Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Ações sobem com vitória histórica na terapia genética da FDA

TLDR

• A FDA concedeu aprovação acelerada para KRESLADI, a terapia genética da Rocket Pharmaceuticals para a deficiência severa de adesão de leucócitos-I (LAD-I) em crianças.
• As ações da RCKT subiram até 9% nas negociações pré-mercado e fecharam cerca de 6% mais altas na sexta-feira.
• KRESLADI é a primeira terapia genética aprovada pela FDA para LAD-I severa, uma condição imunológica rara e potencialmente mortal em crianças.
• A FDA também concedeu à Rocket um Voucher de Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara, que a empresa planeja monetizar.
• A aprovação veio após uma re-submissão após uma rejeição da FDA em junho de 2024 que pediu mais dados.

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A FDA aprovou a terapia genética KRESLADI da Rocket Pharmaceuticals na sexta-feira, fazendo com que a RCKT subisse até 9% nas negociações pré-mercado antes de se estabilizar cerca de 6% mais alta na abertura.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

A aprovação foi acelerada, significando que foi concedida com base em evidências iniciais — especificamente, aumento da expressão da superfície de neutrófilos CD18 e CD11a. A confirmação completa do benefício clínico dependerá de dados a longo prazo de um estudo em andamento e de um registro pós-comercialização.

#NOTÍCIAS: A Rocket Pharmaceuticals anunciou hoje a aprovação da FDA dos EUA da primeira #TerapiaGenética para pacientes pediátricos com Deficiência de Adesão de Leucócitos severa-I (LAD-I).

Mais: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 de março de 2026

KRESLADI, também conhecido como marnetegragene autotemce, é uma terapia genética baseada em células-tronco hematopoiéticas autólogas. É aprovado para pacientes pediátricos com LAD-I severa causada por variantes bialélicas no gene ITGB2 que não têm um doador de células-tronco compatível HLA disponível.

LAD-I é uma imunodeficiência genética ultra-rara. Causa infeções recorrentes e apresenta uma alta mortalidade na primeira infância sem tratamento. Nos EUA, a incidência é estimada em cerca de um em 100.000 a um em 200.000 nascimentos vivos, com cerca de dois terços desses casos classificados como severos.

KRESLADI é agora a primeira terapia genética aprovada pela FDA para esta condição.

A aprovação não veio sem um caminho acidentado. A FDA rejeitou a aplicação de licença de biológicos em junho de 2024, pedindo à Rocket para submeter dados adicionais antes que pudesse completar a sua revisão.

A Rocket reenvio a BLA (biologics license application), e a FDA aceitou-a em outubro de 2024, estabelecendo 28 de março de 2026 como a data de ação alvo — um prazo que a agência cumpriu.

Voucher para Doença Pediátrica Rara Adiciona Potencial Financeiro

Juntamente com a aprovação, a FDA concedeu à Rocket um Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Esses vouchers podem ser vendidos para outras empresas farmacêuticas por centenas de milhões de dólares e são vistos como um bônus financeiro significativo além da aprovação em si.

A Rocket disse que planeja avaliar opções para monetizar o voucher para aumentar a flexibilidade financeira.

“A aprovação do KRESLADI representa um marco importante para a comunidade de LAD-I severa,” disse o CEO Gaurav Shah.

Contexto sobre a Pesquisa

A pesquisa que apoiou o desenvolvimento de KRESLADI foi financiada em parte pelo California Institute for Regenerative Medicine. O medicamento visa o gene ITGB2, que codifica uma proteína essencial para que os glóbulos brancos combatam infecções.

A biotecnológica com sede em Cranbury, New Jersey, tem trabalhado para esta aprovação durante vários anos.

A data de ação da FDA para a BLA (biologics license application) re-submetida foi 28 de março de 2026, e a agência aprovou a terapia exatamente a tempo.

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