Lista de Tarefas de Final de Ano em Biotecnologia

Antes de darmos as boas-vindas a 2020, dezembro estará cheio de oscilações nos preços das ações de biotech. 2019 começou forte, abrandou e, depois, ganhou de novo momentum no meio de uma série de resultados bem-sucedidos de ensaios clínicos, vários anúncios de aquisições e decisões positivas de aprovação de fármacos que chegaram muitas vezes meses antes dos próprios prazos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

Além disso, a incógnita iminente sobre quem será o próximo responsável da FDA ficou respondida quando o presidente Trump nomeou a Dr. Stephen Hahn esta semana.

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O que é que os investidores devem procurar a partir de agora até ao fim do ano? Resultados de ensaios clínicos, e muitos. Mas primeiro, uma nota de cautela.

Em 3 de dezembro, a Cara Therapeutics (CARA +0.00%) e a Protagonist Therapeutics (PTGX 1.30%) anunciaram ambos resultados positivos de ensaios clínicos de fase 2. Apesar de o candidato a fármaco da empresa ter mostrado uma melhoria estatisticamente significativa na gravidade da comichão em doentes com doença renal crónica, as ações da Cara desceram cerca de 30%. Porquê? Os investidores esperavam um grau maior de benefício em comparação com o placebo no ensaio com 240 doentes.

No lado oposto, a Protagonist apresentou resultados preliminares positivos de ensaios clínicos de fase 2 para o seu fármaco PTG-300 como tratamento para beta-talassémia dependente de transfusões, e o preço das ações disparou 80% antes de recuar para um ganho de “apenas” 60%.

Com este pano de fundo de reações divergentes das ações a dois ensaios clínicos positivos em fase intermédia, avancemos para o que está para vir.

Resultados esperados em breve de ensaios de fase 3

A Athenex (ATNX +0.00%) e a Biohaven Pharmaceuticals (BHVN +0.00%) notificaram os investidores de que os resultados dos ensaios decisivos chegarão antes do fim do ano.

A Athenex tinha anteriormente elogiado um ensaio clínico decisivo de fase 3 bem-sucedido em cancro da mama para a sua versão oral de paclitaxel, um quimioterápico antigo, usado há décadas e amplamente utilizado, normalmente administrado por perfusão. No entanto, os detalhes foram escassos. Os investidores devem obter dados mais precisos quando os resultados forem apresentados no San Antonio Breast Cancer Symposium da próxima semana. Uma forma oral de paclitaxel pode melhorar dramaticamente a conveniência para os doentes, eliminando a necessidade de visitar uma clínica para receber o fármaco em perfusão.

A Biohaven planeia anunciar resultados de ensaios decisivos de fase 2/3 para o seu fármaco inalado para enxaqueca, vazegepant. Mas não fica por aqui. A empresa também afirmou que poderá anunciar resultados de fase 3 em dezembro ou no início de 2020, com o seu fármaco oral para enxaquecas chamado Zydis. Ambos atuam por interação com um recetor numa das principais vias da dor. Embora este seja, arguivelmente, um campo concorrido, opções de tratamento mais eficazes com menos efeitos secundários serão bem-vindas pelos milhões de pessoas em todo o mundo que sofrem de enxaquecas.

Ensaios clínicos de fase 2 para reportar resultados

O desenvolvedor de fármacos para fibrose quística Proteostasis Therapeutics (PTI +0.00%) e a empresa de cancro Puma Biotechnology (PBYI +5.63%) planeiam divulgar dados dos seus respetivos ensaios em fase intermédia. A inscrição mais rápida do que o esperado levou a Proteostasis a antecipar o calendário para os resultados da fase 2 para este trimestre, em vez do próximo ano. O ensaio incide em dois ou três dos medicamentos da empresa, em combinação, como tratamento para doentes com fibrose quística com certas mutações conhecidas.

O fármaco líder da Puma, Nerlynx, recebeu aprovação da FDA em 2017 como tratamento para prolongar a sobrevivência sem doença em doentes com cancro da mama após terapia anterior. A Puma continua a investir em Nerlynx ao conduzir ensaios em outros contextos oncológicos. Conforme realçado no seu comunicado de resultados do terceiro trimestre, os dados do ensaio de controlo da fase 2 e do ensaio basket da fase 2 serão anunciados até ao final do ano. O ensaio basket inclui doentes com uma mutação genética específica, independentemente da localização do cancro, como mama ou estômago. Isto pode aumentar a variedade de cancros contra os quais o Nerlynx poderia ser utilizado.

Resultados em fase inicial com potencial para mover a cotação

A Alector (ALEC +19.07%), focada em doenças neurodegenerativas, e a empresa de terapia génica Rocket Pharmaceuticals (RCKT +1.82%) planeiam divulgar brevemente resultados clínicos iniciais. A Alector apresentou dados de fase 1 com o seu fármaco anticorpo para a doença de Alzheimer AL002 em 6 de dezembro, durante a conferência Clinical Trials in Alzheimer’s Disease, a decorrer em San Diego. De forma semelhante, o comunicado de resultados do terceiro trimestre da Rocket destacou novos dados até ao final do ano do seu tratamento génico RP-L102, usando um processo novo que elimina a necessidade de utilizar fármacos citotóxicos para pré-condicionar os doentes. A indicação inicial é anemia de Fanconi, uma anemia genética rara. A Rocket prevê ainda divulgar dados RP-L201 em dois doentes com a doença rara deficiência de adesão de leucócitos-I.

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O FDA vai aprovar estes fármacos até ao fim do ano?

Novas aplicações de fármacos da Allergan (AGN +0.00%), Amarin (AMRN +0.45%) e Intra-Cellular Therapies (ITCI +0.00%) continuam acumuladas nas secretárias dos avaliadores da FDA, com prazos para o final de dezembro. Recentemente, a FDA aprovou vários fármacos, incluindo fármacos para doença falciforme da Global Blood Therapeutics e da Novartis, meses antes dos seus prazos. As ações da Amarin e da Intra-Cellular deverão reagir de forma mais positiva a aprovações do que a Allergan, simplesmente porque a dimensão desta última é maior — as aprovações serão muito mais significativas para as empresas mais pequenas.

O investimento em biotech está repleto de risco, e até os “resultados positivos” anunciados pela própria empresa podem ser considerados falhas. A recompensa pelo risco pode ser dramática, com oscilações na avaliação que podem impulsionar a sua carteira à medida que 2019 chega ao fim.