“Dez anos a afiar uma espada” após, um novo medicamento chega às mãos dos pacientes, mas ainda há uma “longa jornada de mil milhas” a percorrer

Pergunta ao AI · Como é que as empresas conseguem ultrapassar o gargalo de acesso hospitalar e alcançar os medicamentos e dispositivos médicos?

Uma inovação farmacêutica ou um dispositivo médico, desde a investigação e desenvolvimento até à aprovação para comercialização, é muitas vezes vista como uma vitória de “uma espada afiada em dez anos”. No entanto, no ecossistema real da saúde, obter apenas o despacho de aprovação para comercialização é apenas o primeiro passo de uma “longa marcha de milhares de li” .

Para chegar verdadeiramente aos doentes, esses medicamentos e dispositivos têm ainda de atravessar duas portas: “pagamento” e “entrada no hospital”. Através das negociações nacionais do seguro médico (negociação do seguro médico nacional), fazer com que medicamentos e dispositivos entrem no sistema de reembolso pode ajudar a resolver o problema do pagamento por parte dos doentes, mas não significa que os hospitais vão automaticamente comprá-los. O acesso intrahospitalar não só tem de passar por processos complexos, como a avaliação pelo comité de farmácia, como também é condicionado por múltiplos fatores, incluindo a gestão e as avaliações do hospital, o grau de familiaridade dos médicos com produtos novos e as necessidades clínicas reais.

Recentemente, departamentos como a Comissão Municipal de Ciência e Tecnologia de Xangai, a Comissão Municipal de Saúde e Cuidados de Saúde e a Administração Municipal de Supervisão de Medicamentos reuniram-se e organizaram em conjunto uma sessão de intercâmbio “Médicos e Empresas Face a Face”, com o objetivo de, com o governo a servir de plataforma, resolver a assimetria de informação entre médicos e doentes e entre empresas, acelerando a transformação de resultados de inovação local em benefícios clínicos concretos.

Nesta conversa, as autoridades governamentais pretendem promover para que os “medicamentos e dispositivos médicos de melhor qualidade e desempenho (new优 drug & device)” cheguem mais rapidamente à prática clínica, ajudando as empresas locais a crescerem; a maior ansiedade das empresas é como, após a aprovação para comercialização, conseguem ultrapassar o acesso hospitalar; e o que os médicos mais se preocupam é, em última instância, se o produto resolve de facto o problema, se as evidências são suficientes e se é possível fazer iterações futuras. As preocupações das três partes, que nem sempre coincidem totalmente, são coordenadas repetidamente no mesmo cenário, desenhando a atual paisagem de oferta e procura no mercado chinês de medicamentos e dispositivos médicos inovadores.

Direto ao ponto das dores

Nos últimos anos, em Xangai têm surgido continuamente novos medicamentos e dispositivos médicos inovadores, com a dimensão da indústria a aumentar de forma constante. Ao mesmo tempo, a Comissão de Ciência e Tecnologia municipal, em conjunto com os departamentos relevantes, tem promovido com força trabalhos como a “Lista de Produtos ‘New优 Drug & Device’ de Biomedicina de Xangai”, entre outros, com o objetivo de eliminar a “última milha” do uso clínico de produtos inovadores.

A lista “New优 drug & device” é uma política de apoio ao desenvolvimento da indústria local de medicamentos e dispositivos médicos inovadores em Xangai. Para os produtos incluídos na lista, são disponibilizados apoios em aspetos como aplicação na admissão hospitalar, recomendação na lista de seguro médico e conceção de seguros comerciais, e é ainda promovido que os hospitais iniciem a aquisição no prazo de 1 mês após inclusão na lista, seguindo o princípio “dever comprar tudo o que é necessário” (应配尽配), o que equivale a uma “via verde” para entrada no hospital. Até janeiro de 2026, a lista tinha selecionado 7 lotes, num total de 220 produtos — 70 medicamentos e 150 dispositivos médicos.

Os produtos das três empresas no encontro estão todos nessa lista. Não são terapias disruptivas para a área de neurologia, mas abordam dores clínicas de longa data que têm permanecido sem resposta suficiente na prática clínica.

A solução oral de ácido Ǎn qǐ sēnǎo / ácido aniquiosenóico (氨己烯酸口服溶液散) apresentada pela Wingyao Biotecnologia (Xangai) tem como alvo uma doença rara: a síndrome de espasmos infantis. Ao longo das últimas mais de dez décadas, esta opção terapêutica de primeira linha, reconhecida internacionalmente, esteve durante muito tempo em branco no mercado doméstico. No encontro, a vice-diretora de neurologia do Hospital Pediátrico afiliado à Universidade Fudan, Yu Li Fei, admitiu de forma franca que, no passado, sem medicamentos, os pais dos doentes só conseguiam “procurar por todos os meios”, indo atrás de medicamentos adquiridos no exterior por encomenda; e os médicos só podiam assumir os riscos associados ao uso desses medicamentos. Em 2023, este produto entrou na lista de seguro médico, preenchendo a lacuna de medicamentos conformes com regulamentação no país.

O granulado de libertação prolongada de levetiracetam (左乙拉西坦缓释颗粒) promovido pela Shanghai Anbi Sheng Pharmaceutical Technology Co., Ltd. é um exemplo típico de inovação na forma farmacêutica. Como o levetiracetam é um medicamento clássico antiepilético, já existem no mercado comprimidos comuns e soluções orais. O tratamento da epilepsia é muitas vezes uma “maratona” que pode durar anos ou até toda a vida. A empresa apanhou o problema da “adesão” dos doentes epilépticos de “um velho e um pequeno” — a formulação em granulado de libertação prolongada é fácil de transportar, tem um sabor adequado, reduz a frequência de administração para uma vez por dia e mantém a concentração no sangue mais estável.

A unidade de eletroencefalograma digital da Shanghai Nuocheng Electrical Co., Ltd. representa o caminho da substituição de dispositivos médicos produzidos no país. A empresa destacou caraterísticas como alta capacidade de encaminhamento, estimulação síncrona, análise quantitativa, interfaces multimodais e a capacidade de adaptação aos cenários de investigação e de interfaces cérebro-máquina.

Hoje, uma parte considerável dos produtos de medicamentos e dispositivos médicos pode não ser necessariamente inovação disruptiva, mas sim melhorias face às lacunas de necessidades nos processos clínicos existentes: alguns preenchem indicações em branco, outros melhoram a adesão e a acessibilidade, e outros aumentam o desempenho do equipamento e os cenários de aplicação.

Embora as empresas esperem que estes produtos entrem rapidamente nos hospitais, a decisão final continua nas mãos dos médicos. O pessoal da Wingyao Biotecnologia disse à Pengpai Technology que, apesar de o seu medicamento já ter alcançado uma quota de mercado de 90% no ano passado e de já ter entrado na “via verde” da lista “New优 drug & device”, ainda assim não consegue entrar em alguns hospitais — “é preciso que o hospital decida com base nas circunstâncias reais”.

Maximizar o valor clínico

No encontro, as intervenções dos médicos irão trazer a discussão de volta ao cenário clínico a partir da lógica do produto: quais doentes é que realmente precisam, se as evidências são suficientes, se as indicações podem ser ainda mais alargadas e se o equipamento consegue alinhar melhor com os hábitos de utilização.

O diretor de neurologia do Hospital Zhongshan afiliado à Universidade Fudan, Ding Jing, confirmou o valor do granulado em pó de solução oral de ácido Ǎn qǐ sēnǎo / ácido aniquiosenóico: “Este é um medicamento que nós esperávamos, porque antes não havia medicamento”. Ela mencionou que a incidência da síndrome de espasmos infantis não é alta, sendo uma doença rara típica, mas o problema não diminuiu porque há poucos doentes. Com a melhoria dos níveis de cuidados de saúde, cada vez mais crianças conseguem sobreviver e crescer, e assim os serviços de neurologia de adultos também vão deparar-se com “doentes adultos com síndrome de espasmos infantis que cresceram”. Isto significa que um “tipo de medicamento para crianças” que à primeira vista parecia limitado, pode gerar novos cenários de uso ao longo de um curso de doença mais longo.

No entanto, os produtos existentes demonstraram a eficácia apenas em doentes pediátricos; quando os médicos prescrevem o medicamento para adultos, isso equivale a “uso fora da indicação”, implicando assumir riscos de administração. “Devemos organizar um estudo clínico normativo, para confirmar a eficácia nos doentes adultos.” — disse ela. O granulado de libertação prolongada de levetiracetam tem um problema semelhante: embora existam bons feedbacks na pediatria, a população-alvo da indicação deste produto são pessoas com mais de 12 anos.

Quanto ao produto de eletroencefalograma, Ding Jing apontou que, nos dispositivos de EEG de alta gama do exterior, os dados de base tendem a ser fechados, fazendo com que os médicos clínicos não consigam conduzir investigações subsequentes sobre funções cerebrais e interfaces cérebro-máquina. Se as empresas locais puderem fornecer suporte de código aberto e modelos de customização flexíveis, isso aumentará muito a sua competitividade em hospitais de perfil de investigação.

Yu Li Fei afirmou que, no caso das crianças, a circunferência da cabeça varia enormemente do recém-nascido até à adolescência. Se as empresas locais conseguirem desenvolver um “capacete de EEG portátil” que se adapte automaticamente a diferentes circunferências da cabeça, tal como se ajusta um cinto de segurança de automóvel, e equipá-lo com um modelo de grandes dados de AI para auxiliar os médicos na leitura de imagens e apoiar o diagnóstico, isso trará uma ajuda enorme ao diagnóstico em neurologia pediátrica.

O presidente da Associação Médica de Xangai, Wu Jing Lei, apontou que, se um medicamento ou dispositivo médico inovador não for “o primeiro do mundo” nem uma inovação genuína em sentido absoluto, então para convencer médicos e hospitais, a empresa terá de explicar ainda melhor as diferenças de forma clara.

“Em que é que é diferente do produto importado? Se a qualidade for igual, há vantagem no preço? O serviço é melhor do que o do exterior?” — na perspetiva dele, o mercado chinês não é apenas constituído pelos grandes hospitais de Xangai, mas também por inúmeros hospitais da base e de nível distrital. Para abrir verdadeiramente os canais, o produto não pode olhar apenas para especialistas topo de gama; é preciso considerar como é que ele é aceito e usado num sistema de saúde mais amplo.

Os hospitais não se opõem naturalmente à inovação, mas têm de tomar decisões dentro de orçamentos limitados, espaço limitado de gestão e restrições reais de pagamento. Mesmo que um produto entre no seguro médico, se aumentar a pressão de custos dos departamentos, se não houver suporte probatório suficiente e se a frequência de utilização for baixa, o impulso dentro do hospital continuará a ser lento. As intervenções dos médicos no encontro mostram que, para as empresas conseguirem “furar” esses fatores limitantes, têm de maximizar o valor clínico em cada cenário.

De tratar os sintomas à cura da causa

Preencher lacunas, melhorar formulações e substituir por produtos nacionais é, embora indispensável, os médicos presentes também afirmaram que, entre as necessidades clínicas não satisfeitas, as mais urgentes são muitas vezes aquelas terapias inovadoras mais eficazes e disruptivas.

O professor Wang Jian, da especialidade de neurologia do Hospital Huashan afiliado à Universidade Fudan, dedica-se há muito tempo ao tratamento clínico e à investigação científica da doença de Parkinson. No encontro, ele apresentou dois caminhos de vanguarda que estão a ser desenvolvidos em colaboração com as empresas: uma é a terapia génica e a outra é a terapia com células estaminais. Ao contrário das empresas mencionadas antes, estes projetos ainda se encontram em fase de investigação clínica e ainda estão longe de aplicação generalizada; contudo, o que lhes corresponde são os desejos mais fundamentais dos médicos de neurologia — não apenas suprimir sintomas, mas sim alterar o curso da doença.

Ao falar sobre a doença de Parkinson, ele disse que, entre as doenças neurodegenerativas, os medicamentos atuais já podem ser considerados como tendo um “efeito relativamente bom ao tratar os sintomas”; mas com o passar do tempo, o efeito da medicação diminui, e os pacientes acabam por desenvolver complicações como fenômenos de “liga/desliga” e discinesias, enquanto a doença continua a progredir lentamente. “Ainda há algumas necessidades muito importantes que não foram satisfeitas.”

É possível retardar verdadeiramente a degeneração e até reparar funções? Através do seu projeto, Wang Jian indicou que terapias novas como a terapia génica, que aumenta a síntese de dopamina no cérebro, e terapias com células estaminais que “substituem” neurónios lesados, já demonstraram potencial em ensaios clínicos.

Yu Li Fei também mencionou que, no caso de crianças com doenças raras relacionadas com genes e encefalopatia epiléptica do desenvolvimento, as famílias estão à espera de terapias mais completas. “Para elas, a expectativa já não é tão grande para medicamentos que apenas melhoram um determinado sintoma. O que elas mais anseiam é terapia génica, é terapia de substituição enzimática — armas verdadeiramente capazes de mudar o curso fundamental da doença.”

Tais resultados estão a surgir cada vez mais em Xangai, como a previsão precisa da doença de Alzheimer com 15 anos de antecedência e o gel de reparação cerebral para reparar tecidos cerebrais necróticos. Mas, quer se trate destas tecnologias disruptivas, quer de um pequeno pacote de granulado de libertação prolongada para resolver dificuldades de deglutição, a inovação só cumpre o ciclo quando o seu valor final atravessa de forma estável as barreiras de entrada nos hospitais e cai efetivamente sobre os doentes. Os participantes do encontro afirmaram que isto exige mais intercâmbio e co-construção entre empresas de saúde e equipas médicas.