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Sarepta对Arrowhead的siRNA资产的重大投资带来早期数据
Sarepta Therapeutics 已发布来自 Arrowhead Pharmaceuticals 的两个 siRNA 候选药物的初步临床数据，分别为 SRP-1001 针对 FSHD1 和 SRP-1003 针对 DM1。 单剂量 1/2 期试验的数据表明，该技术有效地将构建物输送到肌肉，并显示出对目标基因的有希望的抑制。这些早期结果对于 Sarepta 来说至关重要，因为分析师认为 siRNA 项目对公司在核心业务面临挑战时的未来至关重要。