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Neurogene annonce l’obtention de la désignation « Breakthrough Therapy » de la FDA pour la thérapie génique NGN-401 destinée au syndrome de Rett

Business Wire

Ven, 27 février 2026 à 6 h 01 (GMT+9) 7 min de lecture

Dans cet article :

NGNE

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Breakthrough Therapy : désignation accordée sur la base des données intermédiaires de l’essai clinique de phase 1/2 sur NGN-401 démontrant des améliorations fonctionnelles cliniquement significatives, durables et multidomaines

Sur la bonne voie pour achever l’administration dans l’essai d’enregistrement Embolden™ sur NGN-401 au deuxième trimestre 2026

Plans de présentation de données cliniques supplémentaires intermédiaires de phase 1/2 au milieu de 2026

NEW YORK, 26 février 2026–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc. (Nasdaq : NGNE), une société de stade clinique créée pour apporter des médicaments génétiques transformateurs aux patients et aux familles touchés par des maladies neurologiques rares, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine (FDA) a accordé la désignation Breakthrough Therapy à NGN-401, une thérapie génique expérimentale en développement clinique avancé, comme traitement potentiellement « best-in-class » pour le syndrome de Rett.

La désignation Breakthrough Therapy a été fondée sur l’examen par la FDA des données intermédiaires d’efficacité et de sécurité issues de l’essai de phase 1/2 au 30 octobre 2025, incluant des données au niveau des patients et une documentation vidéo à l’appui, démontrant des améliorations fonctionnelles cliniquement significatives et durables dans plusieurs domaines du syndrome de Rett, avec acquisition continue de compétences au fil du temps.

NGN-401 est évalué comme un traitement unique pour le syndrome de Rett et est conçu pour délivrer le gène humain MECP2 de pleine longueur sous le contrôle de la technologie exclusive EXACT™ de régulation du transgène de Neurogene. Il est administré par voie intraventriculaire cérébrale afin d’obtenir le ciblage le plus large directement vers le cerveau et le système nerveux, sur la base de données de biodistribution non cliniques. NGN-401 est actuellement évalué dans l’essai clinique d’enregistrement Embolden™ ; l’achèvement de l’administration est attendu au deuxième trimestre 2026.

« La décision de la FDA d’accorder la désignation Breakthrough Therapy valide les améliorations fonctionnelles cliniquement significatives, durables et multidomaines observées avec NGN-401, y compris l’acquisition continue de compétences observée au fil du temps, et souligne le besoin médical important et non satisfait des personnes vivant avec le syndrome de Rett », a déclaré Rachel McMinn, Ph.D., fondatrice et directrice générale de Neurogene. « Nous apprécions l’engagement continu de l’Agence, y compris par notre participation au programme START Pilot Program et désormais à notre désignation Breakthrough Therapy, afin de soutenir l’avancement rapide de NGN-401. »

La désignation Breakthrough Therapy vise à accélérer le développement et l’examen des médicaments destinés au traitement de maladies graves qui ont montré des preuves cliniques préliminaires indiquant un potentiel d’amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles sur un critère cliniquement significatif. Les bénéfices de la désignation Breakthrough Therapy incluent l’éligibilité à la Priority Review, la soumission continue par sections du Biologics License Application et l’engagement organisationnel de la FDA visant à aider à déterminer une voie d’approbation efficace.

L’histoire continue  

Cette désignation pour NGN-401 est la dernière de plusieurs désignations réglementaires accordées par la FDA, notamment Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) et Rare Pediatric Disease, ainsi que la sélection pour le programme START Pilot Program de soutien de la FDA aux essais cliniques faisant avancer les thérapies pour maladies rares (START).

À propos de Neurogene

Neurogene (NASDAQ : NGNE) est une société de biotechnologie de stade clinique axée sur le développement de médicaments génétiques transformateurs pour les personnes et leurs familles touchées par des maladies neurologiques dévastatrices. La Société utilise une approche « biology-first » associée à une délivrance optimisée pour développer des médicaments génétiques conçus sur mesure, alimentés par sa technologie de régulation exclusive et nouvelle du transgène EXACT™. Neurogene fait progresser son principal programme de thérapie génique, NGN-401, en tant que traitement unique potentiellement « best-in-class » pour le syndrome de Rett. Pour plus d’informations, rendez-vous sur neurogene.com ou suivez-nous sur LinkedIn.

À propos de NGN-401

NGN-401 est une thérapie génique expérimentale AAV9 en développement clinique avancé en tant que traitement unique potentiellement « best-in-class » pour le syndrome de Rett. Il s’agit du seul candidat clinique visant à délivrer le gène humain MECP2 de pleine longueur et inclut la technologie de régulation du transgène EXACT™ de Neurogene, conçue pour délivrer de façon constante et étroitement contrôlée l’expression de la protéine MeCP2, cellule par cellule. NGN-401 est administré par voie intraventriculaire cérébrale afin d’obtenir le ciblage le plus large directement vers le cerveau et le système nerveux sur la base de données de biodistribution non cliniques. NGN-401 est évalué dans l’essai clinique d’enregistrement Embolden™. Les données intérimaires de l’essai de phase 1/2 (au 30 octobre 2025) ont montré que les participants ont bénéficié de gains durables multidomaines, avec acquisition continue de compétences observée au fil du temps, et que NGN-401 à la dose de 1E15 vg a été globalement bien toléré. NGN-401 a reçu les désignations Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease, ainsi que la sélection pour le START Pilot Program de la U.S. Food and Drug Administration, les désignations Advanced Therapy Medicinal Product, Orphan and Priority Medicines de l’European Medicines Agency et la désignation Innovative Licensing and Application Pathway de la United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Note d’avertissement concernant les énoncés prospectifs

Les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse qui ne sont pas factuelles et historiques sont destinées à être, et sont par la présente identifiées comme, des énoncés prospectifs au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations peuvent discuter d’objectifs, d’intentions et d’attentes concernant des plans futurs, des tendances, des événements, des résultats d’exploitation ou la situation financière, ou autrement, sur la base des attentes et croyances actuelles de la direction de Neurogene, ainsi que des hypothèses formulées par, et des informations actuellement disponibles pour, la direction de Neurogene, y compris, entre autres, des déclarations concernant : le potentiel thérapeutique et l’utilité, l’efficacité et les bénéfices cliniques de NGN-401 ; le profil de sécurité et de tolérabilité de NGN-401 ; l’applicabilité des résultats intermédiaires rapportés de l’essai clinique de phase 1/2 sur NGN-401 à d’autres participants ou participants potentiels, y compris des participants adolescents ou adultes ; le potentiel de NGN-401 à être une thérapie génique « best-in-class » pour le syndrome de Rett ; les plans de conception d’essai et de développement clinique pour l’essai clinique d’enregistrement Embolden™ de la Société sur NGN-401 destiné au syndrome de Rett, y compris le calendrier d’administration anticipée et l’achèvement de l’administration des participants dans notre essai clinique ; le taux de réponse, la durabilité attendue et l’approfondissement des résultats de données cliniques issus de nos essais cliniques sur NGN-401 ; le calendrier attendu pour la publication de données supplémentaires issues de notre essai clinique de phase 1/2 sur NGN-401 ; le potentiel de succès de l’essai clinique d’enregistrement Embolden™ sur NGN-401 pour le syndrome de Rett ; le bénéfice clinique de l’administration de NGN-401 par voie intraventriculaire cérébrale ; et les interactions futures attendues avec, ou les positions de la FDA, y compris le calendrier et l’issue de toute interaction de ce type et les bénéfices anticipés de toute désignation réglementaire pour NGN-401, y compris la désignation Breakthrough Therapy de la FDA, la désignation Rare Pediatric Disease, la désignation RMAT et la participation au programme START de la FDA. Les énoncés prospectifs comprennent généralement des déclarations de nature prédictive et qui dépendent ou font référence à des événements ou conditions futurs, et incluent des mots tels que « may », « will », « should », « would », « expect », « anticipate », « plan », « likely », « believe », « estimate », « project », « intend », « on track », ainsi que d’autres expressions similaires ou le négatif ou le pluriel de ces mots, ou d’autres expressions similaires qui constituent des prédictions ou indiquent des événements ou des perspectives futurs, bien que tous les énoncés prospectifs ne contiennent pas ces mots. Les énoncés prospectifs sont fondés sur les croyances et hypothèses actuelles, qui sont soumises à des risques, des incertitudes et des hypothèses difficiles à prédire concernant le calendrier, l’ampleur, la probabilité et le degré de survenance, ce qui pourrait entraîner un écart important entre les résultats réels et les résultats anticipés, et dont beaucoup échappent au contrôle de Neurogene. Ces risques, incertitudes et hypothèses incluent, entre autres, les risques et incertitudes identifiés dans la section « Risk Factors » incluse dans le rapport annuel de Neurogene sur Form 10-K pour l’année close le 31 décembre 2024, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) le 24 mars 2025, le rapport trimestriel de Neurogene sur Form 10-Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2025, déposé auprès de la SEC le 13 novembre 2025, ainsi que d’autres dépôts que la Société a effectués et pourrait effectuer auprès de la SEC à l’avenir. Rien dans cette communication ne doit être considéré comme une déclaration de la part de qui que ce soit selon laquelle les énoncés prospectifs énoncés dans les présentes seront réalisés ou selon laquelle les résultats envisagés de l’un quelconque de ces énoncés prospectifs seront atteints. Les énoncés prospectifs contenus dans cette communication ne s’expriment qu’à la date du jour de leur formulation et sont intégralement qualifiés par référence aux mises en garde figurant dans les présentes. Sauf si la loi applicable l’exige, Neurogene n’assume aucune obligation de réviser ou de mettre à jour un quelconque énoncé prospectif, ni d’en produire d’autres, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

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Contacts

**Contact de l’entreprise : **
Mike Devine
Directeur exécutif, Communications d’entreprise
michael.devine@neurogene.com

**Contact investisseurs : **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

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