uniQure Assina Acordo de Licenciamento de $2 Bilhões com a CSL Behring

Em troca de até 2,1 mil milhões de dólares, além de royalties sobre vendas, a uniQure (QURE 13,81%) licenciou os direitos de comercialização global da sua terapia genética para hemofilia B, etranacogene dezaparvovec, para a CSL Behring (CSLLY 0,67%) na quarta-feira.

Etranacogene dezaparvovec é uma terapia genética em fase clínica que pode revolucionar significativamente o tratamento da hemofilia B. Uma doença hereditária, a hemofilia B impede que os pacientes produzam níveis adequados de fator de coagulação IX, resultando em risco elevado de episódios de hemorragia descontrolada e exigindo infusões regulares ao longo da vida.

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Ao contrário das infusões, a terapia da biotech pode restaurar a capacidade dos pacientes de produzirem o seu próprio fator IX, entregando um gene funcional ao fígado. Espera-se que os ensaios clínicos de fase 3 terminem ainda este ano, mas dados de estudos de fase intermediária sugerem que esta abordagem pode eliminar a necessidade de infusões caras, ao eliminar ou reduzir significativamente o risco de episódios de hemorragia.

Em dezembro, a uniQure afirmou que os pacientes no seu ensaio de fase 2b atingiram uma produção média de fator IV de 45% do normal aos 36 semanas, e nenhum dos cinco pacientes de fase 1/2 que receberam uma dose de 2x10¹³ gc/kg precisou de terapia de reposição de fator IV de rotina até três anos depois.

Embora dados encorajadores tenham levado muitos investidores a acreditar que um adquirente para a uniQure possa surgir, a empresa decidiu licenciar os direitos do seu medicamento à CSL Behring, líder de mercado na hemofilia, com mais de 1 mil milhões de dólares em receitas relacionadas no ano passado.

Se o ensaio de fase 3 de etranacogene dezaparvovec permitir a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, a CSL Behring poderá acabar por competir contra a Pfizer, que está a desenvolver a sua própria terapia genética para hemofilia B.

Em troca dos direitos de comercialização da terapia genética, a uniQure receberá 450 milhões de dólares de pagamento inicial, além de até 1,6 mil milhões de dólares em marcos regulatórios e comerciais adicionais. Também receberá royalties de dois dígitos percentuais, até aos vinte por cento, sobre quaisquer vendas líquidas futuras do produto.

A empresa espera usar uma parte do seu prémio para continuar o desenvolvimento de terapias genéticas na sua pipeline, incluindo o AMT-130, um potencial tratamento para a doença de Huntington atualmente em ensaios clínicos de fase 1.