LN的患者，其中30%到50%在治疗后会出现UPCR减少50%的情况。因此，KZR-616究竟能否达到或超过当前标准治疗的疗效，仍有待观察。
与此同时，16名可评估的SLE患者确实在七项指标上出现了显著下降：疾病活动度、疾病严重程度、压痛关节数、肿胀关节数，以及疾病进展的三项评估。因此，Kezar在这里的研究工作可能确实找到了些东西与其说是有门道。
公司现在值得买入吗？
公司预计在全年还会有更多阶段性数据发布，包括来自一个接受安慰剂的患者队列。此外，Kezar的资产负债表上现金及投资超过1.23亿美元，这足以覆盖其每季度1,000万美元的运营亏损。因此，在公司完成针对患有SLE、且有无LN患者的KZR-616 1/2期临床试验之前，投资者不应期待任何股份稀释。
总体而言，我对KZR-616用于治疗这些患者的潜力持谨慎乐观态度。首先，迄今它至少在16名患有不同类型SLE的患者中展示出了疗效（尽管尚未进行统计学验证）。此外，在经过较长的治疗疗程后，它还能将患者的UPCR水平降至0.6 mg/mg（但无法低于FDA要求的0.5 UPCR阈值），而来自安慰剂队列的结果仍在等待中。因此，若投资者对失败有较高容忍度，他们可能会希望在预期1/2期结果获得全面利好之前先在Kezar开立仓位。