Ultragenyx Pharmaceutical informa sobre la aceptación por parte de la FDA de la solicitud IND para UX016

Ultragenyx Pharmaceutical anunció que la FDA ha aceptado su solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para UX016, un fármaco en desarrollo de molécula pequeña en forma de profármaco para la miopatía GNE (GNEM). Se espera que un ensayo clínico de fase I/II para UX016 comience en la segunda mitad de 2026, con el objetivo de evaluar su seguridad, eficacia y farmacocinética en pacientes adultos con GNEM. La compañía actualmente tiene una clasificación Zacks Rank #3 (Hold) y cuenta con otros cuatro tratamientos aprobados en el mercado.

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