¿Es esta acción de biotecnología muy popular una buena compra?

El 4 de junio, la empresa de biotecnología de pequeña capitalización Kezar Life Sciences (KZR 2.36%) anunció resultados actualizados de fase 1/2 de un estudio clínico que evalúa KZR-616 para el tratamiento de pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) con y sin nefritis lúpica (NL). A los inversores pareció gustarles los datos. Al cierre del mercado, las acciones subieron un 73.38% hasta $7.75, empujando la capitalización de mercado de la compañía hacia $300 millones. La semana siguiente, las acciones se habían estabilizado de nuevo en $5.58.

¿Se convertirá la compañía en un “maverick” al desarrollar un candidato terapéutico para esta importante necesidad médica? Veamos.

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KZR-616 es un inhibidor selectivo del inmunoproteasoma de primera clase y es el único fármaco experimental de Kezar que ha llegado hasta la fase de ensayo clínico hasta la fecha. La empresa lo llama “A novel approach to harmonizing the immune system.” Además del LES y la NL, el fármaco se está investigando en otras cuatro indicaciones autoinmunes, incluyendo dermatomiositis, polimiositis, anemia hemolítica autoinmune y trombocitopenia inmune. Hay pocos o ningún tratamiento aprobado para estas indicaciones en EE. UU. y la UE, y en conjunto tienen un tamaño de pacientes al que se puede llegar de 360,000 solo en EE. UU.

Todos los ensayos clínicos de KZR-616 se encuentran actualmente en fase 1/2. La empresa espera datos de todos los estudios excepto del de LES/NL para publicar datos principales más allá de 2021. Para LES/NL, los datos principales interinos en el ensayo de 39 pacientes se publicaron el 4 de junio.

¿Cómo se ven los datos?

En un cohorte, dos de dos pacientes con NL informaron una reducción del 50% en la proteinuria medida por la razón proteína en orina a creatinina (UPCR). Sin embargo, si este valor es indicativo o no de eficacia está muy debatido. Actualmente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) exige que los fármacos experimentales que se dirigen a la NL demuestren una respuesta renal completa como requisito previo para la aprobación. Uno de los criterios del endpoint de respuesta renal completa es que la UPCR de los pacientes debe ser inferior a 0.5 mg/mg para calificar.

Desafortunadamente, ninguno de los dos pacientes que recibieron KZR-616 vio que sus niveles de UPCR cayeran por debajo de 0.5 mg/mg después del tratamiento. Es bien sabido que entre 30% y 50% de los pacientes a los que se les administran fármacos estándar de cuidado para tratar la NL mostrarán una reducción del 50% en la UPCR después del tratamiento. Por lo tanto, todavía queda por ver si KZR-616 puede igualar o superar la eficacia de los estándares de atención actuales.

Mientras tanto, 16 pacientes evaluables con LES sí demostraron reducciones significativas en siete métricas: actividad de la enfermedad, gravedad de la enfermedad, recuento de articulaciones dolorosas, recuento de articulaciones inflamadas y tres evaluaciones de progresión de la enfermedad. Por lo tanto, Kezar quizá esté en algo con su investigación de KZR-616.

¿Es la compañía una compra ahora?

La empresa espera más lanzamientos de datos interinos durante el año, incluyendo de un cohorte de pacientes que recibió placebo. Además, Kezar tiene más de $123 millones en efectivo e inversiones en su balance, lo cual es más que suficiente para compensar su pérdida operativa de $10 millones por trimestre. En consecuencia, los inversores no deberían esperar ninguna dilución de acciones hasta que la compañía complete el ensayo clínico de fase 1/2 de KZR-616 en el tratamiento de pacientes con LES con o sin NL.

En general, soy cautelosamente optimista con respecto al potencial de KZR-616 para tratar a esos pacientes. Para empezar, pudo demostrar eficacia (aunque sin verificación estadística) en al menos 16 pacientes con diversas formas de LES hasta ahora. Además, pudo reducir el nivel de UPCR de los pacientes a 0.6 mg/mg después de un largo curso de tratamiento (pero no por debajo del umbral de 0.5 de UPCR que exige la FDA), y los resultados del cohorte con placebo aún están pendientes. Por lo tanto, los inversores con alta tolerancia al fracaso podrían desear abrir una posición en Kezar en anticipación a resultados completos positivos de la fase 1/2.