La FDA aprueba el ensayo de Mesoblast para la Distrofia Muscular de Duchenne que afecta a 15,000 niños en EE. UU.

Mesoblast ha recibido la autorización de la FDA para el Estudio de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para proceder directamente con un ensayo de registro para Ryoncil en distrofia muscular de Duchenne (DMD). El ensayo inscribirá a 76 pacientes de 5 a 9 años, con el tiempo para ponerse de pie a los nueve meses como el objetivo principal. Esto se basa en el perfil de seguridad pediátrica existente de Ryoncil, en la eficacia preclínica en modelos de DMD y en un proceso de fabricación aprobado por la FDA.