Щойно LRMR підскочив понад 40% сьогодні — Larimar Therapeutics отримала статус прориву у терапії від FDA для їхнього кандидата Nomlabofusp. Він розроблений для лікування фрідріхової атаксії, рідкісного генетичного розладу, що впливає на координацію м'язів і мобільність. Досить вузька сфера, але, очевидно, лише близько 5000 людей у США мають це, тому потенційний прибуток може бути значним, якщо все вдасться.

Що привернуло мою увагу, так це їхній план подати заявку на прискорене схвалення наступного місяця, з даними, очікуваними у другому кварталі. Якщо його схвалять, Nomlabofusp може стати першою реальною терапією, що змінює хід хвороби, для пацієнтів із фрідріховою атаксією. За словами FDA, вони підтвердили свій підхід, використовуючи рівень FXN у шкірі як спосіб вимірювання ефективності лікування. Вони орієнтуються на запуск у США у першій половині 2027 року, якщо все піде гладко.

Акції торгувалися в межах від $1.61 до $5.37 за останній рік, тож це досить суттєвий рух. Клінічні дані, які вони показали, здається, переконали регуляторів, що вони на правильному шляху. Варто стежити, якщо ви цікавитеся біотехнологічними компаніями — це може бути один із тих рідкісних успіхів у лікуванні важких хвороб, що справді зростає.