A FDA encontra pouca evidência de que um medicamento promovido por Trump pode ajudar pessoas com autismo

WASHINGTON (AP) — A Food and Drug Administration aprovou na terça-feira um medicamento genérico para uma doença cerebral rara, enquanto recuava nas declarações do Presidente Donald Trump e de outros responsáveis do governo de que o medicamento mostrava grande potencial para pessoas com autismo.

A agência afirmou que aprovou leucovorin para crianças e adultos com uma condição genética que limita a entrega de folato, uma forma de vitamina B, ao cérebro. Os responsáveis da FDA estimam que a condição ultrarrara afeta menos de 1 em um milhão de pessoas nos EUA.

Este é um grande recuo em relação aos comentários feitos numa conferência de imprensa na Casa Branca em setembro, quando Trump e o comissário da FDA, Marty Makary, anunciaram que o medicamento estava em avaliação para beneficiar pacientes com autismo, alguns dos quais têm uma forma de deficiência de vitamina no cérebro.

“Pode afetar 20, 40, 50% das crianças com autismo,” disse Makary na conferência.

Mas responsáveis seniores da FDA disseram aos jornalistas na segunda-feira que a revisão foi focada apenas nas evidências mais fortes, que apoiam o uso do medicamento apenas por pacientes com uma mutação rara que afeta os níveis de folato no cérebro.

Os responsáveis da FDA também apontaram que um estudo que apoiava o uso do medicamento para autismo foi retratado no início deste ano.

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Pesquisadores de autismo na terça-feira reiteraram que o medicamento não foi demonstrado como seguro ou eficaz para a grande maioria das pessoas com o transtorno cerebral.

“Não há evidências de que o leucovorin ajude a maioria das pessoas com autismo, e certamente não há evidências de que seja seguro,” afirmou a Dra. Alycia Halladay, da Autism Science Foundation, em entrevista.

Halladay observou que também não há uma estimativa estabelecida de quantas pessoas com autismo têm uma forma do transtorno de deficiência de folato no cérebro. Alguns médicos diagnosticam a condição de folato usando um teste laboratorial especializado que não é aprovado pela FDA.

O evento na Casa Branca promovendo o medicamento no ano passado seguiu promessas do Secretário de Saúde, Robert F. Kennedy Jr., de determinar a causa do autismo até setembro.

Leucovorin é um metabolito sintético do folato, essencial para gravidezes saudáveis e recomendado para mulheres antes da concepção e durante a gravidez. A etiqueta atual da FDA cobre o uso de leucovorin para reduzir efeitos colaterais de certos medicamentos quimioterápicos e tratar uma doença sanguínea rara.

Pacientes afetados pela condição alvo da aprovação de terça-feira apresentam distúrbios de movimento, convulsões e outros problemas neurológicos que podem assemelhar-se a sintomas de autismo.

Mas sociedades médicas profissionais afirmam que ainda não está claro se o medicamento ajuda pessoas com autismo.

A Academia Americana de Pediatria não recomenda o uso rotineiro de leucovorin para crianças autistas, incluindo aquelas com a condição cerebral conhecida como deficiência de folato cerebral.

Questões não resolvidas sobre o medicamento não impediram que médicos nos EUA o prescrevessem.

Um artigo publicado na The Lancet na semana passada revelou que as prescrições de leucovorin para crianças de 5 a 17 anos foram 71% maiores do que o normal nos três meses imediatamente após a conferência de imprensa de Trump no final de setembro.

A maioria das famílias de crianças com autismo relatou dificuldades em obter prescrições nos últimos semanas.

Responsáveis da FDA disseram aos jornalistas que a agência está permitindo importações do medicamento por fabricantes estrangeiros para ajudar a aumentar o fornecimento. O fabricante original, GSK, não planeja relançar sua versão do medicamento.

Halladay, da Autism Science Foundation, alertou os pais contra procurar o medicamento, observando relatos de efeitos colaterais como irritabilidade, agressividade e hiperatividade quando usado em pessoas com autismo.

“Se os pais insistirem em tentar, devem saber que isso pode causar danos e talvez não traga benefícios,” afirmou.

Responsáveis da administração Trump decidiram inicialmente revisar o medicamento após conversas com um neurologista baseado no Arizona que prescreve o medicamento para pacientes com autismo e administra um negócio de educação online focado no tratamento experimental.

A teoria por trás do uso do medicamento é que algumas pessoas com autismo possuem anticorpos específicos que bloqueiam a entrada de folato no cérebro. Mas a Autism Science Foundation e outros grupos observam que parentes não autistas de pessoas com o transtorno frequentemente possuem os mesmos anticorpos, sugerindo que eles não são um fator na condição.

Embora não exista uma causa única para o autismo, a maioria dos pesquisadores afirma que a ciência aponta fatores genéticos e ambientais como tendo um papel.

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