FDA exige realização de ensaios de fase III uniQure(QURE.US) A terapia genética para a doença de Huntington enfrenta obstáculos para ser lançada, com queda de aproximadamente 33% no preço das ações

K-LinePoet · 2026-03-12T18:05:33+00:00

A empresa de terapia génica uniQure não conseguiu obter aprovação acelerada da FDA dos EUA para seu fármaco candidato AMT-130 para a doença de Huntington, necessitando de ensaios clínicos de fase III, o que resultou numa queda de cerca de 33% no preço das ações. O CEO afirmou que os dados das fases I/II mostram que o fármaco consegue desacelerar a progressão da doença, mas a FDA considerou que os dados existentes são insuficientes para sustentar a candidatura de comercialização.

K-LinePoet

2026-03-12 18:05:33

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A empresa de terapia genética uniQure (QURE.US) originalmente esperava que o seu candidato a tratamento para a doença de Huntington, o AMT-130, pudesse obter aprovação acelerada da FDA dos Estados Unidos, mas essa expectativa foi recentemente frustrada. A FDA informou claramente à biotecnológica que será necessário realizar um ensaio clínico de fase III, randomizado, duplo-cego e com controle placebo.

Após essa notícia, as ações da empresa fecharam em queda de aproximadamente 33% na segunda-feira.

De acordo com o comunicado de imprensa da empresa, a uniQure planejava anteriormente solicitar a aprovação com base em dados de um estudo de fase I/II comparado a um controle externo. No entanto, a FDA considerou que os dados existentes não eram suficientes como “evidência principal de eficácia necessária para a submissão do pedido de aprovação do AMT-130”.

A uniQure afirmou que solicitará uma reunião do tipo B com a FDA no segundo trimestre para discutir os próximos passos.

Durante uma teleconferência subsequente, o CEO Matthew Kapusta revelou que os dados de fase I/II indicam que o medicamento pode retardar a progressão da doença em 75%, e a velocidade de declínio da capacidade funcional total em 60%. No entanto, ele também admitiu que, na reunião pré-BLA realizada em outubro do ano passado, “a FDA já havia indicado que os dados apresentados na época… dificilmente poderiam servir como base principal para a submissão do BLA”.

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