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Harmony Biosciences recibe aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para WAKIX® (pitolisant) para el tratamiento de la cataplejía en narcolepsia pediátrica

Business Wire

Mar, 17 de febrero de 2026 a las 10:05 PM GMT+9 7 min de lectura

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PLYMOUTH MEETING, Pa., 17 de febrero de 2026–(BUSINESS WIRE)–Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó su solicitud suplementaria de nuevo medicamento (sNDA) para las tabletas WAKIX® (pitolisant) para el tratamiento de la cataplejía en pacientes pediátricos de 6 años en adelante con narcolepsia. WAKIX es ahora el primer y único tratamiento no controlado aprobado por la FDA para pacientes con narcolepsia, tanto pediátricos como adultos, con o sin cataplejía.

“Estamos emocionados de alcanzar este importante hito para los pacientes pediátricos con narcolepsia que experimentan cataplejía,” dijo Kumar Budur, M.D., M.S., Director Médico y Científico de Harmony Biosciences. “Con esta aprobación, los clínicos ahora tienen la opción de prescribir WAKIX para tratar la somnolencia excesiva diurna, la cataplejía, o ambas, en pacientes de 6 años y más con narcolepsia.”

WAKIX fue aprobado por la FDA en agosto de 2019 para el tratamiento de la somnolencia excesiva diurna (EDS) en pacientes adultos con narcolepsia, con la aprobación ampliada para incluir la cataplejía en pacientes adultos en octubre de 2020. La FDA aprobó WAKIX para el tratamiento de la EDS en pacientes pediátricos de 6 años en adelante con narcolepsia en junio de 2024.

“Ahora WAKIX es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia, con o sin cataplejía, que no está clasificado como sustancia controlada, una distinción importante que respalda su utilidad clínica,” dijo Jeffrey M. Dayno, M.D., Presidente y Director Ejecutivo de Harmony Biosciences. “Continuamos avanzando en nuestros esfuerzos para obtener exclusividad pediátrica para WAKIX, lo cual, si se concede, añadiría seis meses adicionales de exclusividad regulatoria para esta franquicia en crecimiento. Ahora nos enfocamos en ampliar, extender y potenciar el valor de pitolisant mediante indicaciones adicionales con nuestras formulaciones de próxima generación, que tienen patentes de utilidad presentadas hasta 2044.”

Acerca de las tabletas WAKIX® (pitolisant)

**WAKIX, un medicamento de primera clase, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para el tratamiento de la somnolencia excesiva diurna (EDS) o cataplejía en pacientes de 6 años en adelante con narcolepsia. Se le otorgó la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia en 2010, y la designación de terapia innovadora para el tratamiento de la cataplejía en 2018. WAKIX es un antagonista/inverso agonista selectivo del receptor de histamina 3 (H₃). El mecanismo de acción de WAKIX no está completamente claro; sin embargo, su eficacia podría estar mediada a través de su actividad en los receptores H₃, aumentando así la síntesis y liberación de histamina, un neurotransmisor que promueve la vigilia. WAKIX fue diseñado y desarrollado por Bioprojet (Francia). Harmony tiene una licencia exclusiva de Bioprojet para desarrollar, fabricar y comercializar pitolisant en los Estados Unidos.

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**Indicaciones y Uso

**WAKIX está indicado para el tratamiento de la somnolencia excesiva diurna (EDS) o cataplejía en pacientes de 6 años en adelante con narcolepsia.

Información importante de seguridad

**Contraindicaciones

**WAKIX está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad conocida a pitolisant o a cualquier componente de la formulación. Se ha reportado anafilaxia. WAKIX también está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática severa.

**Advertencias y Precauciones

**WAKIX prolonga el intervalo QT; evite su uso en pacientes con prolongación conocida del QT o en combinación con otros medicamentos que prolonguen el QT. Evite su uso en pacientes con antecedentes de arritmias cardíacas, así como en otras circunstancias que puedan aumentar el riesgo de torsade de pointes o muerte súbita, incluyendo bradicardia sintomática, hipokalemia o hipomagnesemia, y presencia de prolongación congénita del QT.

El riesgo de prolongación del QT puede ser mayor en pacientes con concentraciones más altas de pitolisant (p.ej., pacientes con insuficiencia hepática o renal). Monitoree a los pacientes con insuficiencia hepática o renal por aumento del QTc. Se recomienda modificar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática moderada y en pacientes con insuficiencia renal moderada o severa. WAKIX está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática severa y no se recomienda en pacientes con enfermedad renal en etapa terminal (ESRD).

**Reacciones adversas

**En los ensayos clínicos controlados con placebo realizados en pacientes con narcolepsia con o sin cataplejía, las reacciones adversas más comunes (≥5% y al menos el doble del placebo) para WAKIX fueron insomnio (6%), náuseas (6%), y ansiedad (5%). Otras reacciones adversas que ocurrieron en ≥2% y con mayor frecuencia que en pacientes tratados con placebo incluyeron dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, dolor musculoesquelético, aumento de la frecuencia cardíaca, alucinaciones, irritabilidad, dolor abdominal, alteraciones del sueño, disminución del apetito, cataplejía, boca seca y erupción cutánea. En la fase controlada con placebo del ensayo clínico realizado en pacientes pediátricos de 6 años en adelante con narcolepsia con o sin cataplejía, las reacciones adversas más comunes (≥5% y mayores que el placebo) para WAKIX fueron dolor de cabeza (19%) y insomnio (7%). El perfil general de reacciones adversas de WAKIX en el ensayo clínico pediátrico fue similar al observado en el programa de ensayos clínicos en adultos.

**Interacciones medicamentosas

**La administración concomitante de WAKIX con inhibidores fuertes de CYP2D6 aumenta la exposición a pitolisant en 2.2 veces. Reduzca la dosis de WAKIX a la mitad.

El uso concomitante de WAKIX con inductores fuertes de CYP3A4 disminuye la exposición a pitolisant en un 50%. Podrían ser necesarias ajustes de dosis.

Los antagonistas del receptor H1 que cruzan la barrera hematoencefálica pueden reducir la efectividad de WAKIX. Los pacientes deben evitar antagonistas H1 que actúan en el sistema nervioso central.

WAKIX es un inductor borderline/debil de CYP3A4. WAKIX puede reducir la efectividad de sustratos sensibles de CYP3A4, incluyendo anticonceptivos hormonales. Se recomienda a las pacientes que usan anticonceptivos hormonales que utilicen un método anticonceptivo no hormonal alternativo durante el tratamiento con WAKIX y al menos 21 días después de suspenderlo.

**Uso en poblaciones específicas

**Existe un registro de exposición durante el embarazo que monitorea los resultados del embarazo en mujeres expuestas a WAKIX durante el embarazo. Se recomienda a las pacientes que se inscriban en el registro de embarazo de WAKIX si quedan embarazadas. Para inscribirse o obtener información del registro, las pacientes pueden llamar al 1-800-833-7460.

No se ha establecido la seguridad ni la eficacia de WAKIX para el tratamiento de la somnolencia excesiva diurna o cataplejía en pacientes pediátricos menores de 6 años con narcolepsia.

WAKIX se metaboliza ampliamente en el hígado. Está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática severa. Se requiere ajuste de dosis en pacientes con insuficiencia hepática moderada.

WAKIX no se recomienda en pacientes con enfermedad renal en etapa terminal. Se recomienda ajuste de dosis en pacientes con eGFR <60 mL/min/1.73 m2.

La dosis máxima recomendada es menor en pacientes que metabolizan pobremente por CYP2D6, ya que estos pacientes tienen concentraciones más altas de pitolisant que los metabolizadores normales y pueden tener mayor riesgo de eventos adversos.

Consulte la Información completa de prescripción de WAKIX para más detalles.

Para reportar reacciones adversas sospechosas, contacte a Harmony Biosciences al 1-800-833-7460 o a la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

**Acerca de la narcolepsia

**La narcolepsia es una enfermedad neurológica rara, crónica y debilitante, caracterizada por inestabilidad en el estado de sueño-vigilia, que afecta aproximadamente a 170,000 estadounidenses y se caracteriza principalmente por somnolencia diurna excesiva (EDS) y cataplejía – sus dos síntomas cardinales – junto con otras manifestaciones de la disfunción del sueño REM (alucinaciones y parálisis del sueño), que invaden la vigilia. La EDS es la incapacidad de mantenerse despierto y alerta durante el día y es el síntoma presente en todas las personas con narcolepsia. En la mayoría de los pacientes, la narcolepsia es causada por la pérdida de hypocretina/orexina, un neuropéptido en el cerebro que apoya la estabilidad del estado de sueño-vigilia. Esta enfermedad afecta por igual a hombres y mujeres, con inicio típico en la adolescencia o juventud; sin embargo, puede tardar hasta una década en ser diagnosticada correctamente.

**Acerca de Harmony Biosciences

**Harmony Biosciences es una compañía farmacéutica dedicada a desarrollar y comercializar terapias innovadoras para pacientes con enfermedades neurológicas raras que tienen necesidades médicas no satisfechas. Impulsada por ciencia novedosa, pensamiento visionario y un compromiso con quienes se sienten pasados por alto, Harmony Biosciences está cultivando un futuro lleno de posibilidades terapéuticas que pueden permitir a los pacientes con enfermedades neurológicas raras prosperar verdaderamente. Fundada por Paragon Biosciences, LLC, en 2017 y con sede en Plymouth Meeting, Pa., creemos que cuando la empatía y la innovación se unen, puede comenzar un futuro mejor; una visión evidente en las innovaciones terapéuticas que promovemos, la cultura que cultivamos y los programas comunitarios que fomentamos. Para más información, visite www.harmonybiosciences.com.

**Declaraciones prospectivas

**Este comunicado contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado que no se relacionen con hechos históricos deben considerarse declaraciones prospectivas, incluyendo declaraciones sobre nuestros ingresos netos del año completo 2026 para WAKIX, expectativas de crecimiento y valor de WAKIX, planes para presentar una NDA para pitolisant GR; planes para realizar ensayos, recopilar o recibir datos, o continuar investigando cualquiera de nuestros candidatos a productos o indicaciones potenciales; nuestros planes para extender la franquicia de pitolisant hasta los años 2040; nuestros resultados futuros de operaciones y posición financiera, estrategia comercial, productos, productos prospectivos, aprobaciones de productos, los planes y objetivos de la dirección para futuras operaciones y resultados de productos anticipados. Estas declaraciones no son promesas ni garantías, sino que involucran riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores importantes que pueden hacer que nuestros resultados, desempeño o logros reales difieran materialmente de cualquier resultado, desempeño o logro futuro expresado o implícito en las declaraciones prospectivas, incluyendo, pero no limitado a, nuestros esfuerzos de comercialización y estrategia para WAKIX y, si se aprueba, otros candidatos a productos; la tasa y grado de aceptación en el mercado y utilidad clínica de pitolisant en indicaciones adicionales, si se aprueban, y cualquier otro candidato a producto que podamos desarrollar o adquirir, si se aprueba; nuestros planes de investigación y desarrollo, incluyendo nuestros esfuerzos por explorar el potencial terapéutico de pitolisant en indicaciones adicionales, incluyendo pitolisant GR y pitolisant HD; nuestros ensayos clínicos en curso y planificados; nuestra capacidad para ampliar el alcance de nuestros acuerdos de licencia con Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); la disponibilidad de cobertura de seguro favorable y reembolso para WAKIX y, si se aprueba, otros candidatos a productos; el momento y nuestra capacidad para obtener aprobaciones regulatorias para pitolisant en otras indicaciones, incluyendo pitolisant GR y pitolisant HD, así como otros candidatos a productos; nuestras estimaciones sobre gastos, ingresos futuros, requisitos de capital y necesidades de financiamiento adicional; nuestra capacidad para identificar, adquirir e integrar productos o candidatos a productos adicionales con potencial comercial significativo que sean coherentes con nuestros objetivos comerciales; nuestras capacidades y estrategia de comercialización, marketing y fabricación; competencia significativa en nuestra industria; nuestra posición de propiedad intelectual; pérdida o retiro de miembros clave de la dirección; fracaso en ejecutar con éxito nuestra estrategia de crecimiento, incluyendo retrasos en nuestro crecimiento futuro planeado; nuestro fracaso en mantener controles internos efectivos; el impacto de leyes y regulaciones gubernamentales; volatilidad y fluctuaciones en el precio de nuestra acción común; los costos significativos y el tiempo de gestión requerido por operar como una compañía pública; el hecho de que el precio de las acciones de Harmony puede ser volátil y fluctuar sustancialmente; declaraciones relacionadas con nuestras intenciones de recompra de acciones y marco de tiempo de recompra y los costos significativos y el tiempo de gestión requerido por operar como una compañía pública. Estos y otros factores importantes discutidos bajo el epígrafe “Factores de riesgo” en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (la “SEC”) el 25 de febrero de 2025 y en otros archivos presentados ante la SEC podrían hacer que nuestros resultados reales difieran materialmente de los indicados por las declaraciones prospectivas hechas en este comunicado. Cualquier declaración prospectiva representa las estimaciones de la dirección a partir de la fecha de este comunicado. Aunque podamos optar por actualizar dichas declaraciones prospectivas en algún momento futuro, renunciamos a cualquier obligación de hacerlo, incluso si eventos posteriores cambian nuestra visión.

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Contactos

Contacto con inversores de Harmony Biosciences:
Matthew Beck
917-415-1750
matthew.beck@astrpartners.com

Contacto con medios de Harmony Biosciences:
Cate McCanless
202-641-6086
cmccanless@harmonybiosciences.com

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