Acabo de notar que las acciones de BridgeBio (BBIO) están teniendo un día sólido después de que se publicaron los datos de su ensayo para la acondroplasia. Los resultados de PROPEL 3 parecen bastante sólidos para infigratinib: los niños que tomaron el medicamento mostraron aproximadamente 1.74 cm/año más de crecimiento en comparación con el placebo, lo cual, honestamente, es el tipo de mejora que se desea ver en el tratamiento del enanismo. Hablan de presentar la solicitud ante la FDA en la segunda mitad de este año.

Lo que es interesante es el momento aquí. Ascendis tiene su propio medicamento en desarrollo y ya alcanzó su fecha objetivo de acción PDUFA en febrero, así que eso ya está en marcha. BioMarin obtuvo la aprobación de Voxzogo hace años, por lo que la presión competitiva es real. Pero si los datos de BridgeBio se mantienen, podrían tener una opción significativa en este espacio.

Las acciones subieron casi un 7% y están alrededor de $78 ahora mismo, bastante cerca de ese máximo de 52 semanas de $84.94. La verdadera prueba será lo que piensen los reguladores cuando revisen la NDA. El proceso de la fecha objetivo PDUFA generalmente toma unos meses, así que probablemente estemos hablando de finales de 2026 o principios de 2027 para una decisión si todo va bien. La tolerabilidad también se vio bien: no hubo problemas graves relacionados con el medicamento en el ensayo, lo cual siempre es una ventaja en tratamientos para enfermedades raras.