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Harmony Biosciences recebe aprovação da Food and Drug Administration dos EUA para WAKIX® (pitolisant) para o tratamento de cataplexia em narcolepsia pediátrica

Business Wire

Ter, 17 de fevereiro de 2026 às 22:05 GMT+9 7 min de leitura

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PLYMOUTH MEETING, Pa., 17 de fevereiro de 2026–(BUSINESS WIRE)–Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) aprovou sua solicitação suplementar de novo medicamento (sNDA) para comprimidos de WAKIX® (pitolisant) para o tratamento de cataplexia em pacientes pediátricos de 6 anos ou mais com narcolepsia. WAKIX é agora o primeiro e único tratamento não controlado aprovado pela FDA para pacientes com narcolepsia pediátrica e adulta, com ou sem cataplexia.

“Estamos entusiasmados por alcançar este marco importante para pacientes pediátricos com narcolepsia que apresentam cataplexia”, disse Kumar Budur, M.D., M.S., Diretor Médico e Científico da Harmony Biosciences. “Com esta aprovação, os clínicos agora têm a opção de prescrever WAKIX para tratar sonolência excessiva diurna, cataplexia ou ambos, em pacientes de 6 anos ou mais com narcolepsia.”

WAKIX foi aprovado pela FDA em agosto de 2019 para o tratamento de sonolência excessiva diurna (EDS) em pacientes adultos com narcolepsia, com a aprovação ampliada para incluir cataplexia em pacientes adultos em outubro de 2020. A FDA aprovou WAKIX para o tratamento de EDS em pacientes pediátricos de 6 anos ou mais com narcolepsia em junho de 2024.

“WAKIX é agora a primeira e única opção de tratamento aprovada pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia, com ou sem cataplexia, que não é classificada como substância controlada, uma distinção importante que apoia sua utilidade clínica”, disse Jeffrey M. Dayno, M.D., Presidente e Diretor Executivo da Harmony Biosciences. “Continuamos a avançar nossos esforços para obter exclusividade pediátrica para WAKIX, o que, se concedido, acrescentaria mais seis meses de exclusividade regulatória para esta franquia em crescimento. Nosso foco agora está em expandir, ampliar e valorizar ainda mais o pitolisant através de indicações adicionais com nossas formulações de próxima geração, que possuem patentes de utilidade até 2044.”

**Sobre WAKIX® (pitolisant) Comprimidos

**WAKIX, um medicamento de primeira classe, é aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de sonolência excessiva diurna (EDS) ou cataplexia em pacientes de 6 anos ou mais com narcolepsia. Recebeu designação de medicamento órfão para o tratamento de narcolepsia em 2010, e designação de terapia inovadora para o tratamento de cataplexia em 2018. WAKIX é um antagonista/inverso agonista seletivo do receptor de histamina 3 (H₃). O mecanismo de ação do WAKIX não é totalmente claro; no entanto, sua eficácia pode ser mediada por sua atividade nos receptores H₃, aumentando a síntese e liberação de histamina, um neurotransmissor que promove a vigília. WAKIX foi projetado e desenvolvido pela Bioprojet (França). A Harmony possui uma licença exclusiva da Bioprojet para desenvolver, fabricar e comercializar o pitolisant nos Estados Unidos.

Continuação da história  

**Indicações e Uso

**WAKIX é indicado para o tratamento de sonolência excessiva diurna (EDS) ou cataplexia em pacientes de 6 anos ou mais com narcolepsia.

Informações importantes de segurança

**Contraindicações

**WAKIX é contraindicado em pacientes com hipersensibilidade conhecida ao pitolisant ou a qualquer componente da formulação. Foi relatada anafilaxia. WAKIX também é contraindicado em pacientes com insuficiência hepática grave.

**Avisos e Precauções

**WAKIX prolonga o intervalo QT; evite o uso de WAKIX em pacientes com prolongamento conhecido do QT ou em combinação com outros medicamentos que prolongam o intervalo QT. Evite o uso em pacientes com histórico de arritmias cardíacas, bem como outras circunstâncias que possam aumentar o risco de torsade de pointes ou morte súbita, incluindo bradicardia sintomática, hipocalemia ou hipomagnesemia, e presença de prolongamento congênito do intervalo QT.

O risco de prolongamento do QT pode ser maior em pacientes com concentrações mais altas de pitolisant (por exemplo, pacientes com insuficiência hepática ou renal). Monitorar pacientes com insuficiência hepática ou renal para QTc aumentado. Recomenda-se modificação de dose em pacientes com insuficiência hepática moderada e insuficiência renal moderada ou grave. WAKIX é contraindicado em pacientes com insuficiência hepática grave e não recomendado em pacientes com doença renal terminal (ESRD).

**Reações adversas

**Nos ensaios clínicos controlados por placebo realizados em pacientes com narcolepsia com ou sem cataplexia, as reações adversas mais comuns (≥5% e pelo menos duas vezes mais frequentes que o placebo) para WAKIX foram insônia (6%), náusea (6%) e ansiedade (5%). Outras reações adversas que ocorreram em ≥2% e com maior frequência do que em pacientes tratados com placebo incluíram dor de cabeça, infecção do trato respiratório superior, dor musculoesquelética, aumento da frequência cardíaca, alucinações, irritabilidade, dor abdominal, distúrbio do sono, diminuição do apetite, cataplexia, boca seca e erupção cutânea. No fase controlada por placebo do ensaio clínico realizado em pacientes pediátricos de 6 anos ou mais com narcolepsia com ou sem cataplexia, as reações adversas mais comuns (≥5% e mais frequentes que o placebo) para WAKIX foram dor de cabeça (19%) e insônia (7%). O perfil geral de reações adversas do WAKIX no ensaio clínico pediátrico foi semelhante ao observado no programa de ensaios clínicos em adultos.

**Interações medicamentosas

**A administração concomitante de WAKIX com inibidores fortes de CYP2D6 aumenta a exposição ao pitolisant em 2,2 vezes. Reduzir a dose de WAKIX pela metade.

O uso concomitante de WAKIX com indutores fortes de CYP3A4 diminui a exposição ao pitolisant em 50%. Podem ser necessárias ajustes de dose.

Antagonistas do receptor H1 que atravessam a barreira hematoencefálica podem reduzir a eficácia do WAKIX. Os pacientes devem evitar antagonistas do receptor H1 de ação central.

WAKIX é um indutor borderline/fraco de CYP3A4. WAKIX pode reduzir a eficácia de substratos sensíveis de CYP3A4, incluindo contraceptivos hormonais. Pacientes que usam contraceptivos hormonais devem ser aconselhados a usar um método contraceptivo não hormonal alternativo durante o tratamento com WAKIX e por pelo menos 21 dias após a interrupção do tratamento.

**Uso em populações específicas

**Existe um registro de exposição à gravidez que monitora os resultados da gravidez em mulheres expostas ao WAKIX durante a gestação. Os pacientes devem ser incentivados a se inscrever no registro de gravidez do WAKIX se ficarem grávidas. Para se inscrever ou obter informações do registro, os pacientes podem ligar para 1-800-833-7460.

A segurança e eficácia do WAKIX não foram estabelecidas para o tratamento de sonolência excessiva diurna ou cataplexia em pacientes pediátricos menores de 6 anos com narcolepsia.

WAKIX é metabolizado extensivamente pelo fígado. WAKIX é contraindicado em pacientes com insuficiência hepática grave. Ajuste de dose é necessário em pacientes com insuficiência hepática moderada.

WAKIX não é recomendado em pacientes com doença renal terminal. Ajuste de dose de WAKIX é recomendado em pacientes com taxa de filtração glomerular <60 mL/min/1,73 m².

A dose máxima recomendada é menor em pacientes que são metabolizadores pobres de CYP2D6, pois esses pacientes apresentam concentrações mais altas de pitolisant do que metabolizadores normais de CYP2D6 e podem ter maior risco de eventos adversos.

Consulte as Informações completas de prescrição do WAKIX para mais informações.

Para relatar reações adversas suspeitas, entre em contato com a Harmony Biosciences pelo 1-800-833-7460 ou com a FDA pelo 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

**Sobre Narcolepsia

**Narcolepsia é uma doença neurológica rara, crônica e debilitante, de instabilidade do estado sono-vigília, que afeta aproximadamente 170.000 americanos e é caracterizada principalmente por sonolência excessiva diurna (EDS) e cataplexia – seus dois sintomas principais – juntamente com outras manifestações de disfunção do sono REM (alucinações e paralisia do sono), que invadem o estado de vigília. EDS é a incapacidade de permanecer acordado e alerta durante o dia e é o sintoma presente em todas as pessoas com narcolepsia. Na maioria dos pacientes, a narcolepsia é causada pela perda de hypocretina/orexina, um neuropeptídeo no cérebro que apoia a estabilidade do estado sono-vigília. Esta doença afeta homens e mulheres igualmente, com início típico na adolescência ou início da idade adulta; no entanto, pode levar até uma década para ser corretamente diagnosticada.

**Sobre a Harmony Biosciences

**A Harmony Biosciences é uma empresa farmacêutica dedicada ao desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras para pacientes com doenças neurológicas raras que possuem necessidades médicas não atendidas. Impulsionada por ciência inovadora, pensamento visionário e compromisso com aqueles que se sentem negligenciados, a Harmony Biosciences está cultivando um futuro cheio de possibilidades terapêuticas que podem permitir que pacientes com doenças neurológicas raras prosperem de verdade. Fundada pela Paragon Biosciences, LLC, em 2017, com sede em Plymouth Meeting, Pa., acreditamos que quando empatia e inovação se encontram, um futuro melhor pode começar; uma visão evidente nas inovações terapêuticas que promovemos, na cultura que cultivamos e nos programas comunitários que apoiamos. Para mais informações, visite www.harmonybiosciences.com.

**Declarações Prospectivas

**Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas nos termos da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado que não se relacionam a fatos históricos devem ser consideradas declarações prospectivas, incluindo declarações sobre nossa receita líquida de produtos para o ano de 2026, expectativas de crescimento e valor do WAKIX, planos para submeter uma NDA para pitolisant GR; planos para conduzir ensaios, coletar ou receber dados, ou continuar investigando quaisquer de nossos candidatos a produtos ou indicações potenciais; nossos planos de estender a franquia de pitolisant até a década de 2040; nossos resultados futuros de operações e posição financeira, estratégia de negócios, produtos, produtos prospectivos, aprovações de produtos, planos e objetivos da gestão para operações futuras e resultados futuros de produtos previstos. Essas declarações não são promessas nem garantias, mas envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores importantes que podem fazer com que nossos resultados, desempenho ou conquistas reais sejam materialmente diferentes de quaisquer resultados, desempenho ou conquistas futuros expressos ou implícitos pelas declarações prospectivas, incluindo, mas não se limitando a, nossos esforços de comercialização e estratégia para WAKIX e, se aprovado, nossos outros candidatos a produtos; a taxa e grau de aceitação de mercado e utilidade clínica do pitolisant em indicações adicionais, se aprovado, e quaisquer outros candidatos a produtos que possamos desenvolver ou adquirir, se aprovado; nossos planos de pesquisa e desenvolvimento, incluindo nossos esforços para explorar o potencial terapêutico do pitolisant em indicações adicionais, incluindo pitolisant GR e pitolisant HD; nossos ensaios clínicos em andamento e planejados; nossa capacidade de expandir o escopo de nossos acordos de licença com a Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); a disponibilidade de cobertura de seguro favorável e reembolso para WAKIX e, se aprovado, nossos outros candidatos a produtos; o momento e nossa capacidade de obter aprovações regulatórias para o pitolisant em outras indicações, incluindo pitolisant GR e pitolisant HD, bem como quaisquer outros candidatos a produtos; nossas estimativas de despesas, receitas futuras, necessidades de capital e financiamento adicional; nossa capacidade de identificar, adquirir e integrar produtos ou candidatos a produtos adicionais com potencial comercial significativo que estejam alinhados com nossos objetivos comerciais; nossas capacidades e estratégias de comercialização, marketing e fabricação; competição significativa em nossa indústria; nossa posição de propriedade intelectual; perda ou aposentadoria de membros-chave da gestão; falha em executar com sucesso nossa estratégia de crescimento, incluindo quaisquer atrasos em nosso crescimento futuro planejado; nossa falha em manter controles internos eficazes; o impacto de leis e regulamentos governamentais; volatilidade e flutuações no preço de nossas ações ordinárias; os custos significativos e o tempo de gestão necessários devido à operação como uma empresa pública; o fato de que o preço das ações da Harmony pode ser volátil e flutuar substancialmente; declarações relacionadas às nossas intenções de recompra de ações e prazos de recompra e os custos e tempo de gestão associados à operação como uma empresa pública. Esses e outros fatores importantes discutidos sob o título “Fatores de Risco” em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K arquivado na Comissão de Valores Mobiliários (“SEC”) em 25 de fevereiro de 2025 e em nossas demais declarações junto à SEC podem fazer com que os resultados reais diferem materialmente daqueles indicados pelas declarações prospectivas feitas neste comunicado. Quaisquer declarações prospectivas representam estimativas da gestão na data deste comunicado. Embora possamos optar por atualizar tais declarações prospectivas em algum momento no futuro, isentamo-nos de qualquer obrigação de fazê-lo, mesmo que eventos subsequentes alterem nossas perspectivas.

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Contatos

Contato com Investidores da Harmony Biosciences:
Matthew Beck
917-415-1750
matthew.beck@astrpartners.com

Contato com a Imprensa da Harmony Biosciences:
Cate McCanless
202-641-6086
cmccanless@harmonybiosciences.com

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