A FDA aprova leucovorin como o primeiro medicamento para uma doença genética rara, após tê-lo promovido como tratamento para autismo

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A Food and Drug Administration na terça-feira aprovou uma vitamina prescrita há décadas, chamada leucovorina, como o primeiro tratamento para uma doença genética rara em certos adultos e crianças.

A decisão ocorre meses após a administração Trump ter destacado a leucovorina como uma potencial terapia para um grupo mais amplo de pacientes com sintomas do espectro autista. A alegação gerou ceticismo entre alguns na comunidade médica e de pesquisa, mas alimentou o entusiasmo entre as famílias, aumentando as prescrições do medicamento nos EUA.

Um funcionário da FDA disse aos jornalistas na segunda-feira que “não temos dados suficientes para afirmar que podemos estabelecer eficácia para o autismo de forma mais ampla”, mas afirmou que a agência está aberta ao interesse de empresas em estudar a leucovorina na população com autismo.

O medicamento, também conhecido como ácido folínico, é uma forma sintética de vitamina B9 que tem sido usada para tratar os efeitos tóxicos da quimioterapia. Apenas alguns pequenos ensaios sugeriram que a leucovorina poderia ser eficaz como tratamento off-label para crianças com autismo, e algumas famílias relataram que ajudou seus filhos não verbais a desenvolver mais habilidades de linguagem e sociais.

Funcionários da FDA, que solicitaram anonimato para discutir a decisão, disseram aos jornalistas na segunda-feira que começaram com uma revisão ampla da leucovorina como tratamento para autismo antes de restringir sua aprovação a uma população menor com deficiência de folato cerebral, uma mutação genética rara que impede que o folato – uma vitamina essencial – chegue adequadamente ao cérebro.

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Comissário da FDA, Dr. Makary, sobre aprovações de terapias para doenças raras, política interna na agência

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A condição apresenta características semelhantes ao autismo, geralmente se desenvolve em crianças pequenas com menos de 2 anos e pode causar atrasos severos no desenvolvimento, convulsões, falta de controle muscular e outras complicações neurológicas graves.

Os funcionários disseram que a FDA constatou que o uso de leucovorina em pacientes com essa condição produziu os “dados de maior qualidade” para apoiar uma aprovação ampliada, que se aplicará tanto às versões genéricas do medicamento quanto ao antigo medicamento de marca da GSK, Wellcovorin.

“Esses foram os dados onde vimos os maiores tamanhos de efeito”, disse um funcionário da FDA na ligação. “Então, focamos nessa população, porque sentimos que essa era a justificativa científica mais forte e também os maiores efeitos de tratamento que poderiam ser usados para superar algumas limitações nas fontes de dados.”

A aprovação foi baseada em uma revisão sistemática da literatura publicada na área, incluindo relatos de casos de pacientes, mas não em um ensaio clínico controlado randomizado. O mesmo funcionário reconheceu que podem haver vieses em revisões sistemáticas, mas enfatizou que os efeitos do tratamento foram tão grandes que superaram essas preocupações.

A FDA está incentivando os fabricantes existentes de leucovorina a aumentarem a produção para atender à maior demanda pelo medicamento, acrescentaram os funcionários. Enquanto a GSK originalmente comercializou o medicamento de 1983 até 1997, a empresa afirmou em setembro que não planeja relançar ou fabricar o produto por conta própria.

Em um comunicado na terça-feira, a Dra. Tracy Beth Hoeg, diretora interina do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, afirmou que a aprovação demonstra o compromisso da FDA em “identificar rapidamente tratamentos eficazes para doenças ultra-raras, mantendo os mesmos padrões de evidência para aprovação.”

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