“Con el esfuerzo de una década para forjar una espada” después, un nuevo medicamento llega a manos de los pacientes y aún queda un “camino de diez mil li” por recorrer

Pregunta a la IA · ¿Cómo pueden las empresas superar el cuello de botella de la admisión hospitalaria para lograr el alcance de fármacos y dispositivos médicos?

Un fármaco innovador o un dispositivo médico, desde el desarrollo hasta la aprobación para su comercialización, suele considerarse una victoria de “diez años puliendo una espada”. Sin embargo, en el ecosistema sanitario real, obtener el visto bueno para la comercialización es solo el primer paso de haber completado la “primera gran travesía”.

Para llegar de verdad a los pacientes, estos fármacos y dispositivos aún deben superar dos umbrales: el “pago” y la “entrada al hospital”. La negociación nacional de seguro médico (negociación nacional) para que fármacos y dispositivos médicos entren en el seguro médico puede ayudar a resolver el problema de la capacidad de pago de los pacientes, pero eso no significa que los hospitales vayan automáticamente a comprarlos. La admisión interna debe pasar por procesos complejos como la evaluación del comité de farmacia y terapéutica, y también está condicionada por múltiples factores, como la gestión de evaluación del hospital, el grado de familiaridad de los médicos con los nuevos productos y las necesidades clínicas reales.

Recientemente, la Comisión Municipal de Ciencia y Tecnología de Shanghái, la Comisión Municipal de Salud y Asuntos de Salud, la Administración Municipal de Supervisión de Medicamentos y otros departamentos organizaron conjuntamente una reunión de intercambio “Empresa y Sanidad cara a cara”. El evento busca, con el apoyo del gobierno como plataforma, resolver la asimetría de información entre médicos, pacientes y empresas, y acelerar la transformación de resultados innovadores locales en beneficios clínicos tangibles.

En este diálogo, los departamentos gubernamentales quieren impulsar que los “medicamentos y dispositivos médicos de excelencia prioritaria” lleguen a la clínica más rápido y ayuden al crecimiento de las empresas locales; las empresas están más preocupadas por cómo, una vez en el mercado, atravesar la admisión hospitalaria; y lo que más les preocupa a los médicos es si el producto realmente resuelve el problema, si la evidencia es suficiente y si puede iterarse aún más. Las preocupaciones de las tres partes, que no coinciden del todo, se coordinan repetidamente en un mismo escenario, dibujando el panorama de oferta y demanda del mercado de medicamentos y dispositivos médicos innovadores en China.

Centrarse en los puntos dolorosos

En los últimos años, en Shanghái los medicamentos y dispositivos médicos innovadores han seguido apareciendo. El tamaño del sector ha aumentado de forma constante. Al mismo tiempo, la Comisión de Ciencia y Tecnología, en conjunto con los departamentos pertinentes, ha impulsado con fuerza trabajos como el “Catálogo de productos de medicamentos y dispositivos médicos de excelencia prioritaria en biomedicina de Shanghái”, etc., abriendo la “última milla” del uso clínico de productos innovadores.

El catálogo de “medicamentos y dispositivos médicos de excelencia prioritaria” es una política de Shanghái para apoyar el desarrollo de la industria local de medicamentos y dispositivos médicos innovadores. Los productos incluidos en el catálogo reciben apoyo en aspectos como la aplicación en el ingreso hospitalario, recomendaciones en el catálogo del seguro médico y el diseño de seguros comerciales, y además se impulsa que los hospitales inicien la compra en un plazo de 1 mes después de la inclusión en el catálogo siguiendo el principio de “comprar lo necesario en la medida correspondiente”, equivalente a un “canal verde” de entrada al hospital. Hasta enero de 2026, el catálogo ha seleccionado 7 tandas con un total de 220 productos, de los cuales 70 son medicamentos y 150 dispositivos médicos.

Los productos de las tres empresas presentes en el encuentro están todos en ese catálogo. No son terapias disruptivas para el campo de neurología, pero sí atacan problemas persistentes no resueltos a largo plazo en el diagnóstico y tratamiento clínicos actuales.

Biotecnología Qianyao (Shanghái) presentó la solución oral de ácido acecénico en dispersión, dirigida a las convulsiones infantiles (encefalopatía de crisis convulsivas infantiles), una enfermedad rara. Durante más de diez años en el pasado, este medicamento de primera línea reconocido internacionalmente llevaba tiempo ausente en el país. El vicedirector del departamento de neurología del Hospital Infantil afiliado a la Universidad de Fudan, Yuli Fei, reconoció en el encuentro: antes de que existiera el medicamento, los padres solo podían “buscar soluciones por todos los medios” y recurrir a medicamentos comprados a través de intermediarios en otros países; y los médicos también solo podían asumir los riesgos asociados al uso de esos fármacos. En 2023, este producto entró en el catálogo del seguro médico, llenando el vacío de los medicamentos conformes en el país.

La empresa Shanghai Anbesheng Pharmaceutical Technology Co., Ltd. promocionó los gránulos de liberación prolongada de levetiracetam, que son un ejemplo típico de innovación en la forma farmacéutica. El levetiracetam, como un medicamento clásico antiepiléptico, ya tiene en el mercado formulaciones convencionales en tabletas y soluciones orales. El tratamiento de la epilepsia suele ser una “maratón” de varios años, e incluso de por vida. La empresa aprovechó el problema de “la adherencia” de los pacientes con epilepsia de “los mayores y los más pequeños”: los gránulos de liberación prolongada son fáciles de transportar, tienen un sabor agradable y la frecuencia de administración se reduce a una vez al día, con concentraciones plasmáticas más estables.

La empresa Shanghai Nuocheng Electrical Co., Ltd. presentó el equipo de electroencefalograma digital, que representa el camino de reemplazo de dispositivos médicos de fabricación nacional. La empresa destacó su alto rendimiento en canales, estimulación simultánea, análisis cuantitativo, interfaces multimodales y su capacidad de adaptación a escenarios de investigación y de interfaces cerebro-máquina.

Hoy, una parte considerable de los productos de fármacos y dispositivos médicos quizá no sean necesariamente innovaciones disruptivas, sino mejoras alrededor de brechas de necesidad en los procesos de atención existentes: algunos llenan indicaciones vacías, otros mejoran la adherencia y la accesibilidad, y otros elevan el rendimiento del equipo y los escenarios de aplicación.

Aunque las empresas esperan que estos productos entren rápido en los hospitales, el poder de decisión final sigue en manos de los médicos. El personal de Biotecnología Qianyao le dijo a la revista/medio Pengpai Technology que, aunque el medicamento ya había alcanzado el 90% de cuota de mercado el año pasado y antes ya había entrado en la “lista” de este “canal verde” de “medicamentos y dispositivos médicos de excelencia prioritaria”, aun así no podía entrar en algunos hospitales: “la parte del hospital necesita decidir según la situación real”.

Maximizar el valor clínico

En la reunión, las intervenciones de los médicos tratarán de volver la conversación desde la lógica del producto al escenario clínico: qué pacientes realmente lo necesitan, si la evidencia es suficiente, si la indicación puede expandirse, y si el equipo puede ajustarse más a los hábitos de uso.

El director del departamento de neurología del Hospital Zhongshan afiliado a la Universidad de Fudan, Ding Jing, afirmó el valor de la dispersión de solución oral de ácido acecénico: “Este medicamento es el que esperábamos, porque antes no había medicamento”. Mencionó que la tasa de incidencia de la encefalopatía de crisis convulsivas infantiles no es alta: es una enfermedad rara típica, pero el problema no se hizo más pequeño solo porque hay pocos pacientes. Con la mejora del nivel de la atención médica, cada vez más niños pueden sobrevivir y crecer; entonces, los médicos de neurología en adultos también se encontrarán con “pacientes adultos con encefalopatía de crisis convulsivas infantiles que ya han crecido”. Esto significa que una pequeña línea de medicamento que parecía limitada a pediatría podría generar nuevos escenarios de uso durante un curso de enfermedad más largo.

Pero el producto actual solo ha demostrado su eficacia en pacientes pediátricos. Recetar el medicamento a pacientes adultos implica un “uso fuera de indicación aprobada” y conlleva el riesgo de uso farmacológico. “Deberíamos organizar un estudio clínico normativo para confirmar su eficacia en pacientes adultos”, dijo. Los gránulos de liberación prolongada de levetiracetam también tienen un problema similar: aunque en pediatría la retroalimentación es buena, la población con indicación aprobada de este producto es para mayores de 12 años.

En cuanto al equipo de electroencefalograma, Ding Jing señaló que los equipos extranjeros de gama alta suelen tener los datos subyacentes cerrados, lo que impide que los médicos clínicos puedan llevar a cabo investigaciones posteriores sobre la función cerebral y las interfaces cerebro-máquina. Si las empresas locales pudieran proporcionar un soporte de código abierto y un modelo de personalización flexible, eso aumentaría enormemente su competitividad en hospitales de investigación.

Yuli Fei expresó que la circunferencia cefálica de los niños varía enormemente desde el nacimiento hasta la adolescencia. Si una empresa local pudiera, como ajustar el cinturón de seguridad de un automóvil, desarrollar un gorro portátil de electroencefalograma que se adapte automáticamente a diferentes circunferencias cefálicas, y además lo acompañara con un modelo de gran lenguaje de IA para ayudar a los médicos a interpretar imágenes y apoyar el diagnóstico, eso brindaría una gran ayuda para el diagnóstico de neurología pediátrica.

El presidente de la Sociedad Médica de Shanghái, Wu Jinglei, indicó que si un medicamento o dispositivo médico innovador no es “el primero del mundo” y no se trata de una innovación original en el sentido absoluto, entonces para que una empresa logre convencer a los médicos y a los hospitales, debe aclarar aún mejor la diferencia.

“¿Dónde es diferente respecto al importado? Si la calidad es la misma, ¿hay ventaja en el precio? ¿El servicio es mejor que el de otros países?” En su opinión, el mercado chino no solo incluye los grandes hospitales de Shanghái, sino también una gran cantidad de hospitales de base y de condado. Para abrir realmente los canales, los productos no pueden enfocarse solo en expertos de la cima; también deben considerar cómo son aceptados y usados dentro de un sistema sanitario más amplio.

Los hospitales no se oponen de manera natural a la innovación, pero tienen que tomar decisiones dentro de presupuestos limitados, espacios limitados de gestión y restricciones reales de pago. Incluso si un producto entra en el seguro médico, si incrementa la presión de costos del departamento, no cuenta con suficiente respaldo de evidencia, y además la frecuencia de uso no es alta, la promoción interna seguirá siendo lenta. Las intervenciones de los médicos en la reunión mostraron que, para “abrirse paso” bajo la limitación de estos factores, las empresas deben poner el valor clínico de cada escenario en su máximo.

De tratar el síntoma a curar de raíz

Los productos que llenan vacíos, mejoran formulaciones y reemplazan alternativas de fabricación nacional son indispensables. Sin embargo, los médicos participantes también indicaron que entre las necesidades clínicas no cubiertas, las más urgentes suelen ser aquellas terapias innovadoras disruptivas que son más eficaces.

El profesor Wang Jian, del departamento de neurología del Hospital Huashan afiliado a la Universidad de Fudan, lleva tiempo trabajando en el tratamiento clínico y la investigación científica de la enfermedad de Parkinson. En la reunión, presentó dos rutas de vanguardia que se están llevando a cabo con colaboración de empresas: una es la terapia génica y otra es la terapia con células madre. A diferencia de las empresas mencionadas antes, estos proyectos aún se encuentran en fase de investigación clínica y están lejos de una aplicación generalizada; pero lo que representan es el deseo más fundamental de los médicos de neurología: no solo suprimir síntomas, sino cambiar la progresión de la enfermedad.

Al hablar sobre la enfermedad de Parkinson, señaló que los fármacos actuales ya se consideran un “resultado relativamente bueno para tratar el síntoma” dentro de las enfermedades neurodegenerativas. Sin embargo, con el paso del tiempo, el efecto del medicamento disminuye, y los pacientes presentan problemas concomitantes como el fenómeno de conmutación y disquinesias; la enfermedad aún progresa lentamente. “Todavía hay algunas demandas muy importantes que no se han cubierto”.

¿Se puede realmente retrasar la degeneración e incluso reparar la función? Mediante su proyecto, Wang Jian indicó que las terapias génicas aumentan la síntesis de dopamina en el cerebro; y las terapias con células madre, mediante el trasplante, “reemplazan” neuronas dañadas. Estas terapias nuevas ya han mostrado potencial en ensayos clínicos.

Yuli Fei también mencionó que, para los niños que padecen enfermedades raras relacionadas con genes y encefalopatías epilépticas del desarrollo, las familias están esperando terapias más completas. “Para ellos, las expectativas ya no son tan grandes para medicamentos que solo mejoran un síntoma. Lo que más anhelan es la terapia génica, es la terapia de reemplazo enzimático, es un arma que realmente pueda cambiar el curso fundamental de la enfermedad”.

Estos logros están apareciendo cada vez más en Shanghái, como la predicción precisa de la enfermedad de Alzheimer con 15 años de anticipación y los geles de reparación cerebral para reparar tejido cerebral necrótico. Pero, ya sea para estas tecnologías disruptivas o para resolver, por ejemplo, el problema de la dificultad para tragar con un pequeño paquete de gránulos de liberación prolongada, el cierre del circuito de la industria médico-farmacéutica solo se considera verdaderamente completado cuando el valor innovador finalmente atraviesa las barreras de entrada hospitalaria, y aterriza de manera estable en los pacientes. Los participantes señalaron que esto requiere más intercambio y construcción conjunta entre ambas partes: médicos y empresas.