Este es un comunicado de prensa de pago. Póngase en contacto directamente con el distribuidor del comunicado de prensa para cualquier consulta.

Neurogene anuncia la designación de Terapia Avanzada de Avance (Breakthrough Therapy) de la FDA para la terapia génica NGN-401 para el síndrome de Rett

Business Wire

Vie, 27 de febrero de 2026 a las 6:01 AM GMT+9 7 min de lectura

En este artículo:

NGNE

-2.04%

Breakthrough Therapy se otorga con base en datos interinos del ensayo de Fase 1/2 de NGN-401 que demuestran mejoras funcionales clínicamente significativas, duraderas y multidominio

En camino para completar la dosificación en el ensayo registracional Embolden™ de NGN-401 en el segundo trimestre de 2026

Planifica presentar datos clínicos interinos adicionales de Fase 1/2 a mediados de 2026

NUEVA YORK, 26 de febrero de 2026–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), una empresa en etapa clínica fundada para llevar medicinas genéticas que cambian la vida a pacientes y familias afectados por enfermedades neurológicas raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de Breakthrough Therapy a NGN-401, una terapia génica en investigación en desarrollo clínico avanzado como un posible tratamiento de mejor en su clase para el síndrome de Rett.

La designación de Breakthrough Therapy se basó en la revisión de la FDA de los datos interinos de eficacia y seguridad del ensayo de Fase 1/2 al 30 de octubre de 2025, incluida la información a nivel de paciente y documentación de video de respaldo, demostrando mejoras funcionales clínicamente significativas y duraderas en múltiples dominios del síndrome de Rett, con adquisición continua de habilidades con el paso del tiempo.

NGN-401 se está evaluando como un tratamiento único para el síndrome de Rett y está diseñado para entregar el gen humano completo MECP2 bajo el control de la tecnología propietaria de regulación de transgén EXACT™ de Neurogene. Se administra mediante vía intracerebroventricular para lograr el mayor alcance de direccionamiento directamente al cerebro y al sistema nervioso con base en datos de biodistribución no clínicos. Actualmente, NGN-401 se evalúa en el ensayo clínico registracional Embolden™, y se espera completar la dosificación en el segundo trimestre de 2026.

‘“La decisión de la FDA de otorgar la designación de Breakthrough Therapy valida las mejoras funcionales clínicamente significativas, duraderas y multidominio observadas con NGN-401, incluidas la adquisición continua de habilidades observada a lo largo del tiempo, y subraya la importante necesidad médica no cubierta de quienes viven con el síndrome de Rett,” afirmó Rachel McMinn, Ph.D., Fundadora y Directora Ejecutiva de Neurogene. “Apreciamos la participación continua de la Agencia, incluso mediante nuestra participación en el START Pilot Program y ahora nuestra designación de Breakthrough Therapy, para apoyar el avance rápido de NGN-401.”’

La designación de Breakthrough Therapy tiene la intención de acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para el tratamiento de condiciones graves que han mostrado evidencia clínica preliminar que indica la posibilidad de una mejora sustancial sobre terapias disponibles en un desenlace clínicamente significativo. Los beneficios de la designación de Breakthrough Therapy incluyen elegibilidad para Priority Review, la presentación en forma continua (rolling) de secciones de la Biologics License Application y el compromiso organizacional de la FDA para ayudar a determinar una ruta eficiente hacia la aprobación.

La historia continúa  

Esta designación para NGN-401 es la más reciente de varias designaciones regulatorias otorgadas por la FDA, incluyendo Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) y las designaciones de Rare Pediatric Disease, y la selección para el START Pilot Program de apoyo de la FDA para ensayos clínicos que impulsen terapias para enfermedades raras (START) de la FDA.

Acerca de Neurogene

Neurogene (NASDAQ: NGNE) es una empresa de biotecnología en etapa clínica enfocada en desarrollar medicinas genéticas que cambian la vida para las personas y sus familias afectadas por devastadoras enfermedades neurológicas. La Compañía está utilizando un enfoque primero en biología combinado con una entrega optimizada para desarrollar medicinas genéticas diseñadas a medida, impulsadas por su tecnología novedosa y propietaria de regulación de transgenes EXACT™. Neurogene está avanzando su programa principal de terapia génica, NGN-401, como un posible tratamiento único de mejor en su clase para el síndrome de Rett. Para más información, visite neurogene.com o sígala en LinkedIn.

Acerca de NGN-401

NGN-401 es una terapia génica AAV9 en investigación en desarrollo clínico avanzado como posible tratamiento único de mejor en su clase para el síndrome de Rett. Es el único candidato clínico para entregar el gen humano completo MECP2 e incluye la tecnología de regulación de transgenes EXACT™ de Neurogene, diseñada para entregar una expresión de proteína MeCP2 consistente y estrictamente controlada a nivel de célula por célula. NGN-401 se administra mediante vía intracerebroventricular para lograr el mayor alcance de direccionamiento directamente al cerebro y al sistema nervioso con base en datos de biodistribución no clínicos. NGN-401 se está evaluando en el ensayo clínico registracional Embolden™. Los datos interinos del ensayo de Fase 1/2 (a 30 de octubre de 2025) han mostrado que los participantes experimentaron ganancias multidominio y duraderas, con adquisición continua de habilidades observada con el paso del tiempo, y que NGN-401 a la dosis 1E15 vg fue generalmente bien tolerado. NGN-401 ha recibido las designaciones de Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug y Rare Pediatric Disease, y la selección para el START Pilot Program de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, además de las designaciones de Advanced Therapy Medicinal Product, Orphan and Priority Medicines de la Agencia Europea de Medicamentos y la designación de Innovative Licensing and Application Pathway del Reino Unido de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Nota de precaución sobre declaraciones prospectivas

Las declaraciones en este comunicado de prensa que no sean históricas están destinadas a ser, y por la presente se identifican como, declaraciones prospectivas en el sentido de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Estas declaraciones pueden analizar metas, intenciones y expectativas con respecto a planes futuros, tendencias, eventos, resultados de las operaciones o situación financiera, o de otro modo, basadas en expectativas y creencias actuales de la administración de Neurogene, así como en supuestos realizados por dicha administración y la información disponible actualmente para ella, incluyendo, entre otros, declaraciones sobre: el potencial terapéutico y la utilidad, la eficacia y los beneficios clínicos de NGN-401; el perfil de seguridad y tolerabilidad de NGN-401; la aplicabilidad de los resultados interinos reportados del ensayo clínico de Fase 1/2 de NGN-401 a otros participantes o participantes potenciales, incluidos participantes adolescentes o adultos; el potencial de que NGN-401 sea una terapia génica de mejor en su clase para el síndrome de Rett; los diseños de los ensayos y los planes de desarrollo clínico para el ensayo clínico registracional Embolden™ de NGN-401 para el síndrome de Rett de la Compañía, incluyendo el cronograma del dosificado anticipado y la finalización del dosificado de los participantes en nuestro ensayo clínico; la tasa de respuesta, la durabilidad esperada y el profundizamiento de los resultados de datos clínicos de nuestros ensayos clínicos de NGN-401; el cronograma esperado para la liberación de datos adicionales del ensayo de Fase 1/2 de NGN-401; el potencial de éxito del ensayo clínico registracional Embolden™ de NGN-401 para el síndrome de Rett; el beneficio clínico de administrar NGN-401 mediante administración intracerebroventricular; y las interacciones futuras esperadas con, o posiciones de, la FDA, incluyendo el momento y el resultado de cualquier interacción de ese tipo y los beneficios anticipados de cualquier designación regulatoria para NGN-401, incluida la designación de Breakthrough Therapy de la FDA, la designación de Rare Pediatric Disease, la designación de RMAT y la participación en el programa START de la FDA. Las declaraciones prospectivas generalmente incluyen declaraciones que son predictivas en su naturaleza y dependen o se refieren a eventos o condiciones futuros, e incluyen palabras como “puede,” “hará,” “debería,” “sería,” “esperar,” “anticipar,” “planificar,” “probablemente,” “creer,” “estimar,” “proyectar,” “intentar,” “en camino,” y otras expresiones similares o el negativo o plural de estas palabras, u otras expresiones similares que son predicciones o indican eventos o perspectivas futuros, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras. Las declaraciones prospectivas se basan en creencias y supuestos actuales que están sujetos a riesgos, incertidumbres y supuestos difíciles de predecir con respecto al momento, el alcance, la probabilidad y el grado de ocurrencia, lo cual podría hacer que los resultados reales difieran materialmente de los resultados anticipados y muchos de los cuales están fuera del control de Neurogene. Dichos riesgos, incertidumbres y supuestos incluyen, entre otras cosas, los riesgos e incertidumbres identificados bajo el encabezado “Risk Factors” incluidos en el Annual Report de Neurogene en Form 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024, presentado ante la Securities and Exchange Commission (SEC) el 24 de marzo de 2025, el Quarterly Report de Neurogene en Form 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2025, presentado ante la SEC el 13 de noviembre de 2025, y otros informes que la Compañía ha presentado y podría presentar con la SEC en el futuro. Nada en esta comunicación debe considerarse como una representación por parte de ninguna persona de que las declaraciones prospectivas establecidas en el presente se lograrán o de que se lograrán los resultados contemplados de cualesquiera de dichas declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas en esta comunicación hablan solo a partir del día en que se realizan y se califican en su totalidad por referencia a las declaraciones de precaución contenidas en el presente. Salvo según lo requerido por la ley aplicable, Neurogene no asume obligación alguna de revisar o actualizar ninguna declaración prospectiva, ni de realizar cualquier otra declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.

Ver versión del origen en businesswire.com:

Contactos

**Contacto de la Compañía: **
Mike Devine
Executive Director, Corporate Communications
michael.devine@neurogene.com

**Contacto de Inversionistas: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

Términos y Política de Privacidad

Panel de Privacidad

Más información