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Cerecin 宣布发表一项临床研究，展示 CER-0001（tricaprilin）在罕见儿科癫痫中的前景结果

PR Newswire

2026年2月27日 2:50 AM（GMT+9）3 分钟阅读

研究显示，这种研究用的酮体生成药物总体耐受性良好，并在患有罕见的药物抵抗性癫痫性痉挛的婴儿中表现出癫痫发作减少.

1/2a 期研究支持其作为罕见发育与癫痫脑病（DEE）的代谢疗法进一步开发.

丹佛，2026年2月26日 /PRNewswire/——Cerecin Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于为神经系统疾病开发代谢类药物。今天，公司宣布：其已发表一项 1/2a 期临床研究，对研究用药物 CER-0001（tricaprilin）用于治疗难治性婴儿癫痫性痉挛进行了评估，这是一种罕见且极具破坏性的早发性癫痫类型。

(PRNewsfoto/Cerecin, Inc)

该研究题为 “Ketogenic drug tricaprilin (CER-0001) for the treatment of refractory infantile epileptic spasms: a phase 1/2a study,”，已于 2026年2月20 日发表在 Frontiers in Pediatrics。

婴儿癫痫性痉挛（也被称为 West 综合征）影响通常在 3 至 24 个月龄之间的婴儿，并与发育迟缓以及长期神经系统致残相关。尽管已有可用治疗手段，约 40–60% 的患者无法对一线疗法作出充分反应，这凸显了迫切需要新的治疗方案。

CER-0001 是一种研究用酮体生成药物，旨在在不需要严格饮食限制的情况下诱导治疗性酮症。不同于传统生酮饮食，CER-0001 可作为处方口服疗法给药，这可能扩大获得代谢治疗方案的渠道。

令人鼓舞的早期临床结果

这项 1/2a 期开放标签研究在澳大利亚和新加坡的多个临床机构共招募了 8 名患有药物抵抗性婴儿癫痫性痉挛的婴儿。研究表明，CER-0001 可能在不承受严格饮食干预负担的情况下，为生酮治疗提供一种新的药理学途径。

“像婴儿癫痫性痉挛这样的罕见癫痫疾病，代表着巨大的未被满足的医疗需求，”Cerecin**.**首席科学官兼博士 Samuel Henderson 表示。“这些结果支持 CER-0001 作为一种切实可行的代谢疗法的潜力，它或许能够在不面临生酮饮食相关挑战的情况下，带来酮症的益处。在罕见病日，我们再次重申对开发代谢疗法的承诺，以满足罕见神经系统疾病患者的需求。”

研究结果支持进一步的临床开发，并计划开展一项更大规模的随机对照研究，以证实 CER-0001 在发育与癫痫脑病中的治疗潜力。

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对罕见病患者的承诺

罕见病日强调创新对于与罕见且往往严重的病情共处的患者的重要性。Cerecin 正在开发代谢类药物，旨在应对多种神经系统疾病中存在的基础能量缺陷，其中包括罕见癫痫。

关于 CER-0001

CER-0001（tricaprilin）是一种研究用口服酮体生成药物，旨在提高酮体水平，并为大脑提供替代性的能量来源。CER-0001 正作为处方疗法开发，用于治疗包括罕见癫痫在内的神经系统疾病、阿尔茨海默病以及偏头痛。

CER-0001 尚未获得任何监管机构的批准。

**关于 Cerecin **

Cerecin 是一家生物制药公司，专注于开发与商业化药物，以改善脑部健康。Cerecin 的产品研发项目借助其在脂质科学方面的丰富经验，以及酮症的潜在治疗获益来实现价值。Cerecin 由一支具备强大全球专业能力的资深高管团队领导，专注于中枢神经系统药物开发，并由两家合作伙伴提供支持：Nestlé 和 Wilmar——它们是全球领先的脂肪酸与脂质制造商和交易商。通过整合其领导团队深厚的行业专业知识以及高度差异化的产品组合，Cerecin 正扩大其全球影响力，以满足世界各地患者与人群的脑部健康需求。

媒体联系

Cerecin Inc.
info@cerecin.com 
www.cerecin.com

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