As ações da Rocket Pharmaceuticals subiram devido à aprovação da FDA para a terapia genética

Investing.com – Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) viu o seu preço das ações subir 6% na sexta-feira, após a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos acelerar a aprovação da terapia genética KRESLADI da empresa para o tratamento de pacientes pediátricos com Deficiência Severa de Adesão de Leucócitos Tipo I.

KRESLADI é uma terapia genética baseada em células-tronco hematopoiéticas autólogas, destinada ao tratamento de pacientes pediátricos com LAD-I severa devido a mutações bialélicas no gene ITGB2, que não têm doadores de células-tronco hematopoiéticas alogênicas compatíveis de HLA entre irmãos. Esta aprovação marca a primeira vez que a FDA aprova uma terapia genética para o tratamento de crianças com LAD-I severa.

A aprovação acelerada baseou-se no aumento da expressão superficial de CD18 e CD11a em neutrófilos. A confirmação dos benefícios clínicos dependerá dos dados de acompanhamento a longo prazo de estudos clínicos em andamento e de registros pós-comercialização.

A LAD-I severa é uma doença genética pediátrica raríssima e potencialmente fatal, causada por mutações no gene ITGB2. A doença é caracterizada por infecções recorrentes, e, se não tratada, a taxa de mortalidade infantil é muito alta. Nos Estados Unidos, a incidência de LAD-I é estimada em cerca de um caso a cada 100.000 a 200.000 nascimentos vivos, com aproximadamente dois terços dos pacientes classificados como tipo severo.

Com esta aprovação, a FDA concedeu à Rocket Pharmaceuticals um Certificado de Revisão Prioritária para Doenças Raras Pediátricas. A empresa informou que planeja avaliar opções estratégicas para monetizar esse certificado, a fim de aumentar a flexibilidade financeira e maximizar o valor para os acionistas.

O CEO da Rocket Pharmaceuticals, Gaurav Shah, declarou: “A aprovação do KRESLADI é um marco importante para a comunidade da LAD-I severa.”

A pesquisa que apoiou o desenvolvimento do KRESLADI foi parcialmente financiada pelo Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia.

Este texto foi traduzido com o auxílio de inteligência artificial. Para mais informações, consulte os nossos termos de uso.