Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 股价在历史性FDA基因疗法胜利后飙升

TLDR

• FDA已加速批准Rocket Pharmaceuticals的KRESLADI，这是一种用于儿童严重白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)的基因治疗。
• RCKT股票在盘前交易中上涨了最多9%，并在周五收高约6%。
• KRESLADI是FDA批准的首个用于严重LAD-I的基因治疗，这是一种罕见且危及生命的儿童免疫疾病。
• FDA还授予Rocket一张罕见儿童疾病优先审查凭证，該公司计划将其货币化。
• 该批准是在2024年6月FDA拒绝后重新提交的，要求更多数据。

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FDA在周五批准了Rocket Pharmaceuticals的基因治疗KRESLADI，使RCKT在盘前交易中最多上涨9%，并在开盘前收高约6%。

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

该批准是加速的，这意味着它是基于早期证据——具体来说是中性粒细胞CD18和CD11a表面表达的增加。临床益处的完全确认将依赖于正在进行的研究和后市场注册的长期数据。

#新闻：Rocket Pharmaceuticals今天宣布美国FDA批准首个针对严重白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)的儿童患者的#基因治疗。

更多： pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 2026年3月27日

KRESLADI，也称为marnetegragene autotemce，是一种自体造血干细胞基因治疗。它适用于因ITGB2基因的双等位基因变异而导致的严重LAD-I的儿童患者，这些患者没有可供干细胞移植的HLA配型的兄弟姐妹供体。

LAD-I是一种超罕见的遗传性免疫缺陷。它会导致反复感染，并在未治疗的情况下带来高早期儿童死亡率。在美国，发生率估计约为每100,000到200,000个活产中有1例，其中约三分之二的病例被归类为严重。

KRESLADI现在是FDA批准的首个针对该病症的基因治疗。

该批准并非没有波折。FDA在2024年6月拒绝了生物制剂许可证申请，要求Rocket提交额外数据以完成审查。

Rocket重新提交了BLA，FDA在2024年10月接受了它，并将2026年3月28日设定为目标行动日期——该机构如期完成了这一截止日期。

罕见儿童疾病凭证增加了财务上升空间

在批准的同时，FDA授予Rocket一张罕见儿童疾病优先审查凭证。这些凭证可以出售给其他制药公司，价格可达数亿美元，被视为对批准本身的重要财务奖励。

Rocket表示，计划评估货币化该凭证的选项，以增强财务灵活性。

“KRESLADI的批准代表了严重LAD-I社区的重要里程碑，”首席执行官Gaurav Shah表示。

研究背景

支持KRESLADI开发的研究部分由加州再生医学研究所资助。该药物靶向ITGB2基因，该基因编码一种对于白细胞抵抗感染至关重要的蛋白质。

这家位于新泽西州克兰伯里的生物技术公司已经为这一批准努力了多年。

FDA对重新提交的BLA的行动日期是2026年3月28日，机构按计划批准了该治疗。

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