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Cerecin anuncia la publicación de un estudio clínico que demuestra resultados prometedores del CER-0001 (tricaprílin) para la epilepsia pediátrica rara

PR Newswire

Vie, 27 de febrero de 2026 a las 2:50 a. m. GMT+9 3 min de lectura

El estudio mostró que el fármaco cetogénico en investigación fue, en general, bien tolerado y demostró una reducción de las crisis en lactantes con espasmos epilépticos raros farmacorresistentes.

El estudio fase 1/2a respalda el desarrollo adicional como terapia metabólica para la encefalopatía del desarrollo y epiléptica rara (DEE).

DENVER, 26 de febrero de 2026 /PRNewswire/ – Cerecin Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla fármacos metabólicos para trastornos neurológicos, anunció hoy la publicación de un estudio clínico de fase 1/2a que evalúa el fármaco en investigación CER-0001 (tricaprílin) para el tratamiento de los espasmos epilépticos infantiles refractarios, una forma rara y devastadora de epilepsia de inicio temprano.

(PRNewsfoto/Cerecin, Inc)

El estudio, titulado “Ketogenic drug tricaprilin (CER-0001) for the treatment of refractory infantile epileptic spasms: a phase 1/2a study,” fue publicado en Frontiers in Pediatrics el 20 de febrero de 2026.

Los espasmos epilépticos infantiles, también conocidos como síndrome de West, afectan a lactantes típicamente entre los 3 y los 24 meses de edad y se asocian con retraso del desarrollo y discapacidad neurológica a largo plazo. A pesar de los tratamientos disponibles, aproximadamente el 40–60% de los pacientes no responde adecuadamente a las terapias de primera línea, lo que resalta la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento.

CER-0001 es un fármaco cetogénico en investigación diseñado para inducir cetosis terapéutica sin requerir restricciones dietéticas estrictas. A diferencia de las dietas cetogénicas tradicionales, CER-0001 puede administrarse como una terapia oral con receta, lo que podría ampliar el acceso a enfoques de tratamiento metabólico.

Resultados clínicos iniciales prometedores

El estudio abierto fase 1/2a inscribió a ocho lactantes con espasmos epilépticos infantiles farmacorresistentes en centros clínicos en Australia y Singapur. El estudio demostró que CER-0001 podría proporcionar un enfoque farmacológico novedoso para la terapia cetogénica sin la carga de una intervención dietética estricta.

“Las epilepsias raras como los espasmos epilépticos infantiles representan una gran necesidad médica no cubierta”, dijo Samuel Henderson, PhD, Director Científico Jefe de Cerecin**.** “Estos resultados respaldan el potencial de CER-0001 como una terapia metabólica práctica que podría brindar los beneficios de la cetosis sin los desafíos de una dieta cetogénica. En el Día de las Enfermedades Raras, reafirmamos nuestro compromiso de desarrollar terapias metabólicas que aborden las necesidades de pacientes con trastornos neurológicos raros.”

Los resultados respaldan el desarrollo clínico adicional, y se planea un estudio más amplio, aleatorizado y controlado para confirmar el potencial terapéutico de CER-0001 en encefalopatías del desarrollo y epilépticas.

La historia continúa  

Compromiso con los pacientes con enfermedades raras

El Día de las Enfermedades Raras resalta la importancia de la innovación para las personas que viven con condiciones poco comunes y a menudo severas. Cerecin está desarrollando medicinas metabólicas diseñadas para abordar los déficits subyacentes de energía presentes en una variedad de enfermedades neurológicas, incluidas las epilepsias raras.

Acerca de CER-0001

CER-0001 (tricaprílin) es un fármaco cetogénico oral en investigación diseñado para elevar los cuerpos cetónicos y proporcionar una fuente de energía alternativa para el cerebro. CER-0001 se está desarrollando como una terapia con receta para trastornos neurológicos que incluyen epilepsias raras, la enfermedad de Alzheimer y la migraña.

CER-0001 no ha sido aprobado por ninguna autoridad regulatoria.

**Acerca de Cerecin **

Cerecin es una compañía de biotecnología farmacéutica enfocada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para mejorar la salud del cerebro. El programa de desarrollo de productos de Cerecin aprovecha su amplia experiencia en ciencia de lípidos y los posibles beneficios terapéuticos de la cetosis. Cerecin está liderada por un equipo experto de gestión ejecutiva con sólida experiencia global en el desarrollo de fármacos para el sistema nervioso central y cuenta con el apoyo de dos socios, Nestlé y Wilmar, uno de los principales fabricantes y comerciantes de ácidos grasos y lípidos del mundo. Al unir la profunda experiencia de la industria de su equipo directivo y un portafolio altamente diferenciado, Cerecin está ampliando su presencia global para atender las necesidades de salud cerebral de los pacientes y de las personas de todo el mundo.

Contacto con medios

Cerecin Inc.
info@cerecin.com 
www.cerecin.com

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